創薬・バイオ～マルチモダリティ・AI時代～

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創薬・バイオ入門
～マルチモダリティ・AI時代～
Presented by @kojotaku29
（2021年7月時点）
Source: Pixabay（https://cdn.pixabay.com/photo/2020/06/14/09/00/research-5297028_1280.jpg）

1
Source: Y Combinator（https://www.ycombinator.com/library/4L-how-biotech-startup-funding-will-change-in-the-next-10-years）
バイオテックセクターは急成長フェーズへ
What’s happening now with biotech companies
Today, early stage biotech funding is dominated by the “venture creation model”. In the venture creation
model, the VC firm creates the company. They have an initial idea and put together a team of favored
executives, often from their pool of entrepreneurs-in-residence, to run it.
Just as VC-incubated tech companies made sense when tech companies were expensive to start, this
model made sense when the cost to start a biotech company was high. Until recently, no one could get
anything done before a VC wrote a $10M check, so this was the only way to get started.
But that’s no longer the case. Just like new infrastructure brought down the cost to start a tech
company, new infrastructure has brought down the cost of doing biology dramatically. Today,
founders can make real progress proving a concept for a biotech company for much less, often as little as
$100K. Companies like Science Exchange make access to CROs and scientific supplies instantaneous and
cost effective to small companies. It’s easy to rent fully equipped lab space by the bench, and there are
companies to help you stock it. Affordable lab robots from companies like OpenTrons make it possible to
automate batch experiments, and computational drug discovery from companies like Atomwise allows
some experiments to be done completely in silico. Companies like Cognition IP are bringing down the
cost of filing patents, and companies like Enzyme are streamlining FDA submission.
Because of this infrastructure, bio companies routinely clear major scientific hurdles during YC’s
short program. Often therapeutics companies are able to show that their concept is effective in animal
models. Diagnostic companies can show success with human samples. Synthetic biology companies
successfully engineer cell lines.
Of course, running clinical trials for drugs remains very expensive, and biotech companies will ultimately
need to raise tons of money to deliver on their initial promise. But this is not too different from tech
companies.
Predictions for the future
Because you can start cheaply, it’s now possible to start a biotech company the way people start
a tech company. By raising money incrementally, rather than a giant amount upfront, you can keep
control of your company. And you can work on your own idea, not just ideas that VCs come up with.
This new path has drawn a new kind of biotech founder. Many of the biotech founders we see at YC
are grad students or postdocs. Previously their career options were to stay in academia or to join a big
pharma company. Starting their own company is now a viable third option.
If this plays out the way it did in 2005, we'll see an explosion in the funding options for biotech
companies. Many traditional biotech investors are still looking for the controlling legal terms that went
out of vogue in tech in the early 2000's. But just like what happened with tech investing, a new crop of
biotech and tech/biotech crossover funds have created a vibrant new bio seed investor ecosystem. As a
result, YC bio companies now typically raise $1-5M seed rounds after each batch.
Even more exciting, this would mean we're still at the beginning of an explosion in the number of
biotech companies. And more of these companies will look like tech companies: instead of being
run by VCs and hired execs, they’ll be run by the founders who care about their ideas, and who
will sustain that passion building companies they love and that change the world for the better.
“新しいインフラのおかげでBiologyを行
うコストが劇的に下がり、ハイテク企業と
同じようにバイオテック企業を立ち上げ
られるようになった。今のバイオテック業
界に、テック業界の2005年と同様のこと
が起こるのであれば、バイオテック企業
への投資が爆発的に増え、それがバイ
テック企業の大増加に繋がるだろう”
(Group Partner)

2
本資料の位置づけ・目的
AI創薬？ゲノム編集？…
創薬・バイオに興味あるけど難しそうだし、
どこから手を付けたら良いのかわからない…
ざっくり創薬・バイオセクターの全体感や
スタートアップ・VC動向を理解する
<ディスクレイマー>
本資料は、直接・間接を問わず、投資判断を提示しているものではございません。また本資料に含まれている第三者から
取得した情報で生じるあらゆる損失に関する責任を負わない点、ご了承ください。

