O QUE É? 
QUAL SEUS 
BENEFÍCIOS?
SEÇÃO I – Introdução ao 
assunto
1 – Conceito/ O que é? 
Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de 
genes nas células e tecidos de um indivíduo com o...
1.2 – Quais os Objetivos? 
O objetivo e fazer com que nas enfermidades genéticas, 
nas quais um gene está defeituoso ou au...
SEÇÃO II - Histórico
2.1 – Tipos de Terapias geneticas 
Há 2 tipos de terapia genética: Germinal, quando o gene é 
transferido para uma célula ...
2.2 – Primeira Aparição 
Essa terapia foi proposta pela primeira vez em 1972 , aonde 
ele propôs a transferência de DNA pa...
3 – Evolução de Ideias 
Depois da aparição, houve uma evolução. Percebeu-se que 
há a possibilidade de tratar talassemia, ...
Em 2007, foi feito um 
julgamento para o uso 
da terapia gênica para 
doenças hereditárias na 
retina, e seu tratamento 
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SEÇÃO III - Procedimento
1 – O Isolamento do Gene 
Transferir o gene é transferir uma parte do DNA. O 
gene que deve ser retirado é o responsável p...
2 - Modificação 
A terapia genética com genes somáticos pode ser dividida 
em duas grandes categorias: ex vivo, onde as cé...
3 - Transferência 
O objetivo da 
transferência é fazer com 
que o gene produza 
grandes quantidades de 
proteínas para re...
No primeiro caso, os vetores são 
colocados diretamente numa célula do 
organismo, já no segundo caso, são 
desenvolvidas ...
SEÇÃO IV – Questão Ética e 
Religiosa
1 – Questão Ética 
O DNA é o nosso código de vida, o que nos faz ser 
quem nós somos. Faz nós sermos altos ou baixos, pelo...
2 – Terapia Gênica Germinal 
A terapia gênica germinal desenvolve problemas éticos 
relativos ao seu uso, que originam inú...
Acontece que a terapia gênica tem que ser muito 
bem controlada. Um gene errado pode causar uma 
mutação ou até um tumor. ...
SEÇÃO V - Conclusão
1 – Vantagens e Desvantagens 
VANTAGENS DESVANTAGENS 
Encontra-se disponível para todas 
as pessoas; 
Permite curar dete...
2 - Considerações 
A ideia de terapia gênica é nova ainda, mas se 
mostra forte. Então, há ainda muito o que melhorar, 
me...
~FIM~ 
Guilherme Ferreira nº4 
Kayque Silva nº14 
Tiago Silva nº36 
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Trabalho final de biologia Terapia Genetica

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Trabalho final de biologia Terapia Genetica

