Orphan Café, 17 oktober 2013 Marc Pomp, eigenaar van en onderzoeker bij Marc Pomp Economische Beleidsanalyse Bekijk alle presentaties van de Orphan Cafés op: http://www.orphancafe.nl/presentaties/

1. ZIN EN ONZIN VAN EEN ECONOMISCHE
WAARDEBEPALING VAN EEN
WEESGENEESMIDDEL
Orphan cafe 17 oktober 2013

2. De dominee en de econoom

De dominee preekt
 Wat

is een rechtvaardige keuze?
De econoom analyseert
 Wat
zijn gevolgen van een
bepaalde keuze?

De econoom moet niet op de
stoel van de dominee gaan
zitten

3. Economen


Kennen van alles de prijs
Maar van niets de waarde

4. Economen weten van alles de waarde
“Going from having sex once a month to having it at least weekly is roughly equivalent
to the amount of happiness that an extra $50,000 of income would bring.”
Artikel WSJ obv David G. Blanchflower Andrew J. Oswald, Money, Sex and Happiness: An Empirical Study
Scand. J. of Economics 106(3), 393–415, 2004

5. Wat is gezondheid waard?
Peter Singer met varken

6. Wat is gezondheid waard?



Waarde ‘statistisch leven’: 4 – 9 mln dollar
Hieruit volgt waarde statistisch levensjaar
€20.000 – €100.000
Werkhypothese: €50.000
Recent Nederlands onderzoek
komt op minimaal € 60 000


8. (inclusief verborgen kosten: € 340.000)

9. Weesgeneesmiddelen: vragen

Wat is het probleem?
Op dit moment
 Wat zit er aan te komen?


Wie heeft de oplossing?
Gezondheidseconomen?
 VWS?
 Dokters?
 Farma?
 Nieuw innovatiebeleid?


10. Wat is het probleem?
1.
2.
3.
4.
5.
We kunnen het niet betalen?
Farmabedrijven maken teveel winst?
Weesgeneesmiddelen zijn niet altijd effectief?
Te weinig gezondheidswinst per euro: de
kosteneffectiviteit is te laag?
Vloedgolf van nieuwe weesgeneesmiddelen?

11. Wat is het probleem?
1. We kunnen het niet betalen?

12. Big six IM and big five EM
•
•
•
•
•
•
•
•
•
•
•
•
INN name
-galactosidase
-glucosidase
eculizumab
galsulfase
idursulfase
laronidase
Trade name
(Fabrazyme®, Replagal®)
(Myozyme®)
(Soliris®)
(Naglazyme®)
(Elaprase®)
(Aldurazyme®)
•
imatinib
lenalidomide
bosentan
pegvisomant
dasatinib
(Glivec®)
(Revlimid®)
(Tracleer®)
(Somavert®)
(Sprycel®)
•
Bron: Weesgeneesmiddelen, beoordeling en financiering,
Martin van der Graaff, Lunteren , 1 oktober 2013
•
•
•
•
•
•
•
•
•
•
Mill. € 2011
15.0
43.0
13.3
6.3
4.9
5.8
37.3
30.7
22.8
13.2
8.6

13. Marcel Levi, baas AMC


“Het zijn dure en weesgeneesmiddelen waaraan
academische en gespecialiseerde ziekenhuizen
kapotgaan.
Daar moet een oplossing voor komen. Het kan toch
niet zo zijn dat ik elk jaar vijftig verpleegsters moet
opofferen om maar weer dure geneesmiddelen te
kunnen kopen?”
Bron: Nefarma&, november 2012

15. Gebruiker, laat u geen schuldgevoel aanpraten!



De zorguitgaven zijn geen vast bedrag
Dat is een keuze van beleidsmakers
We kunnen ook de zorgpremies verhogen…
 Uitgaven
WGM 250 miljoen euro/jaar
25 euro per volwassen Nederlander/jaar
 < 5% geneesmiddelenuitgaven
 < 0,5% zorguitgaven
±