3
1. 創薬・バイオ市場の概要・動向

4
創薬・バイオの全体像
• 創薬系と創薬支援系に分かれ、創薬系は更にモダリティ×ビジネスモデルで分かれる
• 低分子医薬
• 中分子医薬（ペプチド等）
• 抗体医薬
• 遺伝子治療、ゲノム編集
• 再生治療
• mRNA医薬 etc
創薬支援系
創薬系
• 自社開発
• 共同開発
• 原料供給
• 創薬開発プラットフォー
ム/ツール
• 化合物探索（AI創薬）
• 研究資材販売
• 受託解析 etc
モダリティビジネスモデル
×
+
但し、創薬支援系でも創薬
パイプラインの影響を受ける
（≒創薬系）企業が多数存在
創薬メーカーによっては
疾患別区分の場合がある
1) 本レポートではバイオマーカーや医薬品開発業務受託機関（CRO）、デジタルヘルスなどは対象外

5
創薬・バイオのビジネスモデル分類
• 事業内容によってビジネスモデルが大きく5つに分類され、創薬成功エクスポー
ジャーが異なる。企業によっては複数該当する可能性あり
薬を開発
している？
(パイプラインを
持っている？)
治療薬？
デリバリー？
化合物探索？
解析受託？
開発PF/
ツール？
自社開発？
共同開発？
The 創薬メーカー
(上市までCFゼロ型)
協業創薬
(マイルストーン型)
受託モデル
SaaSモデル
横展開可能な医薬品
プラットフォーマー
Yes
No
治療薬
デリバリー
化合物探索
（≒AI）
解析受託、他
ツール
自社
共同
創
薬
度
（
≒
創
薬
成
功
リ
ス
ク
）
高
低
1
2
3
4
5
~ は開発医薬品の市場性（薬品市場規模と治験承認確率の期待値）が企業価値に大きく影響。
但し、影響度は創薬度（創薬成功リスク）に比例
1 3
化合物探索
（≒AI）

6
（参考）創薬ビジネスの収益モデル
• 協業創薬は、契約一時金、共同開発マイルストン、ライセンス契約一時金、ライセン
スの開発マイルストン、販売マイルストン、販売ロイヤリティと収益ポイントが多い
<例. モダリス>
Source: モダリスIR、HP（https://www.modalistx.com/jp/science/crispr-gndm/）

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創薬・バイオの評価ポイント
• 市場性・経済性、事業の安定性・頑健性、技術/チームの強さで企業評価した上で、
Exitのバリュエーション方法を選定（基本はDCFと類似比較）
✓ モダリティの将来性はどうか
✓ モダリティの将来性
✓ 代替モダリティの有無
✓ 法制度やサプライチェーン
の充足度
✓ 対象医薬品の市場規模
✓ 患者数、単価
(≒マイルストーン総額
やロイヤリティ)
✓ 競合医薬品の有無
✓ パイプラインの進捗・豊富さ
✓ 研究開発・治験進捗
✓ 自社/共同研究開発の比率
✓ パートナー(候補)の潤沢さ
✓ ビジネスモデル
✓ CFの安定性(マイルストー
ンの設計)
✓ 創薬成功確率の影響度(治
験承認/条件付早期承認)
✓ 非創薬開発の有無
✓ 技術の守りの強さ(参入障壁)
✓ 特許
✓ プロセスノウハウ
✓ 技術の優位性・ポジショニング
✓ 論文、国家PJ採択
✓ 新規性、代替困難性
✓ 過去実績
✓ 実験結果(エビデンス)
✓ 論文(論文誌(インパクト
ファクター、引用数等))
・特許
✓ メンバー構成・経歴
✓ 著名研究者
✓ BizDevメンバー
✓ DCF（基本はDCF）、類似企業時価総額比較、PER
市場性・経済性事業の安定性・頑健性技術/チームの強さ
バリュエーション

• 上場日：2020年8月3日（上場期：20年12月）
• 業績
• 18年12月：売上0.7億円、純利益△2.2億円
• 19年12月：売上6.4億円、純利益1.4億円
• 時価総額
• 公募： 32,640百万円
• 初値： 68,544百万円
• 現在： 45,498百万円（21年6月25日）
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Source: モダリスIR、HP（https://www.modalistx.com/jp/science/crispr-gndm/）、NewsPicks（https://newspicks.com/news/5198722/body/）
（参考）モダリスのIPO（遺伝子治療薬）
• 臨床入りしている医薬品はなかったものの、モダリティの魅力、GNDM1)のプラット
フォーム性、パイプラインの本数・質、技術/チームの強さを訴求してIPOを達成
1) GNDM: Guide Nucleotide-Directed Modulation
ボストンの研究開発チームのメンバーは、
アメリカ、中国、インドなど多国籍

