América Latina é o lugar para drogas órfãs? Apresentação de Fernando Ferrer no II Congresso Ibero Americano de Doenças Raras no Auditorio Ulysses Guimaraes, Brasilia. PDF Estima-se que as Doenças Raras e Câncer de baixa incidência afetem cerca de 50 milhões de pessoas na América Latina. São apresentadas 3 iniciativas fundamentais, incluindo a declaração do ano 2021 como o Ano das Doenças Raras na América Latina: 2021PERLA (Programa de Enfermidades Raras da Latino América). Fernando Ferrer Managing Partner fferrer@multinationalpartnerships.com Multinational Partnerships LLC www.multinationalpartnerships.com

1. América La*na é o lugar para
drogas órfãs?
Fernando Ferrer, MBA
Mul/na/onal Partnerships LLC, USA
II Congresso Ibero Americano de Doencas Raras “Raros Sem Fronteiras”
Centro de Convenções Ulysses Guimaraes
Brasília, Brasil, Outubro 22, 2016

2. Aviso Legal
As perspec/vas e opiniões expressadas
nesta palestra pertencem ao palestrante
e não deverão ser atribuídas ao
Congresso ou seus organizadores.
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3. Sumário
• As doenças raras não desafiam apenas a aqueles que as sofrem e suas famílias, mas a toda a raça humana
• Drogas Órfãs são aqueles medicamentos para doenças raras e doenças oncológicas de baixa incidência.
São desenvolvidas pelas indústrias das ciências da vida para tratar e melhorar a saúde e a condição de vida
das pessoas afetadas e de suas famílias.
• Começando nos Estados Unidos com o Orphan Drug Act em 1983, vários países têm criado incen/vos para
o desenvolvimento e venda de medicamentos órfãos.
• A ONU e outras organizações internacionais têm lançado declarações universais para conceder o direito à
saúde e para guiar questões é/cas. Vários países no mundo inteiro incluem os direitos do paciente nas
suas cons/tuições, além de outras normas que concedem acesso universal à melhor cuidado da saúde.
• América La/na segue esta tendência e, pouco a pouco, seus habitantes estão ganhando acesso a novos
diagnós/cos, disposi/vos médicos, e medicamentos para tratar doenças e cânceres raros.
• Associações de pacientes, doutores, governos, indústrias e organizações internacionais devem trabalhar
juntos em várias inicia/vas para acelerar a ampla e rápida adoção de medicamentos órfãos na América
La/na.
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3

4. Conteúdo
Drogas Órfãs e Doenças Raras na América La5na
① Início
② A hora é agora
③ O acesso a saúde e ao medicamento é um direito
④ O valor é muito maior do que o custo
⑤ Inicia5vas
Conclusão
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5. Conhecimento
Por três métodos que nós podemos aprender a sabedoria:
Primeiro, pela reflexão, que é o mais nobre
Segundo, por imitação, que é o mais fácil
Terceiro, por experiência, que é o mais amargo
- Confúcio, Zou, no estado de Lu, China. 551-479 aC
Kong Qiu. Professor chinês, editor, polí/co e filósofo
① Início
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6. a longa viagem do paciente e sua família
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7. As doenças raras são
• Frequentemente crônicas e fatais
• ~7.000 doenças. Quase 95% ainda não têm cura ou tratamento.
• 80% das doenças raras têm um origem gené/co iden/ficado enquanto o
resto são o resultado de infecções (bacterianas ou virais), alergias e causas
ambientais, ou são degenera/vas e proliferarias
• 50% das doenças raras afetam as crianças.
• 30% das crianças com doenças raras não viverão para ver seu 5º aniversário
• As doenças raras são a causa de 35% das mortes no primeiro ano de vida
• Nenhum país ou região geográfica / econômica está
proporcionando diagnós/co e tratamento para todas estas
doenças.
② A hora é agora
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8. Preguntas frequentes sobre doenças raras
As doenças raras ficaram conhecidas como ‘doenças
órfãs’ porque as companhias farmacêu/cas não
estavam interassadas em ‘adotá-las’ para
desenvolves tratamentos. O Orphan Drug Act
(ODA 1983) criou incen/vos financeiros para
encorajar as empresas a desenvolver novos
medicamentos para as doenças raras.
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Centro Nacional para a Promoção da Ciência Centro de Informação sobre Doenças Gené/cas e Raras

