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América La*na é o lugar para
drogas órfãs?

Fernando	Ferrer,	MBA	
Mul/na/onal	Partnerships	LLC,	USA	
	
II	Congresso	Ibero	Americano	de	Doencas	Raras	“Raros	Sem	Fronteiras”	
Centro	de	Convenções	Ulysses	Guimaraes	
Brasília,	Brasil,	Outubro	22,	2016
Aviso Legal
As	perspec/vas	e	opiniões	expressadas	
nesta	palestra	pertencem	ao	palestrante	
e	não	deverão	ser	atribuídas	ao	
Congresso	ou	seus	organizadores.	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 2
Sumário
•  As	doenças	raras	não	desafiam	apenas	a	aqueles	que	as	sofrem	e	suas	famílias,	mas	a	toda	a	raça	humana	
•  Drogas	Órfãs	são	aqueles	medicamentos	para	doenças	raras	e	doenças	oncológicas	de	baixa	incidência.	
São	desenvolvidas	pelas	indústrias	das	ciências	da	vida	para	tratar	e	melhorar	a	saúde	e	a	condição	de	vida	
das	pessoas	afetadas	e	de	suas	famílias.	
•  Começando	nos	Estados	Unidos	com	o	Orphan	Drug	Act	em	1983,	vários	países	têm	criado	incen/vos	para	
o	desenvolvimento	e	venda	de	medicamentos	órfãos.		
•  A	ONU	e	outras	organizações	internacionais	têm	lançado	declarações	universais	para	conceder	o	direito	à	
saúde	e	para	guiar	questões	é/cas.	Vários	países	no	mundo	inteiro	incluem	os	direitos	do	paciente	nas	
suas	cons/tuições,	além	de	outras	normas	que	concedem	acesso	universal	à	melhor	cuidado	da	saúde.	
•  América	La/na	segue	esta	tendência	e,	pouco	a	pouco,	seus	habitantes	estão	ganhando	acesso	a	novos	
diagnós/cos,	disposi/vos	médicos,	e	medicamentos	para	tratar	doenças	e	cânceres	raros.	
•  Associações	de	pacientes,	doutores,	governos,	indústrias	e	organizações	internacionais	devem	trabalhar	
juntos	em	várias	inicia/vas	para	acelerar	a	ampla	e	rápida	adoção	de	medicamentos	órfãos	na	América	
La/na.		
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	
3
Conteúdo
Drogas	Órfãs	e	Doenças	Raras	na	América	La5na	
① 	Início	
② 	A	hora	é	agora	
③ 	O	acesso	a	saúde	e	ao	medicamento	é	um	direito	
④ 	O	valor	é	muito	maior	do	que	o	custo	
⑤ 	Inicia5vas	
Conclusão	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 4
Conhecimento
Por	três	métodos	que	nós	podemos	aprender	a	sabedoria:	
Primeiro,	pela	reflexão,	que	é	o	mais	nobre	
Segundo,	por	imitação,	que	é	o	mais	fácil	
Terceiro,	por	experiência,	que	é	o	mais	amargo	
-	Confúcio,	Zou,	no	estado	de	Lu,	China.	551-479	aC	
	
	
Kong	Qiu.	Professor	chinês,	editor,	polí/co	e	filósofo		
①  	Início	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 5
a longa viagem do paciente e sua família

Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 6
As doenças raras são
•  Frequentemente	crônicas	e	fatais	
•  ~7.000	doenças.	Quase	95%	ainda	não	têm	cura	ou	tratamento.	
•  80%	das	doenças	raras	têm	um	origem	gené/co	iden/ficado	enquanto	o	
resto	são	o	resultado	de	infecções	(bacterianas	ou	virais),	alergias	e	causas	
ambientais,	ou	são	degenera/vas	e	proliferarias	
•  50%	das	doenças	raras	afetam	as	crianças.	
•  30%	das	crianças	com	doenças	raras	não	viverão	para	ver	seu	5º	aniversário	
•  As	doenças	raras	são	a	causa		de	35%	das	mortes	no	primeiro	ano	de	vida	
•  Nenhum	país	ou	região	geográfica	/	econômica	está				
proporcionando	diagnós/co	e	tratamento	para	todas	estas					
doenças.	
②  	A	hora	é	agora	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 7
Preguntas frequentes sobre doenças raras
As	doenças	raras	ficaram	conhecidas	como	‘doenças	
órfãs’	porque	as	companhias	farmacêu/cas	não	
estavam	interassadas	em	‘adotá-las’	para	
desenvolves	tratamentos.	O	Orphan	Drug	Act	
(ODA	1983)	criou	incen/vos	financeiros	para	
encorajar	as	empresas	a	desenvolver	novos	
medicamentos	para	as	doenças	raras.	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 8	
Centro	Nacional	para	a	Promoção	da	Ciência	 Centro	de	Informação	sobre	Doenças	Gené/cas	e	Raras
0	
250	
500	
1983	 1984	 1985	 1986	 1987	 1988	 1989	 1990	 1991	 1992	 1993	 1994	 1995	 1996	 1997	 1998	 1999	 2000	 2001	 2002	 2003	 2004	 2005	 2006	 2007	 2008	 2009	 2010	 2011	 2012	 2013	 2014	2015e	
Solicitadas	 Designadas	 Aprovadas	
…e a indústria respondeu!

516	
Drogas Órfãs do FDA 1983 – 2015e 
vs. solicitadas em média: 70% receberam o status órfão e 12% foram aprovadas.
References are available upon request
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As doenças raras não devem ser confundidas
com as doenças negligenciadas
•  Doenças	tropicais	negligenciadas	(Neglected	tropical	diseases,	NTDs)		
-  são	um	grupo	de	doenças	parasíGcas	e	infecciosas	bacterianas	(*)		
-  são	um	grupo	diverso	de	doenças	transmissíveis	comuns	nos	ambientes	tropicais	e	sub-tropicais	de	149	
países.	Elas	afetam	mais	de	um	bilhão	de	pessoas	e	custam	bilhões	de	dólares	cada	ano	as	economias	
em	desenvolvimento.		
-  elas	afetam	principalmente	as	populações	que	vivem	na	pobreza,	sem	saneamento	adequado	e	em	
estreito	contacto	com	vetores	infecciosos,	animais	domés/cos	e	gado.	(**)	
18	doenças	tropicais	negligenciadas	
Fontes:	(*)The	END	Fund.	(**)	World	Health	Organiza/on	(WHO)			
A	úlcera	de	Buruli	 A	filaríase	linfá/ca	
doença	de	Chagas	Mazza	 Micetoma	
Dengue	e	Chikungunya	 Oncocercose	(cegueira	dos	rios)		
Dracunculose	 Raiva	
equinococose	 esquistossomose		
trematodiases	de	origem	alimentar	 helminyases	transmi/das	pelo	solo	
Africano	tripanossomíase	humana	(doença	do	sono)	 Teníase	/	cis/cercose	
leishmaniose	 Tracoma	
Lepra	(doença	de	Hansen)	 Bouba	(treponematoses	endêmicas)	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 10
Pacientes com Doenças Raras na América La*na
População:	625	milhões	
	 	 		
	 	 	•	Doenças	Raras	6%–8%	
	 	 	=	37	-	50	milhões	
SA,	415,	66%	
CA&C,	87,	
14%	
NA,	123,	
20%	
	
	
	
	
	
	446	-	600	milhões	de	pessoas	no	mundo	com	alguma	Doença	Rara	
União	Européia	30	–	40	milhões	
Estados	Unidos	25	–	30	milhões	
População	de	19	América	La/na	587	m:	Argen/na,	Brasil,	Chile,	Colombia,	Ecuador,	México,	Peru,	Puerto	Rico,	Venezuela,	
Cuba,	Puerto	Rico,	República	Dominicana,	T&T,	Guatemala,	El	Salvador,	Honduras,	Nicarágua,	CR,	Panamá	
19	países	LaGno	americanos	principais:		
47	milhões	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 11
Acesso aos medicamentos órfãos na América
La*na é concedido por diversas normas
tratados	e	convenções	internacionais	
cons/tuição	nacional	
lei	federal	
estatutos	/	códigos	
decretos	
③  	O	acesso	a	saúde	e	ao	medicamento	é	um	direito	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 12
Declaração Universal de Direitos Humanos
1.Toda	a	pessoa	tem	direito	a	um	nível	de	vida	suficiente	para	lhe	
assegurar	e	à	sua	família	a	saúde	e	o	bem-estar,	principalmente	quanto	
à	alimentação,	ao	vestuário,	ao	alojamento,	à	assistência	médica	e	ainda	
quanto	aos	serviços	sociais	necessários,	e	tem	direito	à	segurança	no	desemprego,	
na	doença,	na	invalidez,	na	viuvez,	na	velhice	ou	noutros	casos	de	perda	de	meios	
de	subsistência	por	circunstâncias	independentes	da	sua	vontade.		
	