  1. 1. O QUE É? QUAL SEUS BENEFÍCIOS?
  2. 2. SEÇÃO I – Introdução ao assunto
  3. 3. 1 – Conceito/ O que é? Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo com o propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer.
  4. 4. 1.2 – Quais os Objetivos? O objetivo e fazer com que nas enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito.
  5. 5. SEÇÃO II - Histórico
  6. 6. 2.1 – Tipos de Terapias geneticas Há 2 tipos de terapia genética: Germinal, quando o gene é transferido para uma célula germinativa (espermatozóides e óvulos), e a Somática, quando o gene é transferido para qualquer tipo de célula.
  7. 7. 2.2 – Primeira Aparição Essa terapia foi proposta pela primeira vez em 1972 , aonde ele propôs a transferência de DNA para substituir o DNA defeituoso. A primeiro tentativa ocorreu em 20 de Setembro de 1970. Em 14 de setembro de 1990 pesquisadores do National Institutes of Health, nos Estados Unidos, realizaram a primeira terapia genética autorizada em Ashanti DeSilva, de 4 anos de idade. Nascida com uma rara doença genética chamada Imunodeficiência Combinada Grave, ela não tinha um sistema imunológico saudável, e era vulnerável a todos os germes com que tivesse contato. Na terapia genética realizada em Ashanti, os médicos recolheram glóbulos brancos do corpo da criança, e cultivaram as células em laboratório. No segundo momento, inseriram o gene que faltava nas células e reintroduziram os glóbulos brancos geneticamente modificados na corrente sanguínea da paciente. Exames de laboratório mostraram que a terapia
  8. 8. 3 – Evolução de Ideias Depois da aparição, houve uma evolução. Percebeu-se que há a possibilidade de tratar talassemia, fibrose cística e alguns tipos de cancros. Em 2002 foi publicada na edição de The Scientist que a doença facilforme foi tratada com sucesso em ratos.
  9. 9. Em 2007, foi feito um julgamento para o uso da terapia gênica para doenças hereditárias na retina, e seu tratamento teve bons resultados, tendo um aumento da visão, que era abalada pela doença. Em Setembro de 2009, foi publicado que pesquisadores da Universidade de Washington consiguiram dar a visão tricromática, sendo uma evolução para o tratamento do daltonismo.
  10. 10. SEÇÃO III - Procedimento
  11. 11. 1 – O Isolamento do Gene Transferir o gene é transferir uma parte do DNA. O gene que deve ser retirado é o responsável pela enfermidade. Quando se localiza o gene responsável, é retirado uma parte do DNA que contém ele através de técnicas de biologia molecular. Um gene é uma porção de DNA que contém a informação necessária para sintetizar uma proteína.
  12. 12. 2 - Modificação A terapia genética com genes somáticos pode ser dividida em duas grandes categorias: ex vivo, onde as células são modificadas fora do corpo e então transplantadas novamente para o paciente. E in vivo onde os genes são modificados nas células ainda dentro do corpo. Abordagens ex vivo além de ser o método mais seguro, e as in vivo são especialmente incomuns.
  13. 13. 3 - Transferência O objetivo da transferência é fazer com que o gene produza grandes quantidades de proteínas para reparar o defeito genético. No método in vivo, a prático geralmente é ineficaz, por isso se aplica normalmente o método ex vivo. Mas todas elas usam os vetores para transferir o DNA para a célula hospedeira .
  14. 14. No primeiro caso, os vetores são colocados diretamente numa célula do organismo, já no segundo caso, são desenvolvidas células alteradas fora do organismo para depois serem colocadas de volta. O vetor é uma molécula que contém o DNA normal para ser utilizado na terapia gênica.
  15. 15. SEÇÃO IV – Questão Ética e Religiosa
  16. 16. 1 – Questão Ética O DNA é o nosso código de vida, o que nos faz ser quem nós somos. Faz nós sermos altos ou baixos, pelo oleosa ou não, ou outras características que vem desde nossos tataravós. A questão de mexer nesse código de vida levanta questões tanto éticas como religiosas.
  17. 17. 2 – Terapia Gênica Germinal A terapia gênica germinal desenvolve problemas éticos relativos ao seu uso, que originam inúmeras discussões científicas. Como não alteram apenas o genoma do indivíduo, mas toda a sua descendência, esta técnica pode-se tornar perigosa. Além das questões éticas, esta terapia apresenta inúmeros problemas operacionais: alta taxa de mortalidade; desenvolvimento de tumores e malformações; alteração de embriões potencialmente normais e a irreversibilidade das ações.
  18. 18. Acontece que a terapia gênica tem que ser muito bem controlada. Um gene errado pode causar uma mutação ou até um tumor. Mas a principal questão é: você deixaria mudar aquilo que faz cada indivíduo?
  19. 19. SEÇÃO V - Conclusão
  20. 20. 1 – Vantagens e Desvantagens VANTAGENS DESVANTAGENS Encontra-se disponível para todas as pessoas; Permite curar determinadas doenças que anteriormente não tinham cura possível,  (?)Repara o sistema imunitário; Mantém a imunidade existente; O internamento hospitalar apenas dura cerca de 1 mês.  Apresenta um curto período de duração, o que se pode dever à curta vida do vector, à disfuncionalidade do DNA inserido nas células-alvo e/ou à rapidez da divisão celular;  Há necessidade do uso da terapia génica várias vezes;  Quando uma doença é causada por uma variação dos efeitos de vários genes e não por uma mutação apenas num gene, o tratamento é dificilmente eficaz;  Pode induzir um tumor se o DNA for introduzido no gene
  21. 21. 2 - Considerações A ideia de terapia gênica é nova ainda, mas se mostra forte. Então, há ainda muito o que melhorar, melhorar a segurança e os resultados. Ela ainda não é a cura milagrosa para todas as doenças, ou para a morte, mas ela tem um grande potêncial de curar várias doenças graves. E isso ainda é o começo!
  22. 22. ~FIM~ Guilherme Ferreira nº4 Kayque Silva nº14 Tiago Silva nº36 Mateus Leite nº 26

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