2. Lerôle des associationsdanslesessaiscliniques lesmodes d’action
1. Susciteretorienterla recherche
2. Collaborerauxessaiscliniques
3. Contribuerà la diffusiondes résultatsdes essaiscliniques
3. 1-Susciteret orienterla recherche
• Appel d'offres plus ou moins ciblés (soutien financier)
• Autresfinancements ou cofinancements
• Promotion d'un essai(rare)
• Sélection desessaislesplus pertinents
• Campagne desensibilisation favorisantla participation desmalades
• Appel aux dons pour soutenir la recherche
4. 2- Collaborer aux essais cliniques
«Expertes deleurmaladies, lesassociationsdemaladespeuvent être utilementconsultées lorsde
l’écritured’unprotocoled’essai »
(EnquêteCairnet2013)
3
15
32
41
10
pasdu toutplutôtsansopinionplutôttoutà fait
D’accord51%
Pasd’accord 18%
http://www.inserm.fr/index.php/associations-de-malades/gram/cairnet
5. 3-Collaborer aux essais cliniques
• Enamont, construire des outils facilitateurs: registres, banquesdedonnéesetde matérielgénétique,réseauxde
malades,réseauxde chercheursetde cliniciens, comité scientifique….
• Pourun essai donné, participer àsa construction
• Collaborerà laconstruction du protocole (tutoriels sur la méthodologie, l’éthique)
• S'assurerque les consentementsà participer sont suffisamment éclairés(note d'information)etnombreux
(faisabilité del'essai)
• Contribuerau recrutementdes patients
• Participerà laremontéedes effets inattendus
…et contribuerà ladiffusion desrésultats des essais cliniques
6. Lerôle des associationsdanslesessais cliniques
Focus1 : lesregistres
Focus2 : le recrutementde patients
Focus3 : le suivi etla pharmacovigilance
Focus4 : la diffusion etle relaisd’information
7. Focus1 :les registres
Unregistre est l’enregistrement permanent etexhaustif d’informations standardisées surtous les
maladesatteints d’une maladie,dansunepopulationdéfinie, àpartir d’une datedonnée.
• Ilatrois objectifs:
– Etudesépidémiologiques: un registreaméliore lesconnaissances scientifiques, renseigne sur la
prévalencede la maladie, de ses différentesformes etde sesdifférents stades
– Améliorationde laprise encharge: évaluation desactions de dépistage,prévention, diagnostic,
traitement
– Outilde recherche: il permetnotamment de planifier de manièreréalistedesessaiscliniques
8. Focus1 :les registres
L'existence deregistres facilitel'organisationd'essais cliniques
Casdu Registre de l’associationVaincre laMucoviscidose
Ils’agit d’unesourcede donnéesunique,quipeutfournirdes informations surl’épidémiologied’unemaladie,son
évolutionnaturelleetsous traitements.
Cesregistres peuventêtre utilisésparailleurspourévaluerapriori lafaisabilitéd’une étudeencours de
conception(simulationderecrutementde patientsen fonction descritèresd’inclusion /d’exclusiondu
protocole),etdoncconstitueruneimportantesourced’économieentermesde délaisetderessourcespourl’étudequi
conditionnerapeut-êtrel’arrivéesur lemarchéd’unmédicament essentiel. Lydie
Lemonnier(Responsable du registre)
AFCRO30 janvier 2014
13. Focus2 :le recrutementde patients
• Rapport du CNOM(15octobre 2004): Lerecrutementdespatientssusceptibles d’êtreinclus dans
l’étudepeutsefaireparl’intermédiaire de:
– sonmédecin généraliste ou spécialiste
– desassociations de malades,
– parannoncedirecte dans les médias grand public à condition d’avoir reçu l’accord du CCPPRB
surle texte de l’annonce etsesmodalitésde diffusion etd’une information préalable du corps
médical. Lesannonces envue du recrutementdoivent éviter toutaspectpublicitaire aubénéfice
despromoteurs del’enquête.