2.A	maternidade	e	a	infância	têm	direito	a	ajuda	e	a	
assistência	especiais.	Todas	as	crianças,	nascidas	dentro	ou	fora	do	
matrimônio,	gozam	da	mesma	protecção	social.		
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 13
Pacto Internacional sobre os Direitos
Económicos, Sociais e Culturais (IDESC)
Estados	Partes	e	signatários	do	IDESC:	
	assinaram	e	ra/ficaram	(164)	
	assinaram	mas	não	ra/ficaram	(6)	
	não	assinaram	nem	ra/ficaram	(27)	
Compromete	aos	seus	Estados	Partes	a	trabalhar	para	a	concessão	de	direitos	econômicos,	sociais	e	culturais	(DESC)	
Fernando	Ferrer,	MBA	
Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 14	
Nações	Unidas	para	os	Direitos	Humanos		
Escritório	do	Alto	Comissariado	
Ar#go	12.º	
1.	Os	Estados	Partes	no	presente	Pacto	reconhecem	o	direito	de	todas	
as	pessoas	de	gozar	do	melhor	estado	de	saúde	^sica	e	mental	
possível	de	a/ngir.
Relação médico-paciente é a pedra angular da
prá*ca médica
“A	saúde	dos	meus	pacientes	será	a	minha	primeira	preocupação.”		
-	Declaração	de	Genebra	da	Associação	Médica	Mundial	
“Um	médico	deve	fidelidade	completa	a	seus	pacientes	e	todos	os	recursos	
cienyficos	disponíveis	a	ele	ou	ela”	
-  Código	Internacional	de	É/ca	Médica	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 15
Reglamento das Doenças Raras na América
La*na
Argen/na	 Brasil	 Chile	 Colombia	 Mexico	
ANMAT	 ANVISA	 ISP	 INVIMA	 COFEPRIS	
Lei	26689,	EPF/2011	
Legislação	Nacional	
para	as	Doenças	Raras.	
Disposição	4622	
agosto		2012	
Decreto	2577/2006	–	
768/2006,	RDC	
28/2007	RDC	16/2008	
permite	revisão	
priorizada.	Portaria	
199/2014	das	doenças	
raras	
Lei	de	Ricate	Soto	
janeiro	2015;	
medicamentos	para	
enfermidades	de	alto	
custo.	Lei	19966/2004	
AUGES	-	GES	
Lei	1751	de	2015		
Lei	1392	de	2010	e				
Lei	1438	de	2011;	
Designação	órfã	
Decreto	481	de	2004	
Ar/go	224	Bis	
Legislação	da	Saúde,	
Gazeta	Oficial,	janeiro	
2012;	Designação	das	
drogas	órfãs	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 16
Prevalência e incidência
das doenças raras:
Dados bibliográficos
Estas	doenças	de	baixa	
incidência	são	tratados	
na	América	La/na.		
Por	quê?	
Source:	Orphanet	report	series	,	March	2016	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 17	
Prevalência,	incidência	ou	número	de	casos	publicados	listados	por	
doenças	(em	ordem	alfabé/ca)
As necessidades das partes interessadas deve ser tratada
independentemente do tamanho do mercado

