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CNJ Speakers 季刊誌 2017年Spring
- 11. 11
CNJ Speakers 15 号(2017年 Spring)
編集発行 / 認定 NPO 法人キャンサーネットジャパン 発行日 / 2017 年 4 月
〒 113-0034 東京都文京区湯島 1-10-2 御茶ノ水 K&K ビル 2 階 ホームページ / http://www.cancernet.jp
電話 / 03-5840-6072 FAX / 03-5840-6073 E-mail / info@cancernet.jp
希少疾病用の治療薬開発支援
海外がん医療 TOPICS
希少がんには肉腫や血液腫瘍など多くの種類があるものの、患
者数が少ないために研究がなかなか進まず、治療選択肢が限られ
てしまう実態があります。米国では 1983年に希少疾病用医薬品
法を定め、米国内の患者が 20 万人未満のまれな疾病の治療薬開
発の促進につとめています。
オーファンドラッグとも呼ばれる希少疾病用の医薬品は、前述
の法律にもとづき①臨床試験費の税制優遇、② FDA(米食品医薬
品局)への申請費用免除と優先審査、③通常より長い独占販売期
間といったインセンティブが与えられています。さらに FDA は、
オーファンドラッグ臨床試験助成プログラムを通して、希少疾患
向け治療薬や医療機器等の開発で、承認につながるような臨床試
験の財政支援もしています。
2015年だけでも、この助成金の支援を受けた 5件の研究によ
り、神経芽細胞腫、リンパ脈管筋腫症、副甲状腺機能低下症、お
よび低ホスファターゼ血症の治療などで待ち望まれていた製品が
FDA承認を受けました。これまでに 590以上の新たな臨床研究
と 55以上の製品の市販承認で、3億 7000万ドル以上の支援資金
が希少疾病用の医薬品開発に提供されています。
2016年10月には、新たに 21件のオーファンドラッグ研究開
発に対する、総額 2300万ドルの臨床試験助成が発表されまし
た。がん研究を加速するための National Cancer Moonshot
Initiative を受け、新たな助成金の約4分の1はがん患者を登録し
た研究にあてられています。
■ 2016 年に FDA 助成が決まったがん関連の
オーファンドラッグ臨床試験
• 小児脳腫瘍治療用のHSV G207と放射線の第1相試験
• 肝細胞がん治療用のPI-3キナーゼ /
BRD4阻害剤SF1126の第1相試験
• 神経芽細腫治療用のヒト化3F8 MoAbおよび
NK細胞の第1相試験
• 膠芽腫治療用の DNX-2401の第2相試験
• 菌状息肉腫における掻痒症治療用の
ナロキソンローションの第3相試験
• 多発性骨髄腫治療用のONC201の第1/2相試験
情報提供/海外がん情報リファレンス
ご
挨
拶
3月
末
日
を
も
っ
て
、
C
N
J
の
理
事
を
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致
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ま
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た
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10年
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渡
り
、
こ
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職
務
に
あ
た
っ
て
き
ま
し
た
。
退
任
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に
あ
た
り
2つ
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思
い
が
あ
り
ま
す
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つ
は
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献
す
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義
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組
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た
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ま
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ま
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ま
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挨
拶
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J
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ら
ぬ
支
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お
願
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す
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柳澤 昭浩
(やなぎさわ あきひろ)
■
事
務
局
長
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任
の
お
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4月
1日
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康
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事
務
局
長
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着
任
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た
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ま
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0
1
5
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4月
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事
務
局
長
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務
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理
事
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川
上
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、
常
務
理
事
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事
務
局
専
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な
り
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務
局
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い
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ま
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時
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事
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事
業
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事
務
局
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新
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0
1
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ま
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御
支
援
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指
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り
ま
す
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お
願
い
申
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