1. Lesoutilsdigitauxau servicedel’implication
desassociationsdanslesessais cliniques
DavidOziel, Consultant internetsanté
FrançoisFaurisson,Inserm-missions associations

2. Lerôle des associationsdanslesessaiscliniques lesmodes d’action
1. Susciteretorienterla recherche
2. Collaborerauxessaiscliniques
3. Contribuerà la diffusiondes résultatsdes essaiscliniques

3. 1-Susciteret orienterla recherche
• Appel d'offres plus ou moins ciblés (soutien financier)
• Autresfinancements ou cofinancements
• Promotion d'un essai(rare)
• Sélection desessaislesplus pertinents
• Campagne desensibilisation favorisantla participation desmalades
• Appel aux dons pour soutenir la recherche

4. 2- Collaborer aux essais cliniques
«Expertes deleurmaladies, lesassociationsdemaladespeuvent être utilementconsultées lorsde
l’écritured’unprotocoled’essai »
(EnquêteCairnet2013)
3
15
32
41
10
pasdu toutplutôtsansopinionplutôttoutà fait
D’accord51%
Pasd’accord 18%
http://www.inserm.fr/index.php/associations-de-malades/gram/cairnet

5. 3-Collaborer aux essais cliniques
• Enamont, construire des outils facilitateurs: registres, banquesdedonnéesetde matérielgénétique,réseauxde
malades,réseauxde chercheursetde cliniciens, comité scientifique….
• Pourun essai donné, participer àsa construction
• Collaborerà laconstruction du protocole (tutoriels sur la méthodologie, l’éthique)
• S'assurerque les consentementsà participer sont suffisamment éclairés(note d'information)etnombreux
(faisabilité del'essai)
• Contribuerau recrutementdes patients
• Participerà laremontéedes effets inattendus
…et contribuerà ladiffusion desrésultats des essais cliniques

6. Lerôle des associationsdanslesessais cliniques
Focus1 : lesregistres
Focus2 : le recrutementde patients
Focus3 : le suivi etla pharmacovigilance
Focus4 : la diffusion etle relaisd’information

7. Focus1 :les registres
Unregistre est l’enregistrement permanent etexhaustif d’informations standardisées surtous les
maladesatteints d’une maladie,dansunepopulationdéfinie, àpartir d’une datedonnée.
• Ilatrois objectifs:
– Etudesépidémiologiques: un registreaméliore lesconnaissances scientifiques, renseigne sur la
prévalencede la maladie, de ses différentesformes etde sesdifférents stades
– Améliorationde laprise encharge: évaluation desactions de dépistage,prévention, diagnostic,
traitement
– Outilde recherche: il permetnotamment de planifier de manièreréalistedesessaiscliniques

8. Focus1 :les registres
L'existence deregistres facilitel'organisationd'essais cliniques
Casdu Registre de l’associationVaincre laMucoviscidose
Ils’agit d’unesourcede donnéesunique,quipeutfournirdes informations surl’épidémiologied’unemaladie,son
évolutionnaturelleetsous traitements.
Cesregistres peuventêtre utilisésparailleurspourévaluerapriori lafaisabilitéd’une étudeencours de
conception(simulationderecrutementde patientsen fonction descritèresd’inclusion /d’exclusiondu
protocole),etdoncconstitueruneimportantesourced’économieentermesde délaisetderessourcespourl’étudequi
conditionnerapeut-êtrel’arrivéesur lemarchéd’unmédicament essentiel. Lydie
Lemonnier(Responsable du registre)
AFCRO30 janvier 2014

9. Focus2 :le recrutementde patients

10. Focus2 :le recrutementde patients
• 90%desétudescliniques retardésenraison de difficultés de recrutement (Centerwatchsurvey2013)
• Etuded’impact dela directive européennede2001 sur larechercheclinique en Europe
– Allongementdesdélais d’autorisation, Doublementdescoûts, diminutionde 25% dunombre d’essais entre
2007et 2009 (Commission Européenne 2012)
• Reculde 25 %du nombre desessais entre2007 et2011
• Reculpour le recrutementdes patients
– 246pour 1M d’habitants contre291 en 2010 (Enquête LEEM 2012)