9. 0
250
500
1983 1984 1985 1986 1987 1988 1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015e
Solicitadas Designadas Aprovadas
…e a indústria respondeu!
516
Drogas Órfãs do FDA 1983 – 2015e
vs. solicitadas em média: 70% receberam o status órfão e 12% foram aprovadas.
References are available upon request
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10. As doenças raras não devem ser confundidas
com as doenças negligenciadas
• Doenças tropicais negligenciadas (Neglected tropical diseases, NTDs)
- são um grupo de doenças parasíGcas e infecciosas bacterianas (*)
- são um grupo diverso de doenças transmissíveis comuns nos ambientes tropicais e sub-tropicais de 149
países. Elas afetam mais de um bilhão de pessoas e custam bilhões de dólares cada ano as economias
em desenvolvimento.
- elas afetam principalmente as populações que vivem na pobreza, sem saneamento adequado e em
estreito contacto com vetores infecciosos, animais domés/cos e gado. (**)
18 doenças tropicais negligenciadas
Fontes: (*)The END Fund. (**) World Health Organiza/on (WHO)
A úlcera de Buruli A filaríase linfá/ca
doença de Chagas Mazza Micetoma
Dengue e Chikungunya Oncocercose (cegueira dos rios)
Dracunculose Raiva
equinococose esquistossomose
trematodiases de origem alimentar helminyases transmi/das pelo solo
Africano tripanossomíase humana (doença do sono) Teníase / cis/cercose
leishmaniose Tracoma
Lepra (doença de Hansen) Bouba (treponematoses endêmicas)
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11. Pacientes com Doenças Raras na América La*na
População: 625 milhões
• Doenças Raras 6%–8%
= 37 - 50 milhões
SA, 415, 66%
CA&C, 87,
14%
NA, 123,
20%
446 - 600 milhões de pessoas no mundo com alguma Doença Rara
União Européia 30 – 40 milhões
Estados Unidos 25 – 30 milhões
População de 19 América La/na 587 m: Argen/na, Brasil, Chile, Colombia, Ecuador, México, Peru, Puerto Rico, Venezuela,
Cuba, Puerto Rico, República Dominicana, T&T, Guatemala, El Salvador, Honduras, Nicarágua, CR, Panamá
19 países LaGno americanos principais:
47 milhões
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12. Acesso aos medicamentos órfãos na América
La*na é concedido por diversas normas
tratados e convenções internacionais
cons/tuição nacional
lei federal
estatutos / códigos
decretos
③ O acesso a saúde e ao medicamento é um direito
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13. Declaração Universal de Direitos Humanos
1.Toda a pessoa tem direito a um nível de vida suficiente para lhe
assegurar e à sua família a saúde e o bem-estar, principalmente quanto
à alimentação, ao vestuário, ao alojamento, à assistência médica e ainda
quanto aos serviços sociais necessários, e tem direito à segurança no desemprego,
na doença, na invalidez, na viuvez, na velhice ou noutros casos de perda de meios
de subsistência por circunstâncias independentes da sua vontade.
2.A maternidade e a infância têm direito a ajuda e a
assistência especiais. Todas as crianças, nascidas dentro ou fora do
matrimônio, gozam da mesma protecção social.
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14. Pacto Internacional sobre os Direitos
Económicos, Sociais e Culturais (IDESC)
Estados Partes e signatários do IDESC:
assinaram e ra/ficaram (164)
assinaram mas não ra/ficaram (6)
não assinaram nem ra/ficaram (27)
Compromete aos seus Estados Partes a trabalhar para a concessão de direitos econômicos, sociais e culturais (DESC)
Fernando Ferrer, MBA
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Nações Unidas para os Direitos Humanos
Escritório do Alto Comissariado
Ar#go 12.º
1. Os Estados Partes no presente Pacto reconhecem o direito de todas
as pessoas de gozar do melhor estado de saúde ^sica e mental
possível de a/ngir.

15. Relação médico-paciente é a pedra angular da
prá*ca médica
“A saúde dos meus pacientes será a minha primeira preocupação.”
- Declaração de Genebra da Associação Médica Mundial
“Um médico deve fidelidade completa a seus pacientes e todos os recursos
cienyficos disponíveis a ele ou ela”
- Código Internacional de É/ca Médica
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16. Reglamento das Doenças Raras na América
La*na
Argen/na Brasil Chile Colombia Mexico
ANMAT ANVISA ISP INVIMA COFEPRIS
Lei 26689, EPF/2011
Legislação Nacional
para as Doenças Raras.
Disposição 4622
agosto 2012
Decreto 2577/2006 –
768/2006, RDC
28/2007 RDC 16/2008
permite revisão
priorizada. Portaria
199/2014 das doenças
raras
Lei de Ricate Soto
janeiro 2015;
medicamentos para
enfermidades de alto
custo. Lei 19966/2004
AUGES - GES
Lei 1751 de 2015
Lei 1392 de 2010 e
Lei 1438 de 2011;
Designação órfã
Decreto 481 de 2004
Ar/go 224 Bis
Legislação da Saúde,
Gazeta Oficial, janeiro
2012; Designação das
drogas órfãs
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17. Prevalência e incidência
das doenças raras:
Dados bibliográficos
Estas doenças de baixa
incidência são tratados
na América La/na.
Por quê?
Source: Orphanet report series , March 2016
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Prevalência, incidência ou número de casos publicados listados por
doenças (em ordem alfabé/ca)