1.  Os	pacientes,	cuidadores	e	organizações	de	defesa	dos	pacientes	
2.  Organizações	não-governamentais	(ONG)	e		Organizações	Inter-governamentais	(IGO)	
3.  Médicos,	enfermeiros,	farmacêu/cos,	bioquímicos,	outros	profissionais	relacionados	com	a	saúde	e	as	suas	associações	
profissionais	(HCPs)	
4.  Indústrias	e	serviços	relacionados	às	ciências	da	vida,	e	suas	associações	
5.  Os	empregadores	e	sindicatos	
6.  Poderes	nacionais	execu/vos,	legisla/vos	e	judiciários	
7.  Agências	governamentais	
8.  A	sociedade	civil	
9.  Prestadores	de	cuidados	de	saúde	ins/tucionais,	tais	como	sistemas	de	hospitais	e	clínicas	médicas	
10.  Os	compradores	e	pagadores,	como	empregadores	e	seguradoras	públicas	e	privadas	
11.  Representantes	da	indústria	de	cuidados	médicos.	
12.  Formuladores	de	polí/ca	no	nível	federal,	estadual	e	local	
13.  Pesquisadores	e	ins/tuições	de	pesquisa	
14.  Organizações	internacionais	e	supranacionais	
15.  Mídia	e	canais	de	comunicação.	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	
18	
④  O	valor	é	muito	maior	do	que	o	custo
Diagnós*co e tratamento para poucos
pacientes é mais caro
Quem	vai	pagar	a	conta	?!	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 19
A pergunta deveria ser:
Quem vai pagar a conta se não fizermos nada?
Mais gente ... mais necessidade

A	humanidade	levou	milhões	de	anos	
para	chegar	a	população	de	1	bilhão	
de	pessoas	...	e	apenas	113	anos	
para	chegar	a	2	bilhões	
	…	e	95	anos	para	chegar	a	8	bilhões!	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 20
Quem deve ser diagnos*cado e tratado?

O	indivíduo	 A	sociedade	
.	.	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 21
O	bem	comum	deve	incluir	o	indivíduo	
	
A	necessidade	do	indivíduo	deve	ser	
devidamente	respondida	
Não se trata sobre o indivíduo OU a sociedade.
Se trata sobre o indivíduo E a sociedade
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 22
A América La*na é o lugar para
Medicamentos Órfãos ?
ü  Temos	50	milhões	de	pacientes	
ü  A	indústria	global	desenvolveu	/	está	desenvolvendo	diagnós/cos,	medicamentos,	
disposi/vos	e	tratamentos	que	estão	prontos	para	a	América	La/na	
ü  Os	profissionais	de	saúde	estão	bem	preparados	e	treinados	
ü  Os	centros	de	saúde	têm	a	capacidade	e	os	recursos	para	tratar	pacientes	
ü  Há	regulamentos	e	códigos	internacionais	e	nacionais	
ü  Os	pacientes	estão	sendo	tratados	com	orçamentos	locais	
Só	faltam	vocês!	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 23
Desafio
Melhorar	a	saúde	e	qualidade	de	vida	dos	indivíduos	afetados	
por	doenças	raras	e	cânceres,	e	de	suas	famílias.	
⑤  Inicia5vas	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 24
Inicia*vas
(1) Centros para Doenças Raras
Áreas	em	unidades	de	saúde	para	o	diagnós/co,	tratamento	
e	com	fornecimento	de	medicamentos	órfãos	
- Equipe	mul/disciplinar	de	profissionais	de	saúde	(HCPs),	in	situ	e	
remota	
- Colaboração	com	os	sistemas	locais	e	internacionais	de	cuidados	de	
saúde,	organizações	públicas	e	privadas,	incluindo	ins/tuições	
acadêmicas	e	KOLs	
- Tratamentos	com	medicamentos	órfãos	ja	aprovados	e	com	a	
designação	de	medicamentos	órfãos	concedida	pelo	EU	/	PR	e	da	UE	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 25
Inicia*vas
(2) Triagem Neonatal e Registro de Pacientes
Homogeneizar	/	harmonizar	e	expandir	a	implementação	de	
- programas	de	triagem	neonatal	(NBS)	
- registro	de	pacientes	
para	permi/r	um	melhor	acompanhamento	da	incidência	e	
prevalência	das	doenças,	o	qual	é	essencial	para	fazer	
previsões	confiáveis	para	a	gestão	destas	doenças	através	da	
América	La/na	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 26
Inicia*vas
(3) O ano das Doenças Raras na América La*na
Na	sequência	do	Ano	Europeu	das	Doenças	Raras	2019	
- Pacientes	/	familiares	/	associações,	profissionais	de	saúde	e	prestadores	
de	serviços,	governos,	indústrias,	organizações	nacionais	e	supranacionais,	
cada	uma	e	todas	as	partes	interessadas	são	convidadas	a	apoiar	o	Ano	de	
Doenças	Raras	da	América	La/na.	
- Países	com	leis	e	orçamentos	adequados	à	realidade	
- Acesso	rápido	ao	diagnós/co	e	tratamento	
- Estratégias	que	integrem	as	necessidades	de	todas	as	partes	interessadas	
- Ninguém	deve	ser	deixado	para	trás	
	