11. Focus2 :le recrutementde patients
D’aprèsEnquêteLeemAttractivité 2012
423
317
281
270
246
206
153
133
117
114
113
40
8
7
Scandinavie
Canada
AutresEuropeOuest
Allemagne
France
Espagne
Etat-Unis
Italie
RoyaumeUni
Australasie
EuropeEst
Am.Latine
AfrMoyen Or.
Asie
582
291
290
278
252
168
165
123
117
107
71
46
6
6
Scandinavie
France
AutresEuropeOuest
Allemagne
Canada
Espagne
EuropeEst
Etat-Unis
RoyaumeUni
Italie
Australasie
Am.Latine
AfrMoyen Or.
Asie
2010 2012
MoyenneEurope 207
MoyenneEurope 177
MoyenneMonde 46 MoyenneMonde 45
(patientsrecrutésparmillion d’habitants)

12. Focus2 :le recrutementde patients
INCa:Plan cancer2009-2013:faits marquants
• Augmentation du nombre depatients inclus danslesessaiscliniques de57%par rapportà2008,année
deréférence
• Plusde 34000patients inclus dansles essaiscliniques en2010
D’aprèsEnquêteLeemAttractivité 2012

13. Focus2 :le recrutementde patients
• Rapport du CNOM(15octobre 2004): Lerecrutementdespatientssusceptibles d’êtreinclus dans
l’étudepeutsefaireparl’intermédiaire de:
– sonmédecin généraliste ou spécialiste
– desassociations de malades,
– parannoncedirecte dans les médias grand public à condition d’avoir reçu l’accord du CCPPRB
surle texte de l’annonce etsesmodalitésde diffusion etd’une information préalable du corps
médical. Lesannonces envue du recrutementdoivent éviter toutaspectpublicitaire aubénéfice
despromoteurs del’enquête.
• Le recrutement à partir des médias sociaux

14. Focus3 :le suivi et la pharmacovigilance
La pharmacovigilanceestlasurveillancedesmédicamentsdansleursconditionsréellesd’utilisationetlapréventiondurisque
d’effetindésirablerésultantdeleurutilisation
• ANSM(AgenceNationale de SécuritéduMédicamentet desproduitsde Santé)
– 8vigilances, dontla pharmacovigilancepourles médicamentsà usagehumainetles matièrespremièresà usage
pharmaceutique
– Notification spontanéedeseffets indésirablesparles professionnelsde santé,les patients et associations agrééesde
patientset les industriels
– 31centresrégionauxdepharmacovigilance
• EudraVigilance: Base dedonnéeseuropéennede pharmacovigilance

15. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
«Les associationsdemalades sontlesplusàmême dediffuser des informationsauprès des malades
qu’ellesreprésentent »
(EnquêteCairnet2013)
1
1010
51
28
pasdutoutplutôtsansopinionplutôttoutà fait
D’accord79%
Pasd’accord 11%

16. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
«Travailleravecuneassociationcontribueàlavalorisationdes résultats delarecherche »
(EnquêteCairnet2013)
2
8
10
58
23
pasdutoutplutôtsansopinionplutôttoutà fait
D’accord81%
Pasd’accord 10%

17. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
• Trouverl’information
• Evaluerl’information
• Vulgariserl’information
• Mettreàdisposition une
information fiable et
compréhensible
Informations
disponiblessur
Internet
Informationsmises à
disposition
surlesite de
l’association
Association
demalades

18. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
• ANSM
« Pour chaque essai répertorié, sera diffusé le résumé des résultats de l’essai établi sous la seule
responsabilité du promoteur et tel que transmis par le promoteur à l’ANSM selon un format préétabli,
dansun délaid’un anaprèsla findel’essaidans l’ensemble despaysoù ils’estdéroulé .»
• Nouveaurèglement européen pour les essais cliniques(avril 2014)
« dans un délai d’un an à compter de la fin de l’essai clinique dans tous les Etats-membres concernés,
unrésumédesrésultatsdevraêtreaccessible aupublic dansune basededonnées européenne. »

19. Atelierspratiques
Exercicespratiquesderecherched’information
surlesessais cliniquessur dessites Français,
EuropéensetUS
• Quels outils numériques selon le niveau
d’implicationdans les essais cliniques
Recherchedessolutions digitales lesplus
adaptées,dela construction duprotocole àla
diffusionderésultats
• Où et comment trouver l’information
surles essais cliniques ?