• Le recrutement à partir des médias sociaux
14. Focus3 :le suivi et la pharmacovigilance
La pharmacovigilanceestlasurveillancedesmédicamentsdansleursconditionsréellesd’utilisationetlapréventiondurisque
d’effetindésirablerésultantdeleurutilisation
• ANSM(AgenceNationale de SécuritéduMédicamentet desproduitsde Santé)
– 8vigilances, dontla pharmacovigilancepourles médicamentsà usagehumainetles matièrespremièresà usage
pharmaceutique
– Notification spontanéedeseffets indésirablesparles professionnelsde santé,les patients et associations agrééesde
patientset les industriels
– 31centresrégionauxdepharmacovigilance
• EudraVigilance: Base dedonnéeseuropéennede pharmacovigilance
15. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
«Les associationsdemalades sontlesplusàmême dediffuser des informationsauprès des malades
qu’ellesreprésentent »
(EnquêteCairnet2013)
1
1010
51
28
pasdutoutplutôtsansopinionplutôttoutà fait
D’accord79%
Pasd’accord 11%
17. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
• Trouverl’information
• Evaluerl’information
• Vulgariserl’information
• Mettreàdisposition une
information fiable et
compréhensible
Informations
disponiblessur
Internet
Informationsmises à
disposition
surlesite de
l’association
Association
demalades
18. Focus4 :la diffusion etle relais d’information
• ANSM
« Pour chaque essai répertorié, sera diffusé le résumé des résultats de l’essai établi sous la seule
responsabilité du promoteur et tel que transmis par le promoteur à l’ANSM selon un format préétabli,
dansun délaid’un anaprèsla findel’essaidans l’ensemble despaysoù ils’estdéroulé .»
• Nouveaurèglement européen pour les essais cliniques(avril 2014)
« dans un délai d’un an à compter de la fin de l’essai clinique dans tous les Etats-membres concernés,
unrésumédesrésultatsdevraêtreaccessible aupublic dansune basededonnées européenne. »
21. Ledigital et l’innovation dans les essais cliniques
• Basesde données
• Registres
• Communautés enligne
• Orphanetetles centres de référence
La massed'informationscollectéeset traitéesdansunebase dedonnées peut-elleouvrir la voie à
desprojets innovants?
La communication digitale auprès du grand public peut-elle améliorer la conduite d’essais
cliniques?
22. Importance d’une base de données cliniques et d’une biobanque
pour les leucodystrophies
Interview du Pr Odile Boespflug-Tanguy
27. Un récepteur tyrosine kinase
Prolifération tumorale
Prolifération tumorale
Des effecteurs intracellulaires
Un ligand (hormones, cytokines…)
LES CIBLES
Voies de transduction du signal de prolifération tumorale
La Personnalisation enCancérologie:
LesBiothérapies
28. Les Ac monoclonaux
Cetuximab, Panitumumab,
Bevacizumab
Les Inhibiteurs
Gefitinib, Erlotinib, Sorafenib,
Sunitinib.
2 CLASSES DE MOLECULES
La Personnalisation enCancérologie:
LesBiothérapies
L’apport des plateformes !!!!!!!
29. L’accèsaux thérapies ciblées est une réalité
• Ace jour,plus de vingtcinq thérapiesciblées peuventêtreprescrites en France
– celuidusein, de l’estomac, du côlon, dupoumon, lesleucémiesmyéloïdeschroniques,de l’ovaire, le
mélanome,dufoie, les leucémiesaiguës lymphoblastiques ,les tumeurs stromales gastro-intestinales……
• En 2011, 55 000 patients ontbénéficié d’un examen descaractéristiquesmoléculaires de leur tumeurafin
qu’ilspuissentbénéficier de thérapiesciblées.
37. Proportion des essais par spécialité selon le registre de l’INCA
et l’annuaire du Pôle Régional de Cancérologie.