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Source: そーせいIR
モダリティトレンド：ポスト抗体はマルチモダリティ
• 再生・細胞、遺伝子治療が急成長する見通し。抗体は次世代抗体、タンパクペプチド
は特殊環状ペプチド医薬品の開発が進展

10
Source: ADL「国内外の開発動向分析・市場規模予測海外政府の投資動向について」、その他2次情報
（参考）主要モダリティ一覧
• ペプチド（特殊環状ペプチド）、遺伝子治療、再生医療、核酸医薬、次世代抗体
の成長が期待されている
核酸医薬
低分子医薬
抗体医薬
再生医療
遺伝子治療
す
で
に
確
立タンパク質
今
後
に
期
待
• 主に化学合成で作られる分子量500以下程度の医薬品。経口や注射での投与が存在し、細胞
内の標的に対する有効性が高い
• 生体の免疫機能システムを担う「抗体」を主成分にした医薬品で、分子量は10万以上程
• 副作用が少ないなどのメリットがある一方、投与は注射に限定される
• 近年は「次世代抗体」と呼ばれる、より高い効果を持つ抗体医薬品の開発が進む
• 病気や事故などで失われた組織を再生する医療技術。組織や臓器の根本治療を目指す
• 病気の進行を抑制する効果がある遺伝子を、患者の体内に導入する治療法。特にがんの根本
的な治療法になり得ると期待されている
• DNAやRNAの構成成分であるヌクレオチドやその誘導体を基本骨格とする医薬品
• 従来の医薬品と全く異なる作用機序により、従来の医薬品では治療が難しかった疾患を根治
する可能性
ペプチド
• アミノ酸が数個~50残基程度結合したペプチドを利用した医薬品
• 人工合成による環状ペプチドは新たなモダリティとして注目されている
• 微生物等を発現系として組み換えDNAから作成されたタンパク質を利用した医薬品

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Source: EE Times（https://eetimes.itmedia.co.jp/ee/articles/2102/26/news061_5.html）、 NanoCarrier「特集 mRNA医薬が未来を変える」
（参考）mRNA医薬が未来を変える？
• mRNA医薬は原理的には幅広いターゲット分子を持つため、様々な疾患に効く可能性
がある。また短時間での開発が可能かつ製造コストが低いため、薬価を低くできる
◆広い標的に対応可能：
配列さえ分かればどんなタンパク質に対するｍRNAも設計
可能であるため、原理的に全てのタンパク質がmRNA医薬
のターゲット分子となり得る。標的が酵素や受容体である
低分子医薬や、膜・分泌タンパク質である抗体医薬に比べ
て、大きな優位性
◆ゲノムに挿入されるリスクがない：
主としてウイルスベクターを用いる遺伝子治療の場合、外
から導入したDNAがゲノムに取り込まれ、細胞がん化等を
引き起こす潜在的なリスクがあるが、ｍRNA医薬にはない
◆タンパク質導入に比べて薬効が長く持続する：
期待される応用の1つとして「遺伝性希少疾患におけるタ
ンパク質補充療法の置き換え」があり、その場合にこの点
が大きな優位性となる
◆配列さえわかれば短い時間で容易に設計が可能：
COVID-19ワクチンの研究開発は、ウイルスの配列決定か
らわずか２カ月以下で臨床試験に入るなど、従来のワクチ
ンでは考えられない開発スピードだった。今後、パンデ
ミック対応はもちろんのこと、実用化が期待される疾患に
ついても、この特徴は極めて有利
mRNAワクチンのつくり方（ファイザー） mRNA医薬品のメリット

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Source: 医学書院（https://www.igaku-shoin.co.jp/paper/archive/y2021/3419_01）、Gene Therapy Clinical Trials Worldwide
（https://a873679.fmphost.com/fmi/webd/GTCT）
注目モダリティ① 遺伝子治療
• 遺伝子異常疾患を根本的に治すモダリティで、米国で研究が進んでいる。近年、
CRISPR-Cas9を用いたゲノム編集が注目を集めている
遺伝子治療とは
遺伝病やがんの進行を抑制する効果がある遺伝子を、患者の体内に導入
する治療法。体内（in vivo）と体外（ex vivo）に分けられる
遺伝子治療の国別の
臨床試験数1)
1) 21年5月記事ベース 2) CRISPR-Cas9：原核生物の免疫システムに関する基礎研究の中で発見されたRNA依存性DNA切断酵素
米国が圧倒的に進んでおり、
日本は遅れている
近年話題のゲノム編集も遺伝子治療の1種。但し、ゲノム編集は遺伝子の中身を編集し、
根本的に書き換える手法である一方、従来の遺伝子治療は正常な遺伝子を導入するにとどまる