20. Lesprincipales sources
• ClinicalTrials.gov
• ANSM: Répertoirepublic desessais cliniquesde médicaments
• EUClinical Trials Register
• Registredes essais cliniques de l’INCa
Etl’annuairedes essais cliniquesdu Pôle régionaldecancérologie Bretagne
• Essais cliniquessurles maladies rares: Orphanet
• notre-rechercherche-clinique.fr
L’informationsurles essais cliniques
pourrépondre aux besoins des patients

21. Ledigital et l’innovation dans les essais cliniques
• Basesde données
• Registres
• Communautés enligne
• Orphanetetles centres de référence
La massed'informationscollectéeset traitéesdansunebase dedonnées peut-elleouvrir la voie à
desprojets innovants?
La communication digitale auprès du grand public peut-elle améliorer la conduite d’essais
cliniques?

22. Importance d’une base de données cliniques et d’une biobanque
pour les leucodystrophies
Interview du Pr Odile Boespflug-Tanguy

23. Recherche
Médecinepersonnalisée
Accèsàl’innovation et WEB?
JPMETGES
Pôlerégionaldecancérologie,CHUBREST
Inserm1078

24. Lepremierpas : la multidisciplinarité

25. Cliniques
Anatomo-
pathologiques
Radiologiques
Les caractéristiques
de la tumeur et/ou de l’individu
Traitements « classiques »
LaPersonnalisation en Cancérologie:
Lerationnel auXX°siècle

26. Cliniques
Anatomo-
pathologiques
Radiologiques
Moléculaires
La Personnalisation enCancérologie:
Lerationnel au XXI°siècle
Les caractéristiques
de la tumeur et/ou de l’individu
Traitements « ciblés »

27. Un récepteur tyrosine kinase
Prolifération tumorale
Prolifération tumorale
Des effecteurs intracellulaires
Un ligand (hormones, cytokines…)
LES CIBLES
Voies de transduction du signal de prolifération tumorale
La Personnalisation enCancérologie:
LesBiothérapies

28. Les Ac monoclonaux
Cetuximab, Panitumumab,
Bevacizumab
Les Inhibiteurs
Gefitinib, Erlotinib, Sorafenib,
Sunitinib.
2 CLASSES DE MOLECULES
La Personnalisation enCancérologie:
LesBiothérapies
L’apport des plateformes !!!!!!!

29. L’accèsaux thérapies ciblées est une réalité
• Ace jour,plus de vingtcinq thérapiesciblées peuventêtreprescrites en France
– celuidusein, de l’estomac, du côlon, dupoumon, lesleucémiesmyéloïdeschroniques,de l’ovaire, le
mélanome,dufoie, les leucémiesaiguës lymphoblastiques ,les tumeurs stromales gastro-intestinales……
• En 2011, 55 000 patients ontbénéficié d’un examen descaractéristiquesmoléculaires de leur tumeurafin
qu’ilspuissentbénéficier de thérapiesciblées.

30. Patientset nouvelles technolgies
ESMOMadrid 29/09/2014

31. Quia participé à cetteétude ?

32. Quelssupports ? àquelle fréquence?

33. Lesrésultats

34. Lesouhait des patients

35. Commentavoir accèsal’INFO ?
• Interfaceentrele patient et lesorganismes type INCA,ANSM
• Interfaceentreorganismeetassociation de patients
• Interfaceentrepublic et site d’Hopitaux oucliniques
• Interfaceavec Clinicaltrialgouv USpour trouverdes essais

36. La médecinepersonnalisée :si simple ?

37. Proportion des essais par spécialité selon le registre de l’INCA
et l’annuaire du Pôle Régional de Cancérologie.
1. Hématologie
2. Sénologie
3. Digestif
La rechercheclinique enoncologie: échellenationale et régionale
0%
5%
10%
15%
20%
25%
30%
Niveau national
Niveau régional
(Bretagne)
Lesspécialités desessaiscliniques en oncologie
Représentation des spécialités des essais en oncologie similaire au
niveau national et régional

38. 14%
9%
42%
2%
32%
FRANCE
Phase 1
Phase 1/2
Phase 2
Phase 2/3
Phase 3
2% 7%
29%
4%
59%
BRETAGNE
Phase 1
Phase 1/2
Phase 2
Phase 2/3
Phase 3
Répartition des essais au niveau national
selon leur phase. Source: registre des
essais cliniques de l’INCA
Répartition des essais en région
Bretagne selon leur phase . Source:
annuaire des essais cliniques du Pôle
Régional de cancérologie
La rechercheclinique enoncologie:échellenationale et régionale
Les phases des essais cliniques en oncologie
Faible proportion d’essais de phases précoces en Bretagne