					2021	ano	das	Doenças	Raras	na	América	La/na	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 27
Conclusões
1.  50	milhões	de	pacientes	a	receber	medicamentos	órfãos	na	América	
La/na	
2.  Existem	regulamentos	em	vigor.	O	direito	dos	pacientes	a	ter	acesso	
têm	sido	concedido	e	a	é/ca	médica	o	apoia.	
3.  O	caminho	está	aberto;	pacientes	já	estão	recebendo	tratamentos	de	
altos	custos	
4.  Novas	inicia/vas	ajudarão	a	acelerar	a	adoção	de	Medicamentos	
Órfãos	na	América	La/na.	Existem	estratégias	e	conhecimentos	
adequados	para	cada	mercado	
O	que	você	está	esperando	para	oferecer	seus	produtos	na	América	La/na?	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 28
– “Quando	levaram	os	comunistas,	eu	calei-me,	 	 	
	 	porque,	afinal,	eu	não	era	comunista.		
– Quando	eles	levaram	os	sindicalistas,	eu	não	protestei,		
	 	porque,	afinal,	eu	não	era	sindicalista.		
– Quando	levaram	os	judeus,	eu	não	protestei,	 	 	
	 	 	porque,	afinal,	eu	não	era	judeu.		
– Quando	eles	me	levaram,	não	havia	mais	quem	
protestasse”	
Friedrich	Gustav	Emil	Mar/n	Niemöller,	Pastor	Luterano	
14	January	1892,	Lippstadt,	German	Empire	–	6	March	1984,		Wiesbaden,	Alemanha	Ocidental	
Fernando	Ferrer,	MBA	 Mul/na/onal	Partnerships	LLC	 29
Muito Obrigado
Muchas Gracias
Thank you

Fernando	Ferrer	
Mul/na/onal	Partnerships	LLC	
+1	908	219	9291	
fferrer@mul/na/onalpartnerships.com		
	
América La*na é o lugar para drogas órfãs !
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Fernando Ferrer MBA II Congresso Ibero Americano de Doenças Raras Brasilia Outubro 21-22, 2016