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Source: Grand View Research (https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/genome-editing-market)、ようこそ全ゲノム解析の時代へ——
DNA DAY TOKYO 2019、日経「ノーベル化学賞「ゲノム編集」開発の米仏2氏」、TechCrunch「遺伝子編集ツール開発のMammoth Biosciences
が約49億円調達」、リケラボ（ https://www.rikelab.jp/study/6479 ）、 AnswersNews（https://answers.ten-navi.com/pharmanews/19918/）
注目モダリティ① 遺伝子治療；ゲノム編集
• ゲノム編集の世界市場規模は20年で約3.7億ドル。21→28年CAGRは22.9%の見通し
CRISPR-Cas9の主要ライセンサ/プレイヤー
ゲノム編集とは？
ゲノムの特定部位で外因性の遺伝子
を追加・挿入、遺伝子変異を修正、
削除できる最新の遺伝子工学技術
20年にCRISPR-Cas9で
ノーベル化学賞を受賞し
たJennifer Doudna氏が
17年に共同創業。累積調
達額$118M、Val.$290M
東京大学真下知士教授等
が発明したCRISPR-Cas3
に基づいたゲノム編集技
術を開発。18年設立

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Source: Pitchbook、Research Gate（https://www.researchgate.net/figure/The-two-strategies-of-stem-cell-application-in-
regenerative-medicine-Stem-cells-are_fig1_224879668）、ADL「国内外の開発動向分析・市場規模予測海外政府の投資動向について」
注目モダリティ② 再生医療
• “病気や事故などで失われたからだの組織を再生させる”を目指しているモダリティ。
日本は日本発のiPS細胞を用いた再生医療の実現を目指している
再生医療とは
再生医療の地域別の
開発品数
機能が失われた細胞や組織、器官、遺伝子の働きを回復させる治療法。
主に組織移植と細胞移植に分けられる
エリア件数
アメリカ 238
ヨーロッパ 100
中国 54
日本 35
カナダ 24
韓国 20
※ 2020年1月ベース
※ 対象は臨床試験以降
※ ex vivo遺伝子治療を含む
日本は米欧中に遅れを取っ
ている
細胞移植組織移植
細胞で組織や臓器を構成し、移植
する治療法
細胞を移植し、再生促進等により
治療効果を得る医薬品・医療機器
再生医療に用いられる幹細胞は、もともと人のからだに存在している体性幹細胞と、胚（受精卵）から培養
してつくられるES細胞、人工的に作製されるiPS細胞の3種類で、最も医療応用が進んでいるのは体性幹細胞

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Source: Pitchbook、日本バイオテクノファーマ（https://www.japanbiotechnopharma.com/antibody_drug/）、中外（https://smile-
on.jp/patients/patients1_1.html）、週刊エコノミストオンライン「抗体薬物複合体乳がん薬「エンハーツ」の衝撃」
注目モダリティ③ 次世代抗体
• 抗体医薬では、バイスペシフィック抗体や抗体薬物複合体（ADC）、低分子抗体
（VHH）など、従来の抗体にない機能をもつ次世代抗体の開発が主流に
抗体とは？次世代抗体
抗原結合部位（Y字の先端部）が抗原に結合
して抗原を排除。発病などを阻止する
天然の抗体分子のパーツを活用しつつ、そこに低分子化合物を付加し
たり、複数のパーツをミックスするなど、天然型の抗体にはない機能
を実現するもの
病原体などの異物（抗原）に特異的に結合し、
排除するタンパク質。Y字の構造をしている
抗体に低分子医薬品を結合させた
抗体薬物複合体（ADC）
（参考）モノクローナル抗体
単一の抗体産生細胞クローンから得られた混じり気のない1種類の抗体。
現在、抗体医薬品のほとんどがモノクローナル抗体から作られている
アミノ酸変異導入サブクラス置換抗体薬物複合体
（ADC）
糖鎖改変二重特異性
主な
次世代
抗体
低分子抗体
左右で異なる抗原と結合するこ
とができるバイスペシフィック
（二重特異性）抗体
Fab: 抗原（≒エピトープ）と結合
Fc: 免疫細胞が持つレセプターと結合

