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             1
2
• Após a triagem, 58 pacientes foram
  randomizados:
  • 30 - Placebo;
  • 28 - 50mg/dia de pridopidine.
• Todos pacientes completaram o teste.
• A ITT e as populações de segurança consistiram
  em todos os pacientes randomizados.
• A média de idade foi de 53 anos.
• O tempo médio de duração sintomas clínicos da
  DH foi de 7,2 anos.

                                                   3
4
• A mudança da linha de referência na pontuação
  cognitiva ponderada não atingiu significância em
  comparação com o placebo.
• No entanto, a pontuação cognitiva ponderada
  melhorou significativamente nos pacientes com
  uso de pridopidine (14%, P < 0,01).
• Movimentos involuntários:
  • Não foram afetadas por pridopidine;
  • Não houve piora nas avaliações motoras.


                                                 5
• Pacientes tratados com pridopidine:
   • Escore motor, mas não foram
     significativamente diferentes do placebo.
   • Média        do    mMs             mudou
     significativamente por -2.0 após 2
     semanas e -2.3 após 4 semanas.
   • Não houve alterações significativas no
     grupo do placebo.



                                                 6
UHDRS = Escala unificada de avaliação da Doença de Huntington
           NS = Não estatisticamente significante
                mMS = modified motor score
                                                            7
• Pacientes-pridopidine
  com mMS superior a
  10:
   • Mudança da linha-
     base no grupo de
     pridopidine em 4
     semanas foi
     estatisticamente
     significativa em
     comparação com
     placebo.

                          8
• Pacientes com 1 ou >1 no item marcha →
  Recuperação completa em 9/24 pacientes com
  pridopidine e 1/20 em pacientes com placebo;

• Pacientes com disartria na linha-base → Alívio
  completo em 4/22 pacientes com pridopidine e
  0 nos tratados com placebo.

                                               9
• Sem alterações nos sinais vitais, testes de
  laboratório ou ECGs.
• As reações adversas foram relatadas em:
    •37% - Placebo;
    •54% - Pridopidine.
• RA de gravidade leve:
    •Cansaço - +pridopidine.
• RA de gravidade moderada:
    •18% - Placebo;
    •14% - Pridopidine.
    •Quedas (+placebo); 1 Fratura do rádio direito, 1
     Concussão;
• RA grave:
    •Pneumonia (Placebo).                           10
11
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  • 2. 2
  • 3. • Após a triagem, 58 pacientes foram randomizados: • 30 - Placebo; • 28 - 50mg/dia de pridopidine. • Todos pacientes completaram o teste. • A ITT e as populações de segurança consistiram em todos os pacientes randomizados. • A média de idade foi de 53 anos. • O tempo médio de duração sintomas clínicos da DH foi de 7,2 anos. 3
  • 4. 4
  • 5. • A mudança da linha de referência na pontuação cognitiva ponderada não atingiu significância em comparação com o placebo. • No entanto, a pontuação cognitiva ponderada melhorou significativamente nos pacientes com uso de pridopidine (14%, P < 0,01). • Movimentos involuntários: • Não foram afetadas por pridopidine; • Não houve piora nas avaliações motoras. 5
  • 6. • Pacientes tratados com pridopidine: • Escore motor, mas não foram significativamente diferentes do placebo. • Média do mMs mudou significativamente por -2.0 após 2 semanas e -2.3 após 4 semanas. • Não houve alterações significativas no grupo do placebo. 6
  • 7. UHDRS = Escala unificada de avaliação da Doença de Huntington NS = Não estatisticamente significante mMS = modified motor score 7
  • 8. • Pacientes-pridopidine com mMS superior a 10: • Mudança da linha- base no grupo de pridopidine em 4 semanas foi estatisticamente significativa em comparação com placebo. 8
  • 9. • Pacientes com 1 ou >1 no item marcha → Recuperação completa em 9/24 pacientes com pridopidine e 1/20 em pacientes com placebo; • Pacientes com disartria na linha-base → Alívio completo em 4/22 pacientes com pridopidine e 0 nos tratados com placebo. 9
  • 10. • Sem alterações nos sinais vitais, testes de laboratório ou ECGs. • As reações adversas foram relatadas em: •37% - Placebo; •54% - Pridopidine. • RA de gravidade leve: •Cansaço - +pridopidine. • RA de gravidade moderada: •18% - Placebo; •14% - Pridopidine. •Quedas (+placebo); 1 Fratura do rádio direito, 1 Concussão; • RA grave: •Pneumonia (Placebo). 10
  • 11. 11
  • 12. 12