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Terapias celulares e Terapias gênicas
Terapias celulares Terapias gênicas
o termo
“medicina personalizada”
cativa a imaginação
sabendo que cada indivíduo
é único, há muito, cientistas
almejam a existência de um
tratamento à medida de cada
paciente
Nessa vertente, abordagens
imunoterápicas envolvendo
a bioengenharia têm se
destacado
Terapias celulares Terapias gênicas
“uso de “componentes” do sistema imune (células, anticorpos monoclonais, citocinas
recombinantes) como ferramentas terapêuticas para o tratamento de doenças”
IMUNOTERAPIA
de acordo
substâncias utilizadas
mecanismos de ação
imunoterapia ativa imunoterapia passiva
inibe
resposta imune
induz
resposta imune
Terapias celulares Terapias gênicas
terapias
celulares
e
genéticas
evolução na
medicina
personalizada
capacidade de tratar
e potencialmente
curar doenças
desenvolvida
informações
detalhadas origem
da doença
atuam sobre a fonte
do problema
reparando ou
ajustando as células
ao nível genético
Terapias celulares Terapias gênicas
x
terapia celular
as células são cultivadas ou
modificadas fora do corpo antes
de serem injetadas ou infundidas
no paciente, onde se tornam um
“medicamento vivo”
terapia gênica
os genes são substituídos,
inativados ou introduzidos nas
células – fora ou dentro do corpo
– para tratar uma doença
ambas abordagens têm o potencial de aliviar a causa
subjacente de doenças genéticas e doenças adquiridas
substituindo a(s) proteína(s) ou células ausentes, que causam os sintomas da doença
suprimindo a expressão de proteínas tóxicas para as células
eliminando as células cancerígenas
Terapias celulares Terapias gênicas
terapias celulares de manipulação mínima
são realizadas com frequência no Brasil
utilizam células humanas para
promover um tratamento
Exemplos:
 transplante de células-tronco hematopoiéticas
 enxerto de gordura enriquecido com plaquetas
 técnica do PRP (Plasma Rico em Plaquetas)
Terapias celulares Terapias gênicas
ANVISA
RDC 505 de 27 de maio de 2021
registro de produto de terapia avançada
(terapias celulares, terapias gênicas e engenharia de tecidos)
terapias celulares avançadas
utilizam células para modificar o
comportamento do corpo
infundir células-tronco mesenquimais
para controlar um processo
inflamatório
terapias gênicas avançadas
atuam diretamente nos genes, para
substituir, inativar ou alterar o gene
causador da doença
infundir células-tronco mesenquimais
para controlar um processo
inflamatório
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engenharia de tecidos
buscam criar/regenerar tecidos do
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da fissura palatina de crianças
Terapias celulares Terapias gênicas
produtos/tratamentos estudados
nas últimas três décadas
vacinas celulares gênicas •
citocinas recombinantes •
anticorpos monoclonais •
imunoterapêuticos •
imunobiológicos •
biofármacos •
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etc •
aplicações potenciais das
terapias avançadas
• reconstrução de cartilagens articulares
• reparação de lesões da medula espinhal
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  • 1. Terapias celulares e Terapias gênicas
  • 2. Terapias celulares Terapias gênicas o termo “medicina personalizada” cativa a imaginação sabendo que cada indivíduo é único, há muito, cientistas almejam a existência de um tratamento à medida de cada paciente Nessa vertente, abordagens imunoterápicas envolvendo a bioengenharia têm se destacado
  • 3. Terapias celulares Terapias gênicas “uso de “componentes” do sistema imune (células, anticorpos monoclonais, citocinas recombinantes) como ferramentas terapêuticas para o tratamento de doenças” IMUNOTERAPIA de acordo substâncias utilizadas mecanismos de ação imunoterapia ativa imunoterapia passiva inibe resposta imune induz resposta imune
  • 4. Terapias celulares Terapias gênicas terapias celulares e genéticas evolução na medicina personalizada capacidade de tratar e potencialmente curar doenças desenvolvida informações detalhadas origem da doença atuam sobre a fonte do problema reparando ou ajustando as células ao nível genético
  • 5. Terapias celulares Terapias gênicas x terapia celular as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo antes de serem injetadas ou infundidas no paciente, onde se tornam um “medicamento vivo” terapia gênica os genes são substituídos, inativados ou introduzidos nas células – fora ou dentro do corpo – para tratar uma doença ambas abordagens têm o potencial de aliviar a causa subjacente de doenças genéticas e doenças adquiridas substituindo a(s) proteína(s) ou células ausentes, que causam os sintomas da doença suprimindo a expressão de proteínas tóxicas para as células eliminando as células cancerígenas
  • 6. Terapias celulares Terapias gênicas terapias celulares de manipulação mínima são realizadas com frequência no Brasil utilizam células humanas para promover um tratamento Exemplos:  transplante de células-tronco hematopoiéticas  enxerto de gordura enriquecido com plaquetas  técnica do PRP (Plasma Rico em Plaquetas)
  • 7. Terapias celulares Terapias gênicas ANVISA RDC 505 de 27 de maio de 2021 registro de produto de terapia avançada (terapias celulares, terapias gênicas e engenharia de tecidos) terapias celulares avançadas utilizam células para modificar o comportamento do corpo infundir células-tronco mesenquimais para controlar um processo inflamatório terapias gênicas avançadas atuam diretamente nos genes, para substituir, inativar ou alterar o gene causador da doença infundir células-tronco mesenquimais para controlar um processo inflamatório terapias avançadas de engenharia de tecidos buscam criar/regenerar tecidos do corpo regeneração da cartilagem do joelho com células-tronco, ou o fechamento da fissura palatina de crianças
  • 8. Terapias celulares Terapias gênicas produtos/tratamentos estudados nas últimas três décadas vacinas celulares gênicas • citocinas recombinantes • anticorpos monoclonais • imunoterapêuticos • imunobiológicos • biofármacos • soros • etc • aplicações potenciais das terapias avançadas • reconstrução de cartilagens articulares • reparação de lesões da medula espinhal • tratamento de distúrbios neurológicos • ativação do sistema imunológico • tratamento do câncer • doenças infecciosas • doenças autoimunes • etc