39. 21%
79%
FRANCE
Essais
industriels
Essais
académiques
La rechercheclinique enoncologie: échellenationale et régionale
Proportion d’essais industriels et
académiques au niveau national selon le
registre des essais clinique de l’INCA
Proportion d’essais industriels et
académiques au niveau régional selon
l’annuaire du Pôle Régional de
Cancérologie de Bretagne
Essais industriels ou institutionnels ?
Bonne représentation des essais industriels

40. Répartition régionale du nombre de patients inclus dans les essais
cliniques entre 2008 et 2010 (source INCA)
La rechercheclinique enoncologie:échellenationale et régionale
Les inclusions dans les essais

41. LarecherchecliniqueenBretagne

42. • 216 essais actuellement ouverts en Bretagne en oncologie (phases I à III)
• Essais ouverts en moyenne dans 1,5 centres en Bretagne
66,2%
17,6%
8,8%
4,9%
1,5% 0,5% 0,5%
0%
10%
20%
30%
40%
50%
60%
70%
1 2 3 4 5 6 7
%d'essais
Nb de centres investigateurs
La rechercheclinique enoncologieenBretagne
Nombre de centres
investigateurs ouverts par
essais
Lenombred’essais en Bretagne

43. Répartitiongéographique desessais
% des essais ouverts dans les différents centres Bretons
CHRU Brest (29%)
CH Lorient (12%)
CH Morlaix (<1%)
CH St Brieuc (9%)
CAR St Brieuc (17%)
CH St Malo (<1%)
CHBA Vannes (12%) CSY Vannes (5%)
CHP St Grégoire (8%)
CEM Rennes (19%)
CHU Rennes (50%)CH Quimper (<1%) CH Pontivy (<1%)
Une répartition inégale des essais
La rechercheclinique enoncologieenBretagne

44. BREST
CHRU
LORIEN
T CH
MORLAI
X
CH
QUIMPE
R
CH
RENNE
S CHP
St
Grégoire
RENNE
S CEM
RENNES
CHU
ST
BRIEUC
CAR
ST
BRIEUC
CH
VANNE
S CHBA
VANNE
S CSY
Dermatologie 2 1 5 3 1
Digestif 5 6 1 5 7 7 9 3 1
Douleur/
palliatifs 2 1 1 2 1 2 1
Endocrinologie 1
Gynécologie 2 1 1 1 1 8 2 2
Sénologie 11 5 6 9 7 3 3
Hématologie 31 3 60 6 16
Hépatologie 1 1 1 4 2 1 1
Voies biliaires 1 2
Neurologie 1 1 4 5
Oncogénétique
Oncopédiatrie 2 1 21 1
Oncogériatrie* 11 1 1 6 1 7 5
ORL 4 2 3 1 3 3 5
Pneumologie 8 4 15 1 7
Sarcomes 1 5
Urologie 1 2 3 9 5
BREST
CHRU
LORIEN
T CH
MORLAI
X
CH
QUIMPE
R
CH
RENNE
S CHP
St
Grégoire
RENNE
S CEM
RENNES
CHU
ST
BRIEUC
CAR
ST
BRIEUC
CH
VANNE
S CHBA
VANNE
S CSY
Dermatologie 2 1 5 3 1
Digestif 5 6 1 5 7 7 9 3 1
Douleur/
palliatifs 2 1 1 2 1 2 1
Endocrinologie 1
Gynécologie 2 1 1 1 1 8 2 2
Sénologie 11 5 6 9 7 3 3
Hématologie 31 3 60 6 16
Hépatologie 1 1 1 4 2 1 1
Voies biliaires 1 2
Neurologie 1 1 4 5
Oncogénétique
Oncopédiatrie 2 1 21 1
Oncogériatrie* 11 1 1 6 1 7 5
ORL 4 2 3 1 3 3 5
Pneumologie 8 4 15 1 7
Sarcomes 1 5
Urologie 1 2 3 9 5
BREST
CHRU
LORIEN
T CH
MORLAI
X
CH
QUIMPE
R
CH
RENNE
S CHP
St
Grégoire
RENNE
S CEM
RENNES
CHU
ST
BRIEUC
CAR
ST
BRIEUC
CH
VANNE
S CHBA
VANNE
S CSY
Dermatologie 2 1 5 3 1
Digestif 5 6 1 5 7 7 9 3 1
Douleur/
palliatifs 2 1 1 2 1 2 1
Endocrinologie 1
Gynécologie 2 1 1 1 1 8 2 2
Sénologie 11 5 6 9 7 3 3
Hématologie 31 3 60 6 16
Hépatologie 1 1 1 4 2 1 1
Voies biliaires 1 2
Neurologie 1 1 4 5
Oncogénétique
Oncopédiatrie 2 1 21 1
Oncogériatrie* 11 1 1 6 1 7 5
ORL 4 2 3 1 3 3 5
Pneumologie 8 4 15 1 7
Sarcomes 1 5
Urologie 1 2 3 9 5
Répartitionpar spécialité
Certaines spécialités représentées dans peu de centres
* Les essais en oncogériatrie (réservé au plus de 75 ans) étant très rares, nous considérons ici les essais en oncogériatrie
comme ceux réservés au plus de 60 ans et dons la limite supérieur dépasse 75 ans.
La rechercheclinique enoncologieenBretagne