Uitgaven aan WGM hoeven dus niet ten koste te
gaan van andere zorg

16. Context: uitgaven aan geneesmiddelen dalen
Omzet (miljard euro)
6
5
4
Rx
Rx specialité
Rx generiek
3
2
1
0
2007 Jul 2008 Jul 2009 Jul 2010 Jul 2011 Jul 2012 Jul 2013 Jul
Bron: Nefarma

17. Idem, CBS

19. Wat is het probleem?
2. Farmabedrijven maken teveel winst?

20. “Marcel Levi, voorzitter van de raad van bestuur van het AMC, stoort zich bijzonder aan
de hoge prijzen van sommige weesgeneesmiddelen, zoals het nieuwe geneesmiddel dat
helpt voorkomen dat de ziekte HUS de nieren kapot maakt of zeer effectief is bij de
dodelijke aandoening paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).”
“Het is een fantastisch middel waar je als dokter niet omheen kunt. Maar de
ontwikkelkosten van die medicijnen zijn echt niet zo bijzonder hoog, want bij
weesgeneesmiddelen hoef je geen grote trials te houden bij duizenden mensen. En het is
ook niet zo ingewikkeld om dit medicijn te produceren. Maar omdat de fabrikant er uit wil
halen wat er in zit, kost een behandeling tónnen per jaar.” Bron: Nefarma&, november 2012
De econoom vraagt zich dan af: als het zo gemakkelijk is én er zijn zulke hoge winsten te
behalen, waarom storten anderen zich dan niet massaal op weesgeneesmiddelen?
Als dit klopt, is dat in feite goed nieuws: de prijs na afloop octrooi zal dan flink dalen

21. Wat is het probleem?
3. Weesgeneesmiddelen zijn niet altijd effectief?

22. Het CVZ
Advies ziekte van Pompe, november 2012

23. De minister
ErasmusMC en AMC
“Beide centra hebben thans onderzoeksprogramma’s
lopen om toenemend inzicht te krijgen in de
behandeling van deze ziektes. Het garanderen van
goede start- en stopcriteria voor de behandeling met
deze geneesmiddelen vormt daar een belangrijk
aandachtspunt in. ”
Kamerbrief, 3 oktober 2013
Pompe en Fabry

24. Wat is het probleem?
4. Weesgeneesmiddelen leveren te weinig
gezondheidswinst op per euro: De
kosteneffectiviteit is te laag?

25. Kosteneffectiviteit
Alleen volwassen
Bron: CVZ Advies ziekte van Pompe, november 2012
Hoge kosten / QALY bij niet-klassiek is spiegelbeeld geringe effectiviteit →
behandelaars zullen hier rekening mee gaan houden: betere start- en stopcriteria

26. Wat mag een leven kosten?
Onderscheid statistisch en identificeerbaar leven

27. Statistisch leven
waarde statistisch levensjaar
€20.000 – €100.000



Cholesterol + bloeddrukverlagers
Verkeersveiligheid
Vaccins

28. Levensreddende zorg is meer waard
“Peter Neumann and colleagues have found that new
oncology treatments at the end of life are valued at
about $300 thousand per life year, nearly three times
the most commonly cited values of a life year of $100
thousand.”
Bron: The Value of Life Near its End and Terminal Care. Gary Becker, Kevin
Murphy, Tomas Philipson. NBER Working Paper No. 13333, 2007

29. Waarom? De prijs van de moraal


Samenlevingen hebben meer over voor het redden van
identificeerbare levens dan voor statistische levens.
Hier zijn goede (ethische) redenen voor.




Als we een kleine groep patiënten levensreddende
middelen ontzeggen, offeren we niet alleen hun levens op,
maar ook deze principes


Respect voor het individu
Mededogen
Individu niet opofferen ter wille van de massa
De prijs van de moraal
Er kan een moment komen waarop de prijs van de moraal
te hoog wordt: vloedgolf blijvend extreem dure middelen.