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（参考）次世代抗体の概要を学べるLink
◆ 抗体医薬・抗体薬物複合体（ADC）と第一三共の取り組み
“抗体医薬の基本的な仕組、抗体薬物複合体（ADC）の説明あり”
https://www.daiichisankyo.co.jp/files/investors/library/materials/2016/pdf/DS%E3%82%BB%E3%83%9F%E3%8
3%8A%E3%83%BC%E8%B3%87%E6%96%99.pdf
◆ 革新的な創薬研究をリードする中外製薬の抗体エンジニアリング技術
“リサイクリング抗体、スイーピング抗体、スイッチ抗体、次世代バイスペシフィック抗体の説明あり”
https://www.chugai-pharm.co.jp/cont_file_dl.php?f=FILE_1_94.pdf&src=[%0],[%1]&rep=117,94
◆ VHHの魅力と将来展望について
“低分子抗体の本命と言われるVHH抗体の説明あり”
https://www.epsilon-mol.co.jp/tsuchiya_column/20201221/

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Source: メーカー開発職の奮闘記（https://www.bioneer-blog.com/entry/2020/05/03/080000）、NEDO
（https://www.nedo.go.jp/hyoukabu/articles/201804peptide/index.html）、研究者シンジの創薬ラボ
（https://kenkyushablog.com/peptidream-3-past-future/1402/）
注目モダリティ④ ペプチド医薬
• 低分子と抗体の良いとこどりである特殊環状ペプチドの実用化が期待されている
特殊環状ペプチドは何がすごい？
ペプチド医薬とは？
複数のアミノ酸からなる化合物「ペプチド」を応用して作ら
れる医薬品。低分子医薬と抗体医薬の中間の性質を持つ
菅裕明教授の研究により、天然アミノ酸と特殊アミノ酸
を結合させた「特殊ペプチド」の合成が容易に
<特殊環状ペプチドの特徴>
• 消化酵素に対する分解耐性がある
• 細胞膜透過性が高い
• 標的タンパク質への結合能が高い
<ペプチドリームのプラットフォーム（PDPS）>
• 合計10～20兆種類
にも上るペプチドラ
イブラリーを構築
• 短期間で有用な特殊
ペプチドを発見
<従来のペプチド医薬の課題>
• 生体内で分解されやすい
• 細胞膜を透過できない
• 多様性を持つライブラリーがない

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（参考）ペプチド医薬の雄：ペプチドリーム
• 唯一無二の創薬探索プラットフォーム「PDPS」を保有。自社プロジェクトだけで
はなく、世界中の戦略的パートナーと連携して開発を進める
• 上場日：2013年6月11日（上場期：13年XX
月）
• 業績
• 19年6月：売上72億円、純利益28億円
• 19年12月：売上10億円、純利益△4.9億円
• 20年12月：売上117億円、純利益44億円
• 時価総額
• 公募： 32,216百万円
• 初値： 101,802百万円
• 現在： 638,349 百万円（21年7月13日）
PDPSを駆使して、ペプチド医薬だけでなく低分子医
薬やPDC（ペプチド薬物複合体）の開発も
大手との連携における3戦略：①創薬共同研究開発契約、②PDPSの
技術ライセンス、③戦略的提携による自社パイプラインの拡充
上場期がわかりません…。
Source: ペプチドリームHP、IR

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Source:厚生労働省（https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10601000-Daijinkanboukouseikagakuka-
Kouseikagakuka/0000169230.pdf）
創薬支援：AIによる創薬DX
• 膨れ上がった創薬期間・費用を圧縮するために、データインフォマティクスに基づい
た創薬プロセスのDXが進展。またAIなしでは開発困難だった医薬品の開発も進展
創薬標的の
同定
リード化合
物の発見
リード化合
物の最適化
前臨床試験臨床試験申請承認
AIを用いて新規の化合物を自動的に
デザインし、実際に合成して化合物を
優先順位づけ。AIなしでは開発困難な
二重特異性を持つ低分子医薬品の開発
も行う
AIプラットフォームAlphaMeldにより、
特定の疾患に関連する標的分子を選定す
るだけでなく、その疾患に関連する周辺
の因子を可視化
創薬における前臨床研究の非効率性を
特定して解決するための機械学習プラッ
トフォームを提供
期間
費用
成功確率
4年
400億円
1/3000
1~1.5年
60億円
1/500
9年
800億円
1/8
8年
500億円
1/5
AI創薬
従来 AI創薬
従来
期間
費用
成功確率
創薬
プロセス
AI創薬の
効果