18. As necessidades das partes interessadas deve ser tratada
independentemente do tamanho do mercado
1. Os pacientes, cuidadores e organizações de defesa dos pacientes
2. Organizações não-governamentais (ONG) e Organizações Inter-governamentais (IGO)
3. Médicos, enfermeiros, farmacêu/cos, bioquímicos, outros profissionais relacionados com a saúde e as suas associações
profissionais (HCPs)
4. Indústrias e serviços relacionados às ciências da vida, e suas associações
5. Os empregadores e sindicatos
6. Poderes nacionais execu/vos, legisla/vos e judiciários
7. Agências governamentais
8. A sociedade civil
9. Prestadores de cuidados de saúde ins/tucionais, tais como sistemas de hospitais e clínicas médicas
10. Os compradores e pagadores, como empregadores e seguradoras públicas e privadas
11. Representantes da indústria de cuidados médicos.
12. Formuladores de polí/ca no nível federal, estadual e local
13. Pesquisadores e ins/tuições de pesquisa
14. Organizações internacionais e supranacionais
15. Mídia e canais de comunicação.
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18
④ O valor é muito maior do que o custo

19. Diagnós*co e tratamento para poucos
pacientes é mais caro
Quem vai pagar a conta ?!
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20. A pergunta deveria ser:
Quem vai pagar a conta se não fizermos nada?
Mais gente ... mais necessidade
A humanidade levou milhões de anos
para chegar a população de 1 bilhão
de pessoas ... e apenas 113 anos
para chegar a 2 bilhões
… e 95 anos para chegar a 8 bilhões!
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21. Quem deve ser diagnos*cado e tratado?
O indivíduo A sociedade
. .
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22. O bem comum deve incluir o indivíduo
A necessidade do indivíduo deve ser
devidamente respondida
Não se trata sobre o indivíduo OU a sociedade.
Se trata sobre o indivíduo E a sociedade
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23. A América La*na é o lugar para
Medicamentos Órfãos ?
ü Temos 50 milhões de pacientes
ü A indústria global desenvolveu / está desenvolvendo diagnós/cos, medicamentos,
disposi/vos e tratamentos que estão prontos para a América La/na
ü Os profissionais de saúde estão bem preparados e treinados
ü Os centros de saúde têm a capacidade e os recursos para tratar pacientes
ü Há regulamentos e códigos internacionais e nacionais
ü Os pacientes estão sendo tratados com orçamentos locais
Só faltam vocês!
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24. Desafio
Melhorar a saúde e qualidade de vida dos indivíduos afetados
por doenças raras e cânceres, e de suas famílias.
⑤ Inicia5vas
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25. Inicia*vas
(1) Centros para Doenças Raras
Áreas em unidades de saúde para o diagnós/co, tratamento
e com fornecimento de medicamentos órfãos
- Equipe mul/disciplinar de profissionais de saúde (HCPs), in situ e
remota
- Colaboração com os sistemas locais e internacionais de cuidados de
saúde, organizações públicas e privadas, incluindo ins/tuições
acadêmicas e KOLs
- Tratamentos com medicamentos órfãos ja aprovados e com a
designação de medicamentos órfãos concedida pelo EU / PR e da UE
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26. Inicia*vas
(2) Triagem Neonatal e Registro de Pacientes
Homogeneizar / harmonizar e expandir a implementação de
- programas de triagem neonatal (NBS)
- registro de pacientes
para permi/r um melhor acompanhamento da incidência e
prevalência das doenças, o qual é essencial para fazer
previsões confiáveis para a gestão destas doenças através da
América La/na
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27. Inicia*vas
(3) O ano das Doenças Raras na América La*na
Na sequência do Ano Europeu das Doenças Raras 2019
- Pacientes / familiares / associações, profissionais de saúde e prestadores
de serviços, governos, indústrias, organizações nacionais e supranacionais,
cada uma e todas as partes interessadas são convidadas a apoiar o Ano de
Doenças Raras da América La/na.
- Países com leis e orçamentos adequados à realidade
- Acesso rápido ao diagnós/co e tratamento
- Estratégias que integrem as necessidades de todas as partes interessadas
- Ninguém deve ser deixado para trás
2021 ano das Doenças Raras na América La/na
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28. Conclusões
1. 50 milhões de pacientes a receber medicamentos órfãos na América
La/na
2. Existem regulamentos em vigor. O direito dos pacientes a ter acesso
têm sido concedido e a é/ca médica o apoia.
3. O caminho está aberto; pacientes já estão recebendo tratamentos de
altos custos
4. Novas inicia/vas ajudarão a acelerar a adoção de Medicamentos
Órfãos na América La/na. Existem estratégias e conhecimentos
adequados para cada mercado
O que você está esperando para oferecer seus produtos na América La/na?
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29. – “Quando levaram os comunistas, eu calei-me,
porque, afinal, eu não era comunista.
– Quando eles levaram os sindicalistas, eu não protestei,
porque, afinal, eu não era sindicalista.
– Quando levaram os judeus, eu não protestei,
porque, afinal, eu não era judeu.
– Quando eles me levaram, não havia mais quem
protestasse”
Friedrich Gustav Emil Mar/n Niemöller, Pastor Luterano
14 January 1892, Lippstadt, German Empire – 6 March 1984, Wiesbaden, Alemanha Ocidental
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30. Muito Obrigado
Muchas Gracias
Thank you
Fernando Ferrer
Mul/na/onal Partnerships LLC
+1 908 219 9291
fferrer@mul/na/onalpartnerships.com
América La*na é o lugar para drogas órfãs !
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