1. ENSAYOS CLÍNICOS
Lizeth K. Barrera Clavijo
Farmacología Clínica
Clínica Universidad de La Sabana
2. ENSAYO CLÍNICO
Acción o proceso de poner algo a prueba
Realización de análisis sobre los seres humanos en
aras de determinar el valor de un tratamiento para
los enfermos o para prevenir una enfermedad
Ensayos Clínicos 2
3. ENSAYO CLÍNICO
Consiste en la aplicación de la variable experimental
(tratamiento) a una persona o grupo de personas y la
observación durante o después de la aplicación del
tratamiento para medir su EFECTO.
• Muerte
• Aparición o reaparición de alguna condición
patológica
• Diferencia indicativa del cambio (ej.: diferencia
en la TA medida)
Ensayos Clínicos 3
4. Cualquier cosa considerada muy prometedora
en el cuidado de los enfermos, en la
TRATAMIENTO
prevención de la enfermedad o en el
mantenimiento de la salud.
Variable experimental
Variable manipulada por el investigador.
La variable puede tener:
Dos estados ensayo con un solo tratamiento y un solo tratamiento de
control
Tres o más estados ej.: ensayo que incluyó a varios tratamientos de
ensayo y uno o más tratamientos de control.
Ensayos Clínicos 4
5. VARIABLE EN ENSAYOS DE MEDICAMENTOS
• Puede servir para designar
– Diferentes fármacos
– Dosis diferentes del mismo fármaco
– Formas diferentes
– Diferentes vías de administración del mismo fármaco.
VARIABLE EN OTROS CONTEXTOS:
• Puede referirse a:
– Diferentes tipos o formas de operación
– Diferentes tipos o formas de los esquemas de tratamiento
– Diferentes tipos o formas de pruebas de diagnóstico,
– Diferentes tipos o formas de los dispositivos médicos
– Diferentes tipos o formas de los regímenes de consulta para los lograr algún fin deseado, o
combinaciones de los anteriores.
Ensayos Clínicos 5
6. ¿CÓMO SE PRUEBA?
• CONTROLES Para probar su eficacia
– Se dice que los ensayos son controlados si el efecto de un tratamiento se
mide contra un tratamiento de comparación administrado durante el
mismo período de tiempo y bajo condiciones similares.
• Ese tratamiento de comparación puede ser:
– Otro tratamiento u otra prueba
– Tratamiento estándar
– Placebo
– Observación (sin Tto)
• Un ensayo se dice que es NO controlado si no tiene un tratamiento de
comparación
Ensayos Clínicos 6
7. PROTOCOLO
Conjunto de
actividades
Tratamientos
involucradas en Metodología
involucrados
la realización de
un estudio
Dosis y titulaciones
# de aplicaciones
Tiempo del estudio
Ensayos Clínicos 7
8. PROTOCOLO
Todo protocolo
Solo los
que involucre
pacientes que
seres humanos
cumplen los Establece
debe ser
criterios de periodicidad
revisado y
inclusión y que de la
aprobado por
dan su recolección de
el Consejo
institucional de
consentimiento datos
deben tenerse visitas
revisión o el
en cuenta para programadas
Comité de ética
realizar el si no están
independiente
estudio hospitalizados
Ensayos Clínicos 8
9. PROTOCOLO
Medición del efecto:
Depende de las medidas utilizadas para evaluar el efecto.
En el caso de un evento como la muerte o la aparición de un evento
mórbido, se basará en la tasa de eventos (o % de las personas que
experimentan el evento)
En el caso de una variable continua, como el peso o la TA, se hace
por promedio, media o mediana.
Ensayos Clínicos 9
10. PROTOCOLO
Evaluación de la
seguridad y eficacia de Evaluación también es
tratamientos es difícil cuando hay
compleja cuando es en pacientes con
fase I y II, por el enfermedades que
número pequeño de pueden comprometer
participantes. la vida.
Ensayos Clínicos 10
11. TIPOS DE ENSAYOS
Diseños paralelos Varía la metodología y
orden con que son
Similitudes en la población
administrados los
Tratamientos diferentes
medicamentos
Diseños cruzados
• Una persona o unidad de tratamiento recibe dos o más tratamientos de
estudio en un orden especificado.
• Se clasifica dependiendo del # de Ttos recibidos por las personas
• Utilidad: se limita a la configuración en las que es factible administrar ttos
diferentes para la misma persona por un período corto de tiempo y en el que
es posible medir el efecto al final de cada período.
• No son útiles en entornos en los que el resultado de interés es un evento
clínico que puede ocurrir en cualquier momento.
Ensayos Clínicos 11
12. ENSAYOS CON MEDICAMENTOS
Antes de experimentar con humanos, deben haberse hecho pruebas en
animales
Diferentes Fases:
Fase I
Fase II Seguridad, eficacia, dosis, efectividad
Fase III
Fase IV
ENSAYOS ALEATORIZADOS
• Un ensayo aleatorizado es un EC con un tratamiento paralelo con
personas elegidas al azar
• Objetivo: evitar sesgos
• No garantiza la comparabilidad de los grupos de tratamiento con
respecto a los diversas características de interés.
Ensayos Clínicos 12
13. Las características de un sistema de asignación al azar son:
1. Orden de asignación reproducible
2. Documentación de los métodos para la generación y administración de la
asignación
3. La liberación de las asignaciones sólo después de que las condiciones
esenciales están satisfechas (por ejemplo, sólo después de que una
persona ha sido elegida y ha dado su consentimiento a la inscripción)
4. Enmascaramiento de la asignación a todos los interesados hasta que se
necesite
5. Incapacidad para predecir las futuras asignaciones
6. Todo es auditable
7. Capacidad de detectar las desviaciones de los procedimientos
establecidos
Ensayos Clínicos 13
14. ENMASCARAMIENTO
Proceso para no influenciar el comportamiento de las variables
Evita sesgos
Genera confianza y credibilidad de los datos
ANÁLISIS
Se deben hacer con análisis de intención de tratar, ej.: que las observaciones
relativas a un evento mórbido se cuentan al tratamiento asignado a un
paciente.
Evaluación de seguimiento
Ensayos Clínicos 14
15. MONITORIZACIÓN DE EFECTOS DEL TRATAMIENTO
• Grupos o juntas de monitoreo de datos: 5-12 personas expertas en la
enfermedad
• No deben haber conflictos de interés
• Monitorización estricta de los eventos ocurridos
• Seguridad entre tratamientos: debe detenerse el estudio si hay eventos
negativos en la molécula evaluada
• Análisis interino
Ensayos Clínicos 15
16. REPRESENTATIVIDAD, VALIDEZ Y GENERALIZACIÓN
REPRESENTATIVIDAD: Cantidad de personas que son representativas
de la población general, a quienes se les dará el tratamiento
VALIDEZ: grado en que la diferencia puede ser razonablemente atribuida
al tratamiento. grupos comparables
GENERALIZACIÓN: grado en que los resultados de la prueba se pueden
extender a la población en general.
Ensayos Clínicos 16
