A terapia gênica é uma nova abordagem médica que corrige defeitos genéticos introduzindo genes terapêuticos nas células. Ela tem o potencial de tratar doenças hereditárias e congênitas que afetam milhões de pessoas. Embora existam limitações atuais, a terapia gênica está se tornando uma possibilidade real de cura à medida que as técnicas de transferência de genes melhoram.

1. Terapia Gênica – uma medicina nova
Uma vertente da genética moderna é a terapia gênica, pois a compreensão da base
molecular da doença genética oferece esperança de diagnóstico, prevenção e
tratamento o qual pode ter várias formas, incluindo cirurgia e terapia farmacológica.
Os avanços adquiridos na área de métodos diagnósticos genéticos impulsionaram
também avanços na área de terapia gênica.
Segundo estudos realizados por diversos pesquisadores, atualmente, 5% das
crianças no mundo nascem com uma doença hereditária ou congênita e quase 40%
dos adultos são geneticamente predispostos a desenvolver doenças comuns, como
câncer, diabetes e doenças do coração, entre outras. Em países desenvolvidos,
mesmo submetidos a melhores condições, 25% dos bebês com menos de um ano
de idade são acometidos por doenças genéticas. O índice cai para 23% em crianças
entre o primeiro e o quarto ano de vida.
Com o advento das novas tecnologias, em particular na área da biologia molecular,
a aplicação clínica da terapia gênica tem se tornado uma possibilidade real de cura
dessas doenças. O conceito de terapia gênica pode ser aplicado a qualquer
procedimento terapêutico em que sequências nucleotídicas são intencionalmente
introduzidas ou modificadas em células/tecidos humanos. Esse tipo de estratégia
tem sido utilizada para as doenças monogênicas, tais como a fibrose cística,
hemofolia e muitas outras.
Atualmente, a terapia gênica utiliza somente células somáticas, isto é, exclui a
modificação genética das células germinais. Todas as células somáticas possuem,
em princípio, a capacidade de receber um gene terapêutico.
Segundo os cientistas, a maneira mais simples de transferir genes para células e
tecidos é por meio da inoculação de DNA puro, com técnicas de microinjeção,
eletroporação e o método biobalístico. Métodos mais elaborados e mais eficientes
incluem a administração de DNA encapsulado (e.g., liposomos); ou através de
vetores virais que podem ser fragmentos de DNA de vírus contendo o DNA a ser
transferido; ou mesmo a partícula viral formada por proteínas virais empacotando um
DNA viral modificado de maneira a tornar o vetor menos tóxico, menos patogênico
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2. ou não-patogênico. A palavra vetor, que deriva do Latim vector (aquele que carrega,
entrega.), define o agente que constitui ou contém os genes a serem transferidos e
expressos em uma célula receptora. Os diversos tipos de vetores são utilizados com
o objetivo de levar o DNA terapêutico ao núcleo das células-alvo. Várias doenças
incuráveis pelos métodos terapêuticos convencionais representam perspectivas
futuras para a aplicação da terapia gênica. Contudo, ainda existem limitações com
relação à eficiência e direcionamento dos vetores de transferência gênica da
geração atual. Um dos principais fatores que ainda mantém a Terapia Gênica fora
dos tratamentos de escolha para doenças genéticas é a possível resposta imune
desencadeada por um objeto estranho introduzido no organismo. Há sempre a
insegurança de que o vetor viral atenuado, sem os genes responsáveis pela sua
própria replicação, poderia readquirir a habilidade de se replicar e causar a
enfermidade no paciente.
Para isso, várias pesquisas têm sido realizadas, de forma que, em um futuro muito
próximo, possamos desfrutar dessas novas tecnologias para uma vida melhor e
mais saudável.
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