  • 1. América La*na é o lugar para drogas órfãs? Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC, USA II Congresso Ibero Americano de Doencas Raras “Raros Sem Fronteiras” Centro de Convenções Ulysses Guimaraes Brasília, Brasil, Outubro 22, 2016
  • 3. Sumário •  As doenças raras não desafiam apenas a aqueles que as sofrem e suas famílias, mas a toda a raça humana •  Drogas Órfãs são aqueles medicamentos para doenças raras e doenças oncológicas de baixa incidência. São desenvolvidas pelas indústrias das ciências da vida para tratar e melhorar a saúde e a condição de vida das pessoas afetadas e de suas famílias. •  Começando nos Estados Unidos com o Orphan Drug Act em 1983, vários países têm criado incen/vos para o desenvolvimento e venda de medicamentos órfãos. •  A ONU e outras organizações internacionais têm lançado declarações universais para conceder o direito à saúde e para guiar questões é/cas. Vários países no mundo inteiro incluem os direitos do paciente nas suas cons/tuições, além de outras normas que concedem acesso universal à melhor cuidado da saúde. •  América La/na segue esta tendência e, pouco a pouco, seus habitantes estão ganhando acesso a novos diagnós/cos, disposi/vos médicos, e medicamentos para tratar doenças e cânceres raros. •  Associações de pacientes, doutores, governos, indústrias e organizações internacionais devem trabalhar juntos em várias inicia/vas para acelerar a ampla e rápida adoção de medicamentos órfãos na América La/na. Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 3
  • 6. a longa viagem do paciente e sua família Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 6
  • 7. As doenças raras são •  Frequentemente crônicas e fatais •  ~7.000 doenças. Quase 95% ainda não têm cura ou tratamento. •  80% das doenças raras têm um origem gené/co iden/ficado enquanto o resto são o resultado de infecções (bacterianas ou virais), alergias e causas ambientais, ou são degenera/vas e proliferarias •  50% das doenças raras afetam as crianças. •  30% das crianças com doenças raras não viverão para ver seu 5º aniversário •  As doenças raras são a causa de 35% das mortes no primeiro ano de vida •  Nenhum país ou região geográfica / econômica está proporcionando diagnós/co e tratamento para todas estas doenças. ②  A hora é agora Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 7
  • 8. Preguntas frequentes sobre doenças raras As doenças raras ficaram conhecidas como ‘doenças órfãs’ porque as companhias farmacêu/cas não estavam interassadas em ‘adotá-las’ para desenvolves tratamentos. O Orphan Drug Act (ODA 1983) criou incen/vos financeiros para encorajar as empresas a desenvolver novos medicamentos para as doenças raras. Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 8 Centro Nacional para a Promoção da Ciência Centro de Informação sobre Doenças Gené/cas e Raras
  • 9. 0 250 500 1983 1984 1985 1986 1987 1988 1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015e Solicitadas Designadas Aprovadas …e a indústria respondeu! 516 Drogas Órfãs do FDA 1983 – 2015e vs. solicitadas em média: 70% receberam o status órfão e 12% foram aprovadas. References are available upon request Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 9
  • 10. As doenças raras não devem ser confundidas com as doenças negligenciadas •  Doenças tropicais negligenciadas (Neglected tropical diseases, NTDs) -  são um grupo de doenças parasíGcas e infecciosas bacterianas (*) -  são um grupo diverso de doenças transmissíveis comuns nos ambientes tropicais e sub-tropicais de 149 países. Elas afetam mais de um bilhão de pessoas e custam bilhões de dólares cada ano as economias em desenvolvimento. -  elas afetam principalmente as populações que vivem na pobreza, sem saneamento adequado e em estreito contacto com vetores infecciosos, animais domés/cos e gado. (**) 18 doenças tropicais negligenciadas Fontes: (*)The END Fund. (**) World Health Organiza/on (WHO) A úlcera de Buruli A filaríase linfá/ca doença de Chagas Mazza Micetoma Dengue e Chikungunya Oncocercose (cegueira dos rios) Dracunculose Raiva equinococose esquistossomose trematodiases de origem alimentar helminyases transmi/das pelo solo Africano tripanossomíase humana (doença do sono) Teníase / cis/cercose leishmaniose Tracoma Lepra (doença de Hansen) Bouba (treponematoses endêmicas) Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 10