45. PRINCIPAUX CENTRES
INVESTIGATEURS DE BRETAGNES
STRUCTURE DEDIEE RECHERCHE
BRESTCHRU
LORIENTCH
MORLAIXCH
QUIMPERCH
RENNESCRLCC
RENNESCHU
STBRIEUCCAR
STBRIEUCCH
VANNESCHBA
VANNESCSY
RENNESCHP
VANNES CHBA
VANNES CSY ARC RESEAU COMMUN
STBRIEUCCAR
BEC22
RENNESCRLCC
BEC
BREST CHRU
CIC BREST
URCCH
RENNESCHU
BUREAUPNEUMOLOGIE
CICRENNES
BUREAUHEMATOLOGIE
BUREAURENNESSUD
QUIMPERCH
ANTENNECICBREST
MORLAIXCH
ANTENNECICBREST
Lastructurationdescentres investigateurs
Une structuration inégale
La rechercheclinique enoncologieenBretagne

46. Lesorganismes de cancérologie
7 réseaux territoriaux, 1 réseau régional, l’observatoire du médicament, 1 pôle régional
La rechercheclinique enoncologieenBretagne

47. Sitedu Pôle Régional de Cancérologie : le web au servicede tous
• Planscancers
• Objectifs duPôle Régionalde
Cancérologie
• Organigramme
• RCPderecours:moded’emploi
simplifié
• RCPSarcome
• RCPThorax
• RCPRenaten
• RCPOncogénétique
• Quelqueschiffres
• FAQessaiscliniques
• AnnuairedesEssaisCliniques
• TechniquesInnovantes
• Equipesderechercheenlienavec
l’oncologie
• Projetscommunsde recherche
fondamentale
• Enseignement: Formationsenlien
avecl’Université
LePôleRégionalde Cancérologie RCPde Recours
LaRecherche Cliniqueen
Oncologieen Bretagne
Recherche Fondamentale et
Formations
Actuellement:
Choix de l’arborescence
Contenu
Entretiens avec les agences de communications
La recherche

48. •Premièreversiononlinede l’Annuaire
•Livraison version finale,implémentée
•Vérifications/ correctionsdes erreurssur l’annuaire
•Miseen ligne
•Diffusiondel’information
•Miseà jour dela base desessais
•Evaluation del’annuaire
13juin2013
30juin2013
20juin2013

51. Actuellement262 essais listés dans l’annuaire:essais interventionnels phase Ià III

52. Lesoutils du Pôle
• Annuairedes essaiscliniques
• Fichesà imprimer
• Newsletterdesessaiscliniques
• Siteinternet:outils decommunication flexibles
http://www.pole-cancerologie-bretagne.fr/
La rechercheclinique enoncologieenBretagne

53. La vrai médecine personnalisée

54. Leparcourscoordonnéet personnalisé

56. Lapersonnalisation! Lavraie!
LapriseenchargeGLOBALE

57. Personnalisation du traitement
Réseaux
L’entourage
Lareprise
dutravail
La coordination ville
Structuredesoins
Cedont lapersonneaurabesoin

58. Lerêvede l’oncologuepour la médecinepersonnalisée
Organisationmulti-professionnelleau service de la PERSONNE