Palestra de Claudio Cordovil Oliveira discutindo medidas para que a CONITEC seja reconhecida pela sociedade como único orgão com credibilidade e legitimidade para determinar o que deve ser incorporado no SUS.

1. Avaliação e Incorporação de Tecnologias do
SUS: Precisamos redesenhar a estrutura e as
regras para oncologia?
Dr. Cláudio Cordovil Oliveira – Pesquisador em Saúde Pública
Departamento de Ciências Sociais
Para o Forum Oncoguia 2017

2. Regulação de
medicamentos [órfãos]
no Brasil

3. Antes de mais nada

4. Medicamentos
órfãos
• São aqueles voltados para diagnóstico, prevenção ou
tratamento de “doenças raras”.
• Muitos subtipos de câncer são definidos como “doenças
raras”, incluindo todos os cânceres pediátricos.

5. • Mais de um terço de todas as drogas órfãs são voltadas para
o tratamento de indicações oncológicas.
• O acesso ao mercado de medicamentos órfãos oncológicos
está sendo progressivamente comprometido.

6. Por quê?
• Estes medicamentos prestam-se a significativa incerteza
sobre sua custoefetividade.

7. CONITEC
• Criada em 2011 por meio de Lei Federal e regulamentada
por Decreto Presidencial, estabeleceu novas regras para
incorporação de tecnologias em saúde no SUS.
• Através desta Lei Federal (Lei 12.401) a Avaliação de
Tecnologias em Saúde foi institucionalizada como critério
indispensável para tomada de decisão sobre a
incorporação de tecnologias em saúde no SUS.

8. Marco legal da incorporação
de tecnologias no SUS
• Lei nº 12.401/2011
• Altera a lei nº 8.080 e dispõe sobre assistência terapêutica e
incorporação de tecnologia em saúde no SUS;
• Cria a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS
(CONITEC);
• Regras baseadas em evidências (eficácia, segurança e efetividade) e
estudos de avaliação econômica (custo-efetividade);
• Prazo para avaliação: 180 dias, prorrogáveis por mais 90 dias;

9. Competências da
CONITEC
• Emitir relatórios de recomendação sobre incorporação de
tecnologias de saúde ao SUS (via ATS) (exclusão e alteração
também).
• Emitir relatórios de recomendação sobre constituição de
Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (ou alteração).

10. Dado consagrado
na literatura
internacional “Se procedimentos-padrão em
ATS fossem aplicados a
medicamentos órfãos,
praticamente nenhum deles seria
custoefetivo”.
Drummond, M. et al. Assessing the economic challenges posed by orphan drugs.
International Journal of Technology Assessment in Health Care, 23(1) p. 36-42.
2007.

11. E ainda:
“Os modelos vigentes de ATS foram
concebidos originalmente para o estudo de
doenças prevalentes (...) O caso das
doenças raras exige abordagem
especialmente voltada para suas
especificidades” (SOUZA et al, 2010).

12. Limitações da MBE
• Follador e Secoli (2010) observam que a MBE “é uma
forma de tecnologia de processos e, como tal, passível de
erros, limitações e excessos”, sendo incapaz de responder
a casos individuais e, portanto, “podendo prejudicar o
princípio ético da beneficência”. Estes autores também
alertam para as limitações da MBE quando há pouca
disponibilidade de artigos científicos que atendam aos
critérios determinados por esta metodologia.

13. Produção X Incorporação
• “Com o crescimento do emprego das ATS para controlar a
adoção e difusão de tecnologias em saúde, as atuais políticas
para medicamentos órfãos estão sendo crescentemente vistas
como insatisfatórias na maioria das perspectivas adotadas
para analisar o problema”.
DRUMMOND, M.; TOWSE, A.: Orphan drug policies: a suitable case
or treatment. European Journal of Health Economics, 15(4):335-40, 2014

14. Um impasse?
PRODUÇÃO
INCORPORAÇÃO
AOS SISTEMAS DE SAÚDE

15. ATS e medicamentos
órfãos (‘n’ pequeno)
“Embora as ATS geralmente se baseiem em uma avaliação
robusta da custoefetividade de uma nova tecnologia, a
evidência clínica e econômica exigida para este propósito nem
sempre está disponível para medicamentos órfãos, em parte
devido às dificuldades de se recrutar pacientes para os testes
clínicos de tais medicamentos”.
TORDRUP, D; TZOUMA, V.; KANAVOS, P.
Orphan drug considerations in
health technology assessment in eight european countries.
Rare diseases and orphan drugs, 1(3), 2014.