20
Source: AI創薬スタートアップ22選！(https://note.com/aldock/n/n94b81cd6efc4)、大日本住友製薬、日本イーライリリー、日刊工業新聞、
Longevity Technology (https://www.longevity.technology/ai-first-novel-drug-target-and-novel-molecule-discovered/)
“幅広い新薬開発プログラムによって製薬業界
をターゲットにする主要投資家を引きつける
ことができた。彼らはアルゴリズムよりパイプ
ライン（新薬開発）に注目する”
Alex Zhavoronkov CEO
✓ オミックスデータ解析で標的分子を同定する「PandaOmics」、
敵対的生成ネットワーク（GAN）を用いて低分子リード化合
物を探索する「Chemistry42」、治験結果を予測する
「InClinico」の3つからなるプラットフォーム「PHARMA.AI」
を開発
✓ 14年の設立以降、累計$316M調達、130以上の査読付き論文
を発表、30以上の特許を申請。進めている開発プログラムが
16件あり、同社初となる臨床試験（治験）を準備中（20年2
月、AIで発見したターゲット及び化合物が世界で初めて前臨
床試験入りしたと発表）
創薬支援：AI創薬
• AI創薬は結果がモノを言うフェーズに入りつつある
Revenue $202.7M
Research Fees $4.0M
累計119契約
抗体探索パートナー29社
＠21Q1

21
2. 創薬・バイオスタートアップ・VC投資の動向

22
Source: Pitchbook
バイオテックスタートアップへのVC投資トレンド
• 20年は投資額$38.2Bn、投資件数3,315社で、投資額がYoYで約1.9倍に急成長
• 21年も半年で20年同等の投資額に達しており、好調維持
$1.33B $1.97B $2.21B $2.95B
$4.24B
$6.22B
$8.58B
$13.64B
$19.32B
$20.65B
$38.18B
$36.25B
519 562
738
991
1,277
1,831
2,243
2,727
2,951
3,075
3,315
1,664
0
500
1,000
1,500
2,000
2,500
3,000
3,500
$0.00M
$5.00B
$10.00B
$15.00B
$20.00B
$25.00B
$30.00B
$35.00B
$40.00B
$45.00B
2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021
Capital Invested Deal Count

23
Source: Pitchbook
海外スタートアップ一覧（1/2）
再生医療
遺伝子治療
次世代抗体
$376.3M
$665M
$271M
$163.7M
$55M
$92M
Series D
Series B
Series B
Series B
Series B
Series D
• IMM Investment
• Fresenius Medical
Care
• SoftBank
Investment Advisers
• Cormorant Asset
Management
• Sequoia Capital
China
• Sequoia Capital
China
• Bain Capital Life
Sciences
細胞のカプセル化と移植用の医療機器システムの技術に基
づいた新しい細胞置換療法の開発。現在、糖尿病の治療薬
を開発している
さまざまな病気、怪我、慢性疾患を治療するための無細胞
組織の開発および製造。現在、ヒト無細胞血管（HAV）
の試験が進行中
遺伝子治療を使用して、患者の免疫システムを生体内で再
構築するという新しいアプローチのがん免疫療法を開発
最先端のゲノム編集技術を活用した、広範な遺伝性疾患や
がんに対する新規治療薬の開発
がんや眼病の治療を目的としたIgG型二重特異性抗体の開
発
独自の抗体薬物複合体（ADC）プラットフォームと標的
タンパク質分解を用いたがん治療薬の開発
新モダ
リティ
カテゴリー会社
ラウンド/
Exit
主要投資家
サービス
類系
調達総額
事業概要
ペプチド
独自のAIおよび機械学習手法用いたペプチド医薬品の設計
および開発。薬剤耐性菌感染症の治療薬の開発 Series B
$41.8M • Founders Fund

