Một số mô hình thiết kế nghiên cứu khoa học phổ biến trong y học

1. Thiết kế
Nghiên cứu khoa học
NGUYỄN HỮU NHẬT
BAN NGHIÊN CỨU KHOA HỌC
CLB SINH VIÊN HỌC TẬP TÍCH CỰC VÀ NGHIÊN CỨU KHOA HỌC
ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI
1

2. Phân loại: 4 cách
 Phân loại theo tính ứng dụng.
 Phân loại theo phương pháp tiến hành nghiên cứu.
 Phân loại theo hình thức thu thập dữ liệu.
 Phân loại theo mục tiêu nghiên cứu.
2

3. 1. Phân loại theo tính ứng
dụng
 Nghiên cứu cơ bản  Nghiên cứu ứng dụng
3

4. Nghiên cứu cơ bản
(Basic research)
 Đối tượng thường là
các dòng tế bào, nấm,
chuột...
 Là những nghiên cứu
khởi đầu, sơ khởi.
 Không tiến hành trên
bệnh nhân
4

5. 2. Phân loại theo phương
thức nghiên cứu
 Nghiên cứu thực nghiệm
(empirical research)
 Nghiên cứu lý thuyết
(theoritical research)
5

6. 3. Phân loại theo hình thức
thu thập dữ liệu:
 Nghiên cứu định lượng (quantitative
research) Lượng hóa sự biến thiên của đối
tượng nghiên cứu.
 Nghiên cứu định tính (quanlitative research)
Mô tả sự vật hiện tượng, không quan tâm
đến sự biến thiên của đối tượng nghiên cứu
và cũng không nhằm lượng hóa sự biến
thiên này.
6

7. 4. Phân loại theo mục tiêu
NC quan
sát
NC mô
tả
NC phân
tích
NC bệnh
chứng
NC Thuần
tập
NC tương
quan
Thông tin
cá thể
Thông tin
quần thể
NC cắt
ngang
NC chùm
bệnh
Ca bệnh
hiếm
NC can
thiệp
NC lâm sàng
đối chứng
ngẫu nhiên
Mục tiêu
nghiên cứu
7

8. Nghiên cứu tương quan
(correlational study)
 Mô tả mối quan hệ của bệnh với một số
yếu tố mà ta quan tâm (tuổi, thời gian,
sự sử dụng dịch vụ y tế, ăn uống hay
các sản phẩm khác)
8

9. Ví dụ: Mối quan
hệ giữa việc ăn
muối và ung thư
dạ dày.
Nghiên cứu tương quan
(correlational study)
9

10. Case report and case series
 Báo cáo ca lâm sàng: thường báo cáo
trường hợp bệnh nhân rất đặc biệt, rất
hiếm, khó chẩn đoán...
Có giá trị kinh nghiệm tốt, giá trị khoa học
không cao.
 Nghiên cứu đợt bệnh: thu thập các báo
cáo bệnh của từng cá nhân xảy ra trong
một thời gian ngắn.
10

11. Phân biệt ba mô hình
nghiên cứu:
(theo thời gian tính)
NC thuần tập
tương lai và RCT
NC cắt
ngang
NC bệnh chứng
11
Quá khứ Hiện tại Tương lai

12. Nghiên cứu cắt ngang
(Cross-sectional study)
Ước tính tỉ lệ hiện hành của bệnh (prevalance) và các
yếu tố liên quan đến bệnh trong một quần thể hoặc xác
định các giá trị trung bình trong một quần thể.
Cung cấp cho chúng ta một “snapshot” - bức chụp
nhanh về vấn đề tại một thời điểm.
Ví dụ:
Số lượng hồng cầu bình thường trong máu ngoại vi:
Nam giới: 5,05 ± 0.38 T/l (x10^12 tế bào/lít)
Nữ giới: 4.66 ± 0.36 T/l (x10^12 tế bào/lít)
12

13. Ví dụ: Công trình nghiên cứu loãng xương ở thành phố Hồ Chí
Minh.
Mục tiêu: ước tính tỉ lệ hiện hành loãng xương ( osteoporosis) ở
cư dân trên 50 tuổi của thành phố.
Tiến hành:
 Các nhà nghiên cứu lên danh sách các đối tượng từ một số
phường/quận và dùng máy tính để chọn ngẫu nhiên cá nhân
và gửi thư mời tham gia nghiên cứu.
 Mỗi đối tượng loãng xương đều được đo mật độ xương bằng
máy DXA.
 Dựa vào mật độ xương, các nhà nghiên cứu có thể ước tính
được tỉ lệ hiện hành loãng xương.
Nghiên cứu cắt ngang
(Cross-sectional study)
13