16. Enquanto isso na Europa...
• Dados disponíveis sugerem que existe inconsistência na
qualidade da evidência dos medicamentos órfãos aprovados,
e não existe um mecanismo claro para determinar seus preços.
Estudo realizado com 74 medicamentos órfãos (EMA) verificou
que 73% deles (54) demonstraram qualidade moderada de
evidências; 85% mostraram efeitos clínicos significativos e
efeitos adversos sérios foram reportados em 86,5% dos casos.
Onakpoya, I. et al. Effectiveness, safety and costs of orphan
drugs: an evidence-based review. BMJ Open 2015, 5
e007199 doi:10.1136/bmjopen-2014-007199

17. Medicamentos órfãos não apresentam
custoefetividade satisfatória
quando se empregam
métodos convencionais de ATS
JUDICIALIZAÇÃO

18. Como o Ministério da Saúde
vê o problema

19. Como oito países europeus
vêem o problema
“Uma importante implicação (...) deste estudo é que as ATS
convencionais provavelmente falham em considerar
precisamente as especificidades e os desafios impostos pelos
medicamentos órfãos, desta forma obrigando os países que as
empregam a aplicar considerações especiais,frequentemente
em base ad hoc”. TORDRUP, D; TZOUMA, V.; KANAVOS, P. Orphan drug considerations
in health technology assessment
in eight european countries. Rare diseases and orphan drugs, 1(3), 2014.

20. Os países pesquisados
Inglaterra Escócia Suécia França
Alemanha Espanha Itália Polônia

21. ATS convencionais
e medicamentos órfãos
“Os altos preços destes medicamentos podem não ser comensuráveis com
o nível de evidência esperado em termos de benefício obtido.
Consequentemente, os medicamentos órfãos não são considerados como
um emprego custoefetivo de recursos, quando se observam os critérios-
padrão de ATS.
Isso tem levado a adaptações na forma de avaliar tais medicamentos, tais
como levar em conta a severidade da doença ou a disponibilidade de
terapias alternativas”.
TORDRUP, D; TZOUMA, V.; KANAVOS, P.
Orphan drug considerations in health technology
assessment in eight european countries.
Rare diseases and orphan drugs, 1(3), 2014.

22. • Estudo envolvendo cinco países (Austrália, Canadá,
Inglaterra, França e Suécia) e usando oito MOO e outros não
MOO verificou que estes medicamentos eram avaliados
através de ATS convencionais.
• Processos adicionais para facilitar o acesso a MOO, mas
raramente. Adkins, E. et al. Oncology drugs for orphan indications: how are HTA process
evolving for this specific category?
ClinicoEconomics and Outcomes Research. Vol. 9, Jun 2017

23. Limiar de custoefetividade
• Nestes países as decisões eram tomadas empregando-se
limiares de custo efetividade.

24. Conclusão do estudo
• Implicação predominante do estudo é que a aplicação de
critérios-padrão de ATS para MOO em muitos países falha
em considerar quaisquer incertezas em torno de sua
efetividade clínica e custo efetividade.
• Isto resulta em disparidades nas decisões de reembolso por
ATS por conta de divergências no trato e na consideração
da incerteza

25. Proposta de solução
• Agências de ATS devem adotar enfoque mais flexível para
custoefetividade.
• A Suécia, para decidir, leva em conta o pequeno número de
pacientes, o impacto orçamentário e importantes
necessidades médicas não contempladas.

26. Obrigado!
Cláudio Cordovil Oliveira
Pesquisador em Saúde Pública
Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca/Fiocruz
claudio.oliveira@ ensp.fiocruz.br

27. Marco legal: Lei 6.360/76
Regulação econômica
• Redução de custos de
aquisição
• Ações pró-competitivas
• Estímulo à dinâmica do
mercado
• Reparo ou atenuação de
falhas de mercado
Regulação sanitária
• Eficácia e segurança
comprovadas
• Observância a padrões de
qualidade.

28. Evidências em:
registro, preço e incorporação
Anvisa
•Registro (autorização de comercialização)
•Eficácia e segurança
CMED/Anvisa
•Preços máximos
•Evidências de eficácia, comparação de custos
de tratamento e preços internacionais.
Conitec
•Recomenda ou não incorporação ao SUS
•Eficácia, segurança e custo-efetividade

29. Anvisa: Vigilância sanitária
• No Brasil não há um órgão específico para regulação de
medicamentos ou uma agencia exclusiva de medicamentos.
• A competência da Anvisa é ampla e se estende ao que é
conhecido como vigilância sanitária (pesticidas, alimentos,
cosméticos e outros produtos).
• Criada pela Lei 9.782 de 26/01/1999

30. Anvisa
• Comprovação de segurança e eficácia e da qualidade do produto é
exigência legal para o registro de medicamentos no Brasil
• Para fins de registro, a evidência mais consistente para avaliação de
eficácia e segurança de novos medicamentos é dada por ensaios
clínicos fase III (em seres humanos)
• Estudos duplo cegos controlados e randomizados.
• Tamanho da amostra deve assegurar poder estatístico adequado ao
estudo

31. Câmara de Regulação do Mercado
de Medicamentos (CMED/Anvisa)
• A Anvisa atua como Secretaria Executiva da CMED, órgão
interministerial responsável por regular o mercado e
estabelecer critérios para a definição e o ajuste de preços.