24
Source: Pitchbook
海外スタートアップ一覧（2/2）
再生医療
遺伝子治療
AI
ラウンド/
Exit
主要投資家
サービス
類系
Series D
Series B • Sequoia Capital
China
• SoftBank Investment
Advisers
• Founders Fund
Series A • Andreessen Horowitz
• 8VC
調達総額
$14.8M
$379.4M
$92.3M
$24.3M
$111M Series A • Andreessen Horowitz
事業概要
製薬会社の医薬品開発を自動化するAIプラットフォームの
提供。二重特異性を持つ低分子医薬品の開発も行う
遺伝子治療に用いるウイルスベクター（組換えアデノ随伴
ウイルス）の開発・研究および関連サービスの提供
AI技術とウェットラボを統合した抗体開発プラットフォー
ムを提供。CEOはGoogle Brainのゲノミクスチーム創設
者。「Gタンパク質共役受容体の研究」に関してノーベル
化学賞を受賞したBrian Kobilka等がアドバイザー
AIを使用した、新規アデノ随伴ウイルスの開発プラット
フォームの開発、提供
独自のトランスジェニックマウス系統で構成されるヒト治
療用抗体発見プラットフォーム「ATX-Gx™」の提供
マイクロ流体3Dバイオプリンティング技術を用いた高度
な細胞治療法の開発、提供 $20.8M • Radical Ventures
• Pallasite Ventures
CRISPRとTARGATT™ゲノム編集および幹細胞技術とい
う2つの影響力のあるプラットフォームを使用して、遺伝
子編集および幹細胞治療の開発プロセスをサポート
Series E
$68.8M
• Ping An Ventures
• Advantech Capital
Partners
創薬
支援
ペプチド
Series A
Series C

25
Source: Pitchbook、INITIAL
国内スタートアップ一覧（1/2）
次世代抗体
再生医療
Series B
Series B
Series C
新モダ
リティ
51.4億円
• 三菱UFJキャピタル
• リアルテックジャパ
• 花王
試験管内スクリーニング技術である「cDNAディスプレイ
法」に加え、高品質な次世代抗体（VHH抗体）・ペプチ
ドアプタマーに関するソリューションを提供
Series B
• Global Brain
• 伊藤忠テクノロジーベ
ンチャーズ
28.1億円
独自のPPR技術（好きな塩基配列に結合する分子を自在に
設計・構築する技術）を用いたDNA/RNA編集技術の開発、
創薬支援
間葉系幹細胞（MSC）を用いた再生医療の研究、開発。
また、MSCの分化能を維持したまま増殖性を飛躍的に上げ
る培養方法の開発
3.7億円
21.0億円
心不全を対象とした線維芽細胞を用いた細胞治療法の研
究・開発
• 東京大学エッジキャピ
タルパートナーズ
• Beyond Next
Ventures
• 大塚製薬
• 中外製薬
• イノベーション・エン
ジン
11.8億円
固形がんへの効果が期待できる再生医療等製品の開発。
NK細胞と形質上類似するNK様細胞「GAIA-102」を開発
• 大阪大学ベンチャー
キャピタル
次世代多機能バイオ医薬品（ネオバイオロジクス）の開
発、提供。ペプチドリームの創業者の一人である菅教授が
取締役として参加
Series B
8.7億円
• 新生キャピタルパート
ナーズ
• SMBCベンチャーキャ
ピタル
Series D
患者自身の免疫システムを使う免疫療法である「CAR-T療
法」を主とした次世代型免疫療法の開発。
• 第一生命保険
• 武田薬品工業
50.5億円
ラウンド/
Exit
主要投資家
サービス
類系
調達総額
事業概要
Series C
Series A
遺伝子治療

26
Source: Pitchbook、INITIAL
国内スタートアップ一覧（2/2）
再生医療
抗体
AI
ラウンド/
Exit
主要投資家
サービス
類系
Series A
Seed
• ANRI
• スパークス・グループ
• Abies Ventures
• 東京大学エッジキャピタ
ルパートナーズ
• GMO Venture Partners
Series A
• 日本ベンチャーキャピタ
ル
• 新生企業投資
調達総額
5.9億円
5.5億円
10.5億円
3.2億円
79.5億円 Series B
• 伊藤忠テクノロジーベン
チャーズ
• スパークス・グループ
事業概要
次世代量子力学シミュレーションプラットフォームの開発
及び提供
細胞ビッグデータを用いて、難病を克服するための表現型
創薬・再生医療プラットフォームを開発
ゲノムビッグデータや最先端インフォマティクス解析を駆
使した疾患関連情報データベースの構築、並びにAIを用い
た創薬事業の開発
AIを活用した次世代型の超高速・高精度なイメージ認識型
のリアルタイム細胞分離システムを開発、提供
AI等を駆使した独自の高機能バイオ医薬品分子設計技術を
用いて、既存手法では開発が困難であった高機能医薬品を
創出
• リプロセル
3.8億円
ゲノム編集、核酸送達技術に基づく創薬支援と開発。ゲ
ノム編集システムCRISPR Cas9と独自の技術を組合せ、
創薬応用や遺伝子治療分野での商業化利用を目指す
独自のバイオ3Dプリンティング技術で血管再生、骨軟骨
再生、神経再生等のこれまでにない3D細胞製品の開発 Series B
44.4億円
• 日本ベンチャーキャピ
タル
Seed
Series C
創薬
支援
遺伝子治療

