20. 4.1. Teràpia gènica Les malalties hereditàries, tot i que poc freqüents, són responsables d’una quantitat significativa de sofriment humà. Les teràpies convencionals basades en aplacar alguns dels seus símptomes són subòptimes i no garanteixen una bona qualitat de vida al pacient. La solució és la reparació del gen espatllat. La teràpia gènica podria solucionar aquelles malalties hereditàries monogèniques ( mutació gènica) Algunes d’aquestes malalties més freqüents en els països occidentals són: Fibrosi quística 1/2.000 Corea de Huntington 1/2.000 Distròfia muscular de Duccuenne 1/5.000 Fenilcetonúria 1/10.000 Anèmia falciforme 1/10.000 β -talassèmia 1/20.000
21. 4.1.Teràpia gènica Per corregir el gen erroni que produeix la malaltia l’hauríem de reparar en totes les cèl·lules de l’organisme incloses les germinals. Això és impossible en un malalt, només seria possible si corregim el gen en el zigot . La manipulació genètica de zigots comporta greus problemes ètics i morals ja que obre les portes a la selecció de les característiques de la nostra espècie (eugenèsia). On és troba el límit entre malaltia i salut?