slides terapia genica e conceitos da biologia

1. TERAPIA GÊNICA
Disciplina: Biologia
Profª: Érica

2. Terapia gênica: a esperança da cura da anemia falciforme

3. Em outras palavras, em vez de tomar um remédio que trata a dor de cabeça, você alteraria o
gene que promove a dor de cabeça.

4. Terapia gênica
A terapia gênica é um procedimento que introduz (Transfere) genes funcionais no
interior das células com o objetivo de tratar doenças.
De modo resumido, podemos dizer que a terapia gênica é a troca de genes
defeituosos por genes sadios.
Tratamentos com terapia gênica
(ausência ou deficiência de um gene.)
Anemia falciforme
Ausência da enzima lipase
Mal de Alznheimer
Mal de Parckison
HIV
Diabete
Câncer (Melanona)
Esclerose múltipla
Distrofia muscular espinhal
Distrofia da retina

5. Terapia gênica
Quais são os métodos de transferência????
Basicamente três métodos foram desenvolvidos:
Vetores virais (Retrovírus, adenovírus, vírus
adenoassociado, poxivírus e vírus herpes simples);
Vetores não virais (Vesículas fosfolipídicas sinteticamente
produzidas, chamadas de lipossomos);
Métodos físicos (Os métodos físicos mais importantes
envolvem microinjeção e eletroporação dos vetores
plasmidias - DNA nu.

6. Terapia gênica
A introdução do gene (Terapia gênica) no organismo pode se dar de duas formas:
EX VIVO (FORA DO CORPO): As células defeituosas são removidas, o DNA delas é
alterado e então as células modificadas são devolvidas para o organismo da pessoa.
As células do indivíduo são retiradas, modificadas e reintroduzidas. É um método
mais difícil, porém, mais fácil de controlar
IN VIVO (DENTRO DO CORPO): Um DNA saudável é inserido na corrente sanguínea ou
diretamente em um órgão específico da pessoa.
Essa forma é considerada mais eficiente e menos dispendiosa. Porém, é preciso o
endereçamento correto, se um gene é destinado ao fígado, deve-se garantir que
chegue a este órgão e não ao pâncreas, por exemplo.

7. Na última década, a terapia gênica tornou-se uma realidade para múltiplas doenças, principalmente
aquelas causadas por mutações em um único gene, como a anemia falciforme.

8. Terapia gênica
Passo a passo (Terapia IN VIVO):
1º Modificar um vírus em laboratório
para receber outro DNA.
2º Introduzir o gene correto no vírus.
3º Penetração do vírus modificado na
célula do paciente.

10. Terapia gênica
Passo a passo (Terapia EX VIVO):
1º Retirar a célula (Tecido) do organismo;
2º Modificar a célula fora do organismo (Troca do gene não funcional pelo gene funcional);
3º Reintrodução da célula agora “saudável” no organismo.

11. Terapia gênica
TIPOS DE TERAPIA GÊNICA
Existem dois tipos de técnicas na terapia gênica: A GERMINATIVA E SOMÁTICA.
Células germinativas
(Gametas)
Células somáticas
(Toas as demais células do corpo)

12. Terapia gênica
A técnica germinativa consiste na introdução dos genes no zigoto, célula resultante
da fecundação, ou nos óvulos e espermatozoides.
Assim, as células que se originam dessas células germinativas passarão a ter o gene
de interesse em seu genoma.
A técnica somática consiste na introdução de genes nas células somáticas, ou seja,
células não germinativas.
As células somáticas compõem a maior parte do organismo. Essa técnica é mais
usada e não há transmissão dos genes para os descendentes, como ocorre na técnica
germinativa.

13. Caiu no ENEM

14. 1 - A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país,
indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para
crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65.
O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do
gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
ANVISA. Disponível em: www.gov.br/anvisa. Acesso em: 4 dez. 2021 (adaptado)
O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a:
A) correção do código genético para a tradução da proteína.
B) alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
C) produção de mutações benéficas para a correção do problema.
D) liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
E) expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.

15. 2 - Estudos mostram que através de terapia gênica é possível alterar a composição e
aumentar a resistência dos músculos. Nos músculos normais, quando há necessidade
de reparos, as células-satélite são atraídas por sinais químicos emitidos pela lesão, se
reproduzem e se fundem às fibras musculares, aumentando, assim, o seu volume. O
mecanismo é regulado pela miostatina, uma proteína que “ordena” que as
células-satélite parem de se reproduzir.
Uma técnica de terapia gênica consistindo na injeção de um gene que codifica uma
proteína capaz de bloquear a ação da miostatina na fibra muscular provocaria:
A) maior proliferação de células-satélite e de fibras musculares.
B) menor produção de células-satélite e de fibras musculares.
C) menor produção de miofibrilas e de fibras musculares atrofiadas.
D) maior produção de células-satélite e diminuição do volume de fibras musculares.
E) maior proliferação de células-satélite e aumento do volume de fibras musculares.

16. FIM
Terapia gênica: a esperança da cura da anemia falciforme.
https://blog.meudna.com/terapia-genica-tratamento-e-cura-da-anemia
-falciforme/