▼
▼
▼
▼
27
Source: Pitchbook「VC Returns by Series」
投資リターン：Life Sciences > Tech
• バイオテック(ライフサイエンス)のリターンはテックを上回る
1) As of Dec 23, 2019
“The perception around life sciences ventures is that the sector has an exceptionally risky profile; however, our data indicates
this group has seen a higher proportion of companies find success in recent years relative to their technology company peers”

28
Source: 各社PR
日本の創薬・バイオスタートアップ投資環境
• 日本でもバイオ/ヘルスケア特化ファンドが増え、十分な資金供給がある
大区分ファンド名設立年月ファンドサイズ
投資領域その他
Deep
Tech
バイオ
特化
VC
金融
Deep Tech
バイオ/
ヘルスケア
UTEC5号ファンド
東大IPC AOI１号
ファンド
D3バイオヘルスケア
ファンド1号
ファストトラックイニシ
アティブ３号ファンド
MUFGメディカル
ファンド
みずほライフサイエンス
1号ファンド
大和日台バイオベン
チャー2号ファンド
2021年5月
2020年5月
2020年12月
2021年2月
2020年6月
2020年1月
2020年12月
300億円超
241.2億円
30億円
83億円
100億円
100億円
140億円
存続期間：10年間
投資期間：5年間
運営期間：10年間
1) 2020年1月以降にファンドレイズしたものを抜粋

29
Summary & Insight
• バイオテックセクターは医薬品（特に遺伝子治療や再生・細胞治療など
新モダリティ）の急成長に牽引され、引き続き好調維持の可能性が高い
• バイオ・創薬の事業リスクはビジネスモデルに大きく依存し、また
バリュエーション評価がテック企業と異なるため、事業特性を見極め、
適した評価が必要
• バイオテックの投資リターンは、過去、テックより高く、投資妙味が高い
• 起業のハードルが下がり、また資金調達エコシステムが整いつつ
あるバイオテックセクターは今後VC投資において重要性が増す
可能性がある

30
Appendix

31
Source: 内閣官房/ADL「医薬品関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取り組みに関する調査(資料)」
（参考）各モダリティのライフサイクル上の位置づけ

32
（参考）条件付き早期承認制度
• 2017年10月20日に「医薬品の条件付き早期承認制度」が施行され、希少疾患など
の治療薬が臨床試験のフェーズ3なし（＝短期・低コスト）で市販可能に
Source: 日経（https://style.nikkei.com/article/DGXKZO29928860X20C18A4TCC000/）、
PMDA（https://www.pmda.go.jp/files/000223145.pdf）
重篤な疾患であって有効な治療方法が乏
しく、患者数が少ない疾患等の理由で第
三相試験などの検証的臨床試験を行うこ
とが難しい医薬品・医療機器・再生医療
等製品について、発売後に有効性・安全
性を評価することを条件に承認する制度
条件付き早期承認制度

33
Source: SKiP（https://skip.stemcellinformatics.org/knowledge/basic/06/）
（参考）再生医療：iPS細胞、ES細胞

34
Source: 日経BP「再生医療ビジネス」（https://medical.nikkeibp.co.jp/all/info/lp/saiseiiryo/?i_cid=nbpnxt_siad_hojin_20200601）
（参考）再生医療：サプライチェーン

35
Source: CRDS2020（https://www.jst.go.jp/crds/sympo/20200928/pdf/02.pdf）
（参考）AI創薬：製薬企業とAI企業の協業状況

36
Source: 読売新聞(https://www.yomiuri.co.jp/medical/20210615-OYT1T50148/)、
経産省（https://www.meti.go.jp/committee/kenkyukai/shoujo/kenko_iryo_joho/pdf/003_04_01.pdf）
（参考）AI創薬：国内コンソーシアム

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