32. O que são Avaliações de
Tecnologias em Saúde?
• Avaliação sistemática de propriedades, efeitos e/ou impactos
de tecnologias de saúde (…).
• Seu principal propósito é informar políticas de saúde. (OMS)

33. Fontes analisadas em
processos de ATS (CONITEC)
• Estudos clínicos: estudam uma intervenção a fim de avaliar
seus efeitos.
• Revisões sistemáticas de estudos clínicos: análise conjunta
de estudos que avaliam o mesmo efeito (maior
confiabilidade)
• Avaliações econômicas: estudos que relacionam valores dos
recursos aplicados e resultados de saúde obtidos.

34. Vídeo institucional da CONITEC

35. Incorporação de
tecnologia pelo
SUS via ATS

36. O tripé das
ATS
convencionais

37. Hierarquia da
evidência para
tomada de
decisão com
base em ATS

39. Dr. Denizar Vianna
Medicina (UERJ)

40. Uma pergunta:
“Os métodos-padrão de ATS refletem adequadamente as
preferências da sociedade?”
Drummond, M. et al. Assessing the economic challenges
posed by orphan drugs.
International Journal of Technology Assessment in Health Care, 23(1) p. 36-42. 2007.

41. JUDICIALIZAÇÃO
• Os top 10 representaram 92,9% dos gastos;
• Os 10 mais judicializados são indicados para doenças
genéticas;
• 06 produtos possuem registro na ANVISA (2 foram
indeferidos [Juxtapid (Aegerion) e Cinryze (Shire)]
• Nenhum deles foi incorporado ao SUS (continuam sendo
judicializados e adquiridos pelo MS através de demanda
judicial

43. Protocolos clínicos
e diretrizes
terapêuticas

44. CMDE e CEAF
• Até 30/11/2009, os medicamentos de alto custo eram
denominados “excepcionais”, pelo SUS.
• Nesta data é publicada a Portaria que institui o Componente
Estratégico da Assistência Farmacêutica (CEAF) : Portaria
GM/MS 2.981 mais tarde alterada pela Portaria GM/MS Nº
1.554, de 30 de julho de 2013.

45. PCDT - MS
• Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) desde
2001, com regularidade.
• O primeiro deles é datado de 19 de abril de 2001 (Portaria
SAS nº 125)
• Esta foi também a primeira vez em que a dispensação
destes medicamentos ‘excepcionais’ foi vinculada à
observância dos PDCT.
• São orientados pela MBE.

46. O que são os PCDTs?
Os PCDT são recomendações, desenvolvidas por meio de revisão
sistemática da literatura científica existente, para apoiar a decisão
do profissional e do paciente sobre o cuidado médico mais
apropriado, em relação às condutas preventivas, diagnósticas ou
terapêuticas dirigidas para determinado agravo em saúde ou
situação clínica. Assim, os protocolos buscam sistematizar o
conhecimento disponível e oferecer um padrão de manejo clínico
mais seguro e consistente, do ponto de vista científico para
determinado problema de saúde (Conselho Regional de Farmácia,
2010)

47. Protocolos terapêuticos
Conhecimento
Científico
Tomada
de
decisão

48. Vantagens dos protocolos
< variabilidade da prática clínica
< assimetria de informação
>promoção da educação continuada profissionais de saúde
>atenção a grupos de pacientes negligenciados por políticas públicas
• Servem como instrumentos de auditoria
• Para escolha de sistemas e planos de saúde a serem reembolsados
• Proteção legal para o exercício da prática médica
(WOOLF et al., apud VASCONCELOS, 2009).

49. Causas para não-adesão
• Rigidez na aplicação para pacientes individuais
• Recomendações muito simplificadas ou “livro de receitas”,
• Redução da autonomia médica
• Falta de familiaridade
• Falta de confiança nas evidências que suportam o protocolo
ou no órgão ou entidade que o produziu
(Vasconcelos, 2009).

50. Limites dos PCDTs
“Desconsidera “a variabilidade da assistência demandada por
pacientes com necessidades especiais”, o que poderia levar à
“ocorrência de práticas prejudiciais para o paciente” “
(VASCONCELOS, 2009)

51. A possível solução

52. Dr. Kevin Marsh
Análise de Decisão Multicritério