  • 11. Pacientes com Doenças Raras na América La*na População: 625 milhões • Doenças Raras 6%–8% = 37 - 50 milhões SA, 415, 66% CA&C, 87, 14% NA, 123, 20% 446 - 600 milhões de pessoas no mundo com alguma Doença Rara União Européia 30 – 40 milhões Estados Unidos 25 – 30 milhões População de 19 América La/na 587 m: Argen/na, Brasil, Chile, Colombia, Ecuador, México, Peru, Puerto Rico, Venezuela, Cuba, Puerto Rico, República Dominicana, T&T, Guatemala, El Salvador, Honduras, Nicarágua, CR, Panamá 19 países LaGno americanos principais: 47 milhões Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 11
  • 12. Acesso aos medicamentos órfãos na América La*na é concedido por diversas normas tratados e convenções internacionais cons/tuição nacional lei federal estatutos / códigos decretos ③  O acesso a saúde e ao medicamento é um direito Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 12
  • 13. Declaração Universal de Direitos Humanos 1.Toda a pessoa tem direito a um nível de vida suficiente para lhe assegurar e à sua família a saúde e o bem-estar, principalmente quanto à alimentação, ao vestuário, ao alojamento, à assistência médica e ainda quanto aos serviços sociais necessários, e tem direito à segurança no desemprego, na doença, na invalidez, na viuvez, na velhice ou noutros casos de perda de meios de subsistência por circunstâncias independentes da sua vontade. 2.A maternidade e a infância têm direito a ajuda e a assistência especiais. Todas as crianças, nascidas dentro ou fora do matrimônio, gozam da mesma protecção social. Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 13
  • 14. Pacto Internacional sobre os Direitos Económicos, Sociais e Culturais (IDESC) Estados Partes e signatários do IDESC: assinaram e ra/ficaram (164) assinaram mas não ra/ficaram (6) não assinaram nem ra/ficaram (27) Compromete aos seus Estados Partes a trabalhar para a concessão de direitos econômicos, sociais e culturais (DESC) Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 14 Nações Unidas para os Direitos Humanos Escritório do Alto Comissariado Ar#go 12.º 1. Os Estados Partes no presente Pacto reconhecem o direito de todas as pessoas de gozar do melhor estado de saúde ^sica e mental possível de a/ngir.
  • 15. Relação médico-paciente é a pedra angular da prá*ca médica “A saúde dos meus pacientes será a minha primeira preocupação.” - Declaração de Genebra da Associação Médica Mundial “Um médico deve fidelidade completa a seus pacientes e todos os recursos cienyficos disponíveis a ele ou ela” -  Código Internacional de É/ca Médica Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 15
  • 16. Reglamento das Doenças Raras na América La*na Argen/na Brasil Chile Colombia Mexico ANMAT ANVISA ISP INVIMA COFEPRIS Lei 26689, EPF/2011 Legislação Nacional para as Doenças Raras. Disposição 4622 agosto 2012 Decreto 2577/2006 – 768/2006, RDC 28/2007 RDC 16/2008 permite revisão priorizada. Portaria 199/2014 das doenças raras Lei de Ricate Soto janeiro 2015; medicamentos para enfermidades de alto custo. Lei 19966/2004 AUGES - GES Lei 1751 de 2015 Lei 1392 de 2010 e Lei 1438 de 2011; Designação órfã Decreto 481 de 2004 Ar/go 224 Bis Legislação da Saúde, Gazeta Oficial, janeiro 2012; Designação das drogas órfãs Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 16
  • 17. Prevalência e incidência das doenças raras: Dados bibliográficos Estas doenças de baixa incidência são tratados na América La/na. Por quê? Source: Orphanet report series , March 2016 Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 17 Prevalência, incidência ou número de casos publicados listados por doenças (em ordem alfabé/ca)
  • 18. As necessidades das partes interessadas deve ser tratada independentemente do tamanho do mercado 1.  Os pacientes, cuidadores e organizações de defesa dos pacientes 2.  Organizações não-governamentais (ONG) e Organizações Inter-governamentais (IGO) 3.  Médicos, enfermeiros, farmacêu/cos, bioquímicos, outros profissionais relacionados com a saúde e as suas associações profissionais (HCPs) 4.  Indústrias e serviços relacionados às ciências da vida, e suas associações 5.  Os empregadores e sindicatos 6.  Poderes nacionais execu/vos, legisla/vos e judiciários 7.  Agências governamentais 8.  A sociedade civil 9.  Prestadores de cuidados de saúde ins/tucionais, tais como sistemas de hospitais e clínicas médicas 10.  Os compradores e pagadores, como empregadores e seguradoras públicas e privadas 11.  Representantes da indústria de cuidados médicos. 12.  Formuladores de polí/ca no nível federal, estadual e local 13.  Pesquisadores e ins/tuições de pesquisa 14.  Organizações internacionais e supranacionais 15.  Mídia e canais de comunicação. Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 18 ④  O valor é muito maior do que o custo