1. Hématologie
2. Sénologie
3. Digestif
La rechercheclinique enoncologie: échellenationale et régionale
0%
5%
10%
15%
20%
25%
30%
Niveau national
Niveau régional
(Bretagne)
Lesspécialités desessaiscliniques en oncologie
Représentation des spécialités des essais en oncologie similaire au
niveau national et régional
38. 14%
9%
42%
2%
32%
FRANCE
Phase 1
Phase 1/2
Phase 2
Phase 2/3
Phase 3
2% 7%
29%
4%
59%
BRETAGNE
Phase 1
Phase 1/2
Phase 2
Phase 2/3
Phase 3
Répartition des essais au niveau national
selon leur phase. Source: registre des
essais cliniques de l’INCA
Répartition des essais en région
Bretagne selon leur phase . Source:
annuaire des essais cliniques du Pôle
Régional de cancérologie
La rechercheclinique enoncologie:échellenationale et régionale
Les phases des essais cliniques en oncologie
Faible proportion d’essais de phases précoces en Bretagne
39. 21%
79%
FRANCE
Essais
industriels
Essais
académiques
La rechercheclinique enoncologie: échellenationale et régionale
Proportion d’essais industriels et
académiques au niveau national selon le
registre des essais clinique de l’INCA
Proportion d’essais industriels et
académiques au niveau régional selon
l’annuaire du Pôle Régional de
Cancérologie de Bretagne
Essais industriels ou institutionnels ?
Bonne représentation des essais industriels
40. Répartition régionale du nombre de patients inclus dans les essais
cliniques entre 2008 et 2010 (source INCA)
La rechercheclinique enoncologie:échellenationale et régionale
Les inclusions dans les essais
42. • 216 essais actuellement ouverts en Bretagne en oncologie (phases I à III)
• Essais ouverts en moyenne dans 1,5 centres en Bretagne
66,2%
17,6%
8,8%
4,9%
1,5% 0,5% 0,5%
0%
10%
20%
30%
40%
50%
60%
70%
1 2 3 4 5 6 7
%d'essais
Nb de centres investigateurs
La rechercheclinique enoncologieenBretagne
Nombre de centres
investigateurs ouverts par
essais
Lenombred’essais en Bretagne
43. Répartitiongéographique desessais
% des essais ouverts dans les différents centres Bretons
CHRU Brest (29%)
CH Lorient (12%)
CH Morlaix (<1%)
CH St Brieuc (9%)
CAR St Brieuc (17%)
CH St Malo (<1%)
CHBA Vannes (12%) CSY Vannes (5%)
CHP St Grégoire (8%)
CEM Rennes (19%)
CHU Rennes (50%)CH Quimper (<1%) CH Pontivy (<1%)
Une répartition inégale des essais
La rechercheclinique enoncologieenBretagne
44. BREST
CHRU
LORIEN
T CH
MORLAI
X
CH
QUIMPE
R
CH
RENNE
S CHP
St
Grégoire
RENNE
S CEM
RENNES
CHU
ST
BRIEUC
CAR
ST
BRIEUC
CH
VANNE
S CHBA
VANNE
S CSY
Dermatologie 2 1 5 3 1
Digestif 5 6 1 5 7 7 9 3 1
Douleur/
palliatifs 2 1 1 2 1 2 1
Endocrinologie 1
Gynécologie 2 1 1 1 1 8 2 2
Sénologie 11 5 6 9 7 3 3
Hématologie 31 3 60 6 16
Hépatologie 1 1 1 4 2 1 1
Voies biliaires 1 2
Neurologie 1 1 4 5
Oncogénétique
Oncopédiatrie 2 1 21 1
Oncogériatrie* 11 1 1 6 1 7 5
ORL 4 2 3 1 3 3 5
Pneumologie 8 4 15 1 7
Sarcomes 1 5
Urologie 1 2 3 9 5
BREST
CHRU
LORIEN
T CH
MORLAI
X
CH
QUIMPE
R
CH
RENNE
S CHP
St
Grégoire
RENNE
S CEM
RENNES
CHU
ST
BRIEUC
CAR
ST
BRIEUC
CH
VANNE
S CHBA
VANNE
S CSY
Dermatologie 2 1 5 3 1
Digestif 5 6 1 5 7 7 9 3 1
Douleur/
palliatifs 2 1 1 2 1 2 1
Endocrinologie 1
Gynécologie 2 1 1 1 1 8 2 2
Sénologie 11 5 6 9 7 3 3
Hématologie 31 3 60 6 16
Hépatologie 1 1 1 4 2 1 1
Voies biliaires 1 2
Neurologie 1 1 4 5
Oncogénétique
Oncopédiatrie 2 1 21 1
Oncogériatrie* 11 1 1 6 1 7 5
ORL 4 2 3 1 3 3 5
Pneumologie 8 4 15 1 7
Sarcomes 1 5