30. Wat is het probleem?
5. Er komt een vloedgolf van nieuwe
weesgeneesmiddelen op ons af?

31. Bron:: Orphan Drugs in Development for
Rare Diseases, Phrma 2011

34. Resumerend: wat is het probleem?
1.
2.
3.
4.
5.
We kunnen het niet betalen?
Farmabedrijven maken teveel winst?
Weesgeneesmiddelen zijn niet altijd effectief?
Te weinig gezondheidswinst per euro: de
kosteneffectiviteit is te laag?
Vloedgolf van nieuwe weesgeneesmiddelen?
Conclusie: er is geen acuut probleem.
Dat ontstaat pas als het aantal WGM sterk toeneemt (de vloedgolf)

35. Stel: inderdaad een vloedgolf: “orphanization”
Wat dan te doen?

36. Hebben gezondheidseconomen de oplossing?

Nee
Een maximale waarde voor een levensjaar of een QALY
gaat geen rem zetten op nieuwe levensreddende
geneesmiddelen voor identificeerbare patiënten
 Politieke zelfmoord


Als een levensreddend middel er eenmaal is, wordt het
ook toegepast

“Since many developed nations implicitly have decided that
it is intolerable to let people die or suffer when existing
medical technologies can prevent it, public financing often
covers such technologies” Jena, Mechoulan en Philipson, Altruism and
Innovation in Health Care, Journal of Law and Economics, Augustus 2010

“Denial aversion”

37. Heeft VWS de oplossing?

Prijsonderhandelingen?
 Dreigen

Geloofwaardig dreigement?
 Niet

niet te vergoeden tenzij prijs flink omlaag
vergoeden = politieke zelfmoord
Internationale referentieprijzen
 Versterken
onderhandelingspositie farma

38. Heeft de dokter de oplossing?

Deels
 Zinnige
zorg: WGM alleen inzetten waar effectief
 Nogmaals: Nederlandse dokters zijn al vrij sober

39. Rem op de ontwikkeling van nieuwe
weesgeneesmiddelen?

Zou breuk zijn met eerder beleid

“Without incentives many orphan drugs would not be
developed and authorised because they are unprofitable
for the pharmaceutical industry.”
Pedro Franco, the Regulatory Environent, Drug Discovery Today, februari 2013

NL alleen kan dat niet, EU + VS wel

Nadeel: patiënten de dupe

Bovendien rem je ook ontwikkeling van kosteneffectieve
WGM

40. Kunnen we de financiële gevolgen van een mogelijke
vloedgolf verkleinen?
-
Zinnige zorg: Betere start en stopcriteria
Inzetten op prijsdaling na octrooi

41. Inzetten op prijsdaling na afloop octrooi
Tijdelijk hoge prijs wordt
gecompenseerd door lagere
prijs na octrooi
Gemiddelde prijs per
gebruiker is dan acceptabel
D. Lakdawalla, T. Philipson, Y. Wang Intellectual Property And Marketing , NBER Working Paper 12577, 2006

42. Nu: hoge productiekosten WGM beperken
prijsdaling na afloop octrooi
“Bij een aantal partijen leeft de veronderstelling dat de introductie van biosimilars
gepaard zal gaan met grote prijsvoordelen. Deze prijsverlagingen zullen echter niet
te vergelijken zijn met de situatie bij de introductie van generieke geneesmiddelen. Dit
heeft een aantal redenen. Ten eerste zijn biologische geneesmiddelen complexer dan
chemische, zijn de ontwikkelingen en productie kostbaarder en vergen deze meer tijd.
De ontwikkeling van een biosimilar kost € 60 tot € 200 miljoen en kan zeven tot acht
jaar duren. Het ontwikkelen van een generiek geneesmiddel kost € 1,6 tot € 2,4
miljoen en duurt twee tot drie jaar.”
Bron: Nefarma/BioFarmind, 2013

43. Inzetten op prijsdaling na afloop octrooi: hoe?
1. Investeer in
onderzoek gericht op
lagere productiekosten
2. Kijk ook naar
kostprijsverhogen
de regelgeving
3. In internationale
samenwerking &
publiek/privaat
Kosten ↓
Prijs ↓

44. Samenvatting

Uitgaven WGM geen acuut probleem
 Wel
indien vloedgolf extreem dure
weesgeneesmiddelen

Kosteneffectiviteit niet de oplossing
 Politieke

zelfmoord, “denial aversion”
Meer onderzoek wel
 Betere
start en stopcriteria
 Lagere productiekosten → scherpe prijsdaling na
octrooi

45. Samenvatting 2