14. Nghiên cứu phân tích:
 Tìm mối liên hệ giữa một yếu tố nguy cơ và tình trạng
bệnh tật.
 Chia ra 2 loại:
Nghiên cứu bệnh chứng
Nghiên cứu thuần tập
 Không cho phép kết luận một mối quan hệ nhân quả.
14

15. Nghiên cứu bệnh chứng
(case-control study)
 Là mô hình nghiên cứu mang tính phân tích.
 Xuất phát từ bệnh.
 Thu thập dữ liệu ngược thời gian.
 Là một mô hình nghiên cứu rất tốt cho các bệnh
hiếm.
15

16. Ví dụ: Để xác định thuốc lá là một yếu tố nguy cơ gây ung thư
phổi, hai nhà nghiên cứu Richard Doll và Bradford Hill tiến
hành một nghiên cứu bệnh chứng mang tính lịch sử như sau:
Bước 1: Chọn một nhóm bệnh ung thư phổi (case), các nhà
nghiên cứu chọn được 649 người.
Bước 2: Chọn nhóm chứng (controls) không bị ung thư phổi
(nhưng có một số bệnh khác), 649 người. Những người này
được chọn sao cho họ có những đặc điểm như tuổi, cân
nặng, giới tính... Giống như nhóm bệnh.
Bước 3: Các nhà nghiên cứu phỏng vấn mỗi bệnh nhân và
mỗi cá nhân trong nhóm chứng về thói quen và liều lượng hút
thuốc lá trong thời gian trước đây.
Nghiên cứu bệnh chứng
(case-control study)
16

17. Nghiên cứu bệnh chứng
(case-control study)
Hút thuốc lá Nhóm bệnh Nhóm chứng
Hút thuốc lá 647 622
Không hút thuốc lá 2 27
Tổng số 649 649
Kết quả:
Bước 4: Đánh giá mối liên quan giữa hút thuốc lá và ung thư phổi.
Các nhà nghiên cứu tính:
Odds hút thuốc lá trong nhóm ung thư: 647/2 = 323.5
Odds hút thuốc lá trong nhóm chứng: 622/27 = 23.04
Tỉ số OR (odds ratio) OR = 323,5/23,04 = 14,0
=> Có thể diễn giải hút thuốc lá tăng odds mắc bệnh ung thư phổi
14 lần.
17

18. Nghiên cứu thuần tập/đoàn
hệ (cohort study)
 Có thể là nghiên cứu tương lai (prospective cohort)
hoặc hồi cứu (retrospective cohort)
 Xuất phát từ phơi nhiễm yếu tố nguy cơ chứ không
phải từ bệnh.
18

19. Nghiên cứu thuần tập tương
lai (prospective cohort)
19

20. Ví dụ: Đánh giá mối liên quan giữa loãng xương và
nguy cơ gãy xương.
Các nhà nghiên cứu dựa vào mật độ xương (đo lúc
ban đầu, baseline) phân thành 2 nhóm bệnh nhân:
nhóm loãng xương và không loãng xương.
Quan sát mỗi nhóm từ 1989 – 2004, có bao nhiêu
người bị gãy xương.
=> Ước tính tỉ lệ phát sinh bệnh (incidence).
Nghiên cứu thuần tập tương
lai (prospective cohort)
20

21. 21
1287 nữ
60+ tuổi
Loãng xương
345(27%)
Không loãng
xương 942 (73%)
Gãy xương
137 (40%)
Không gãy
208 (60%)
Gãy xương
191 (20%)
Không gãy
751 (80%)
1989 2014
Nghiên cứu thuần tập tương
lai (prospective cohort)

