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Terapia genética
- 1. TERAPIA GENÉTICA Escola Secundáriada Lousã Cravo, M. Simões, C. Trovão, L.
- 2. HISTÓRIA DA TERAPIAGENÉTICA Por volta de 1930 apareceu a Engenharia Genética e o Controlo de reprodução de plantas e de animais. Mais tarde pelos anos 50 a 70 deu-se o Desenvolvimento da transferência genética, aparecimento das primeiras utilizações genéticas para fins terapêuticos e da tecnologia do ADN recombinante (célula com nova combinação genética). Seguidamente nos anos 80 houve avanços na biologia molecular que permitiram que os genes humanos fossem sequenciados e clonados. Já em 1990 apareceu o primeiro teste em humanos com a utilização de células sanguíneas.
- 3. O QUE É? Baseia-sena capacidade de isolar e clonar genes específicos. Esta técnica, para além de permitir a substituição de proteínas não funcionais ou inexistentes, permite travar distúrbios genéticos aplicando genes funcionais para substituição dos genes defeituosos. Durante o processo da terapia genética o gene com defeito deve ser identificado e uma cópia deve ser clonada. O gene correcto deve ser adequadamente aplicado no paciente. Cadeia de ADN
- 4. TIPOS DE TERAPIAGENÉTICA Somática: Os genes terapêuticos afectam apenas as células somáticas do individuo, não afectando gerações futuras. Germinal: Tem como fim a mudança definitiva da expressão genética antes do nascimento. A taxa de êxito é de 2% a 3%. Como não alteram apenas o genoma do indivíduo, mas toda a sua descendência, esta técnica pode-se tornar perigosa.
- 5. VANTAGENS Encontra-se disponívelpara todas as pessoas; Repara o sistema imunitário; Mantém a imunidade existente; O internamento hospitalar apenas dura cerca de 1 mês.
- 6. DESVANTAGENS Apresenta umcurto período de duração, o que se pode dever à curta vida do vector, à disfuncionalidade do ADN inserido nas células-alvo e/ou à rapidez da divisão celular; Há necessidade do uso da terapia genética várias vezes; Quando uma doença é causada por uma variação dos efeitos de vários genes e não por uma mutação apenas num gene, o tratamento é dificilmente eficaz; Pode induzir um tumor se o ADN for introduzido no gene errado.
- 7. CASOS REAIS Em 1993um rapaz nasceu com imunodeficiência combinada severa que consiste na falta da enzima adenosina deaminase. Pessoas com esta doença tendem a ser muito sensíveis a quaisquer tipos de infecções e por vezes têm de viver isoladas numa bolha de plástico. Como já sabiam que ele sofria desta doença na altura do seu nascimento retiraram sangue da sua placenta e cordão umbilical.
- 8. O alelo quecodifica a enzima foi obtido e inserido num retrovírus que depois foi misturado com as células estaminais retiradas da placenta e cordão umbilical. As células estaminais que continham a ADA funcional foram injectadas na criança semanalmente. Durante 4 anos os leucócitos T produziram a ADA, mas depois foi necessário mais tratamento. Rapaz da bolha
- 9. PRINCIPAIS VECTORES UTILIZADOS Virais: A primeiramodificação de vírus para o transporte de genes exógenos foi relatada em 1968, com a utilização do vírus do mosaico do tabaco, retrovírus, adenovírus, adeno-associado, herpes simplex e vírus da vacina. Não virais: Também conhecidas por mecanismos físicos de tranferência.
- 10. COM APLICAÇÃO INVIVO E EM EX-VIVO Os procedimentos da terapia genética in vivo consistem em transferir o DNA diretamente para as células ou para os tecidos do paciente. Nos procedimentos ex-vivo, o DNA é primeiramente transferido para células isoladas de um organismo, previamente crescidas em laboratório. As células isoladas são assim modificadas e podem ser introduzidas no paciente. Este método é indireto e mais demorado, porém oferece a vantagem de uma eficiência melhor da transferência e a possibilidade de selecionar e ampliar as células modificadas antes da reintrodução.
- 11. CONCLUSÃO O conceito deterapia genética pode ser aplicado a qualquer procedimento terapêutico em que sequências nucleotídicas são intencionalmente introduzidas ou modificadas em células/tecidos humanos. Em geral, as sequências nucleotídicas introduzidas são moléculas de ADN de genes normais que irão repor a funcionalidade de genes correspondentes que se encontram mutados nas células/tecidos a serem tratados. Este tipo de estratégia tem sido utilizada para as doenças monogénicas tais como a fibrose quística, hemofilia e muitas outras.
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