  • 19. Diagnós*co e tratamento para poucos pacientes é mais caro Quem vai pagar a conta ?! Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 19
  • 20. A pergunta deveria ser: Quem vai pagar a conta se não fizermos nada? Mais gente ... mais necessidade A humanidade levou milhões de anos para chegar a população de 1 bilhão de pessoas ... e apenas 113 anos para chegar a 2 bilhões … e 95 anos para chegar a 8 bilhões! Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 20
  • 21. Quem deve ser diagnos*cado e tratado? O indivíduo A sociedade . . Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 21
  • 22. O bem comum deve incluir o indivíduo A necessidade do indivíduo deve ser devidamente respondida Não se trata sobre o indivíduo OU a sociedade. Se trata sobre o indivíduo E a sociedade Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 22
  • 23. A América La*na é o lugar para Medicamentos Órfãos ? ü  Temos 50 milhões de pacientes ü  A indústria global desenvolveu / está desenvolvendo diagnós/cos, medicamentos, disposi/vos e tratamentos que estão prontos para a América La/na ü  Os profissionais de saúde estão bem preparados e treinados ü  Os centros de saúde têm a capacidade e os recursos para tratar pacientes ü  Há regulamentos e códigos internacionais e nacionais ü  Os pacientes estão sendo tratados com orçamentos locais Só faltam vocês! Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 23
  • 25. Inicia*vas (1) Centros para Doenças Raras Áreas em unidades de saúde para o diagnós/co, tratamento e com fornecimento de medicamentos órfãos - Equipe mul/disciplinar de profissionais de saúde (HCPs), in situ e remota - Colaboração com os sistemas locais e internacionais de cuidados de saúde, organizações públicas e privadas, incluindo ins/tuições acadêmicas e KOLs - Tratamentos com medicamentos órfãos ja aprovados e com a designação de medicamentos órfãos concedida pelo EU / PR e da UE Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 25
  • 26. Inicia*vas (2) Triagem Neonatal e Registro de Pacientes Homogeneizar / harmonizar e expandir a implementação de - programas de triagem neonatal (NBS) - registro de pacientes para permi/r um melhor acompanhamento da incidência e prevalência das doenças, o qual é essencial para fazer previsões confiáveis para a gestão destas doenças através da América La/na Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 26
  • 27. Inicia*vas (3) O ano das Doenças Raras na América La*na Na sequência do Ano Europeu das Doenças Raras 2019 - Pacientes / familiares / associações, profissionais de saúde e prestadores de serviços, governos, indústrias, organizações nacionais e supranacionais, cada uma e todas as partes interessadas são convidadas a apoiar o Ano de Doenças Raras da América La/na. - Países com leis e orçamentos adequados à realidade - Acesso rápido ao diagnós/co e tratamento - Estratégias que integrem as necessidades de todas as partes interessadas - Ninguém deve ser deixado para trás 2021 ano das Doenças Raras na América La/na Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 27
  • 28. Conclusões 1.  50 milhões de pacientes a receber medicamentos órfãos na América La/na 2.  Existem regulamentos em vigor. O direito dos pacientes a ter acesso têm sido concedido e a é/ca médica o apoia. 3.  O caminho está aberto; pacientes já estão recebendo tratamentos de altos custos 4.  Novas inicia/vas ajudarão a acelerar a adoção de Medicamentos Órfãos na América La/na. Existem estratégias e conhecimentos adequados para cada mercado O que você está esperando para oferecer seus produtos na América La/na? Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 28
  • 29. – “Quando levaram os comunistas, eu calei-me, porque, afinal, eu não era comunista. – Quando eles levaram os sindicalistas, eu não protestei, porque, afinal, eu não era sindicalista. – Quando levaram os judeus, eu não protestei, porque, afinal, eu não era judeu. – Quando eles me levaram, não havia mais quem protestasse” Friedrich Gustav Emil Mar/n Niemöller, Pastor Luterano 14 January 1892, Lippstadt, German Empire – 6 March 1984, Wiesbaden, Alemanha Ocidental Fernando Ferrer, MBA Mul/na/onal Partnerships LLC 29
  • 30. Muito Obrigado Muchas Gracias Thank you Fernando Ferrer Mul/na/onal Partnerships LLC +1 908 219 9291 fferrer@mul/na/onalpartnerships.com América La*na é o lugar para drogas órfãs ! 30