O estudo clínico randomizado avaliou a eficácia e segurança do pridopidine em 58 pacientes com coreia de Huntington. O grupo tratado com pridopidine mostrou melhorias significativas nos escores motores e cognitivos após 4 semanas, sem efeitos adversos graves, enquanto o grupo placebo não apresentou mudanças significativas. O pridopidine pareceu ser uma opção promissora para o tratamento dos sintomas motores da doença de Huntington.
3. • Após a triagem, 58 pacientes foram
randomizados:
• 30 - Placebo;
• 28 - 50mg/dia de pridopidine.
• Todos pacientes completaram o teste.
• A ITT e as populações de segurança consistiram
em todos os pacientes randomizados.
• A média de idade foi de 53 anos.
• O tempo médio de duração sintomas clínicos da
DH foi de 7,2 anos.
3
5. • A mudança da linha de referência na pontuação
cognitiva ponderada não atingiu significância em
comparação com o placebo.
• No entanto, a pontuação cognitiva ponderada
melhorou significativamente nos pacientes com
uso de pridopidine (14%, P < 0,01).
• Movimentos involuntários:
• Não foram afetadas por pridopidine;
• Não houve piora nas avaliações motoras.
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6. • Pacientes tratados com pridopidine:
• Escore motor, mas não foram
significativamente diferentes do placebo.
• Média do mMs mudou
significativamente por -2.0 após 2
semanas e -2.3 após 4 semanas.
• Não houve alterações significativas no
grupo do placebo.
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7. UHDRS = Escala unificada de avaliação da Doença de Huntington
NS = Não estatisticamente significante
mMS = modified motor score
7
8. • Pacientes-pridopidine
com mMS superior a
10:
• Mudança da linha-
base no grupo de
pridopidine em 4
semanas foi
estatisticamente
significativa em
comparação com
placebo.
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9. • Pacientes com 1 ou >1 no item marcha →
Recuperação completa em 9/24 pacientes com
pridopidine e 1/20 em pacientes com placebo;
• Pacientes com disartria na linha-base → Alívio
completo em 4/22 pacientes com pridopidine e
0 nos tratados com placebo.
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10. • Sem alterações nos sinais vitais, testes de
laboratório ou ECGs.
• As reações adversas foram relatadas em:
•37% - Placebo;
•54% - Pridopidine.
• RA de gravidade leve:
•Cansaço - +pridopidine.
• RA de gravidade moderada:
•18% - Placebo;
•14% - Pridopidine.
•Quedas (+placebo); 1 Fratura do rádio direito, 1
Concussão;
• RA grave:
•Pneumonia (Placebo). 10