22. Tỉ lệ hiện hành loãng xương: 345/1287 = 27%
Nguy cơ gãy xương ở nhóm loãng xương là R1= 137/345 = 0.397
Nguy cơ gãy xương ở nhóm không loãng xương là R2 = 191/942 = 0,202
Tỉ số nguy cơ (risk ratio/ relative risk): RR = R1/R2 = 1,96
=> Nhóm loãng xương có nguy có gãy xương cao gần gấp 2 lần so với
nhóm không loãng xương.
Nghiên cứu thuần tập tương
lai (prospective cohort)
Nhóm Gãy xương Không gãy
xương
Tổng số
Loãng xương 137 208 345
Không loãng xương 191 751 942
Tổng số 1287
22

23. Nghiên cứu thuần tập hồi
cứu (retrospective cohort)
23

24. 24

25. Nghiên cứu lâm sàng đối
chứng ngẫu nhiên (RCT)
 Nghiên cứu RCT (randomized cotrolled trial) là mô
hình giống như nghiên cứu đoàn hệ nhưng chỉ khác là
có chia nhóm ngẫu nhiên lúc ban đầu và có can thiệp.
 Phương pháp vàng, tiêu chuẩn vàng trong nghiên cứu
y học.
 Cho phép phát biểu về một mối quan hệ nhân quả.
25

26. Nghiên cứu lâm sàng đối
chứng ngẫu nhiên (RCT)
26

27. Ví dụ: Công trình nghiên cứu Women’s Health Initiatives.
Các nhà nghiên cứu muốn thử nghiệm hiệu quả của calci và vitamin
D trong việc phòng trống gãy xương ở các phụ nữ sau thời kì mãn
kinh.
 Bước 1: chọn một quần thể gồm 36.282 phụ nữ sau mãn kinh
(tuổi từ 50 đến 79), thu thập tất cả các dữ liệu lâm sàng liên
quan.
 Bước 2: Dùng máy tính để chia quần thể đó thành 2 nhóm một
cách ngẫu nhiên.
Nhóm 1 (nhóm can thiệp) gồm 18.176 phụ nữ được điều trị bằng
Calci và Vitamin D hàng ngày.
Nhóm 2 (nhóm chứng/placebo) gồm 18.106 phụ nữ cùng độ tuổi
nhưng không được bổ sung Calci hay vitamin D.
Nghiên cứu lâm sàng đối
chứng ngẫu nhiên (RCT)
27

28. Bước 3: Theo dõi 2 nhóm can thiệp và đối chứng
trong thời gian 10 năm (tính trung bình là 7 năm vì
một số qua đời, một số mất liên lạc và một số không
muốn tiếp tục tham gia công trình nghiên cứu)
Bước 4: Sau khi hết thời hạn theo dõi, các nhà nghiên
cứu lên kế hoạch phân tích dữ liệu xem xét hiệu quả
của vitamin D và calci đến việc giảm nguy cơ gãy
xương.
Nghiên cứu lâm sàng đối
chứng ngẫu nhiên (RCT)
28

29. Kết quả:
Tỉ số nguy cơ: RR = R1/R2 = 0,96/1,10 = 0.87
Nghiên cứu lâm sàng đối
chứng ngẫu nhiên (RCT)
Nhóm can thiệp
(CaD)
Nhóm đối chứng
(placebo)
Số phụ nữ 18.176 18.106
Thời gian theo dõi 7 7
Số phụ nữ bị gãy xương
đùi
175 199
Tỉ lệ % bị gãy xương đùi 0,96 1,10
29

30. Phân tích tổng hợp (meta-
annalysis)
Hệ thống hóa các nghiên cứu RCT và tổng hợp
kết quả của các nghiên cứu khác.
 Bước 1. Tìm công trình nghiên cứu
 Bước 2. Rà soát tiêu chuẩn
 Bước 3. Trích số liệu và phân tích thống kê
 Bước 4. Diễn giải kết quả.
30

31. NC quan
sát
NC mô
tả
NC phân
tích
NC bệnh
chứng
NC Thuần
tập
NC tương
quan
Thông tin
cá thể
Thông tin
quần thể
NC cắt
ngang
NC chùm
bệnh
Ca bệnh
hiếm
NC can
thiệp
NC lâm sàng
đối chứng
ngẫu nhiên
Mục tiêu
nghiên cứu
31

32. Tài liệu tham khảo:
 Nguyễn Văn Tuấn. Y học thực chứng
(Evidence-based Medicine). Nhà xuất bản Y học
2015
32

33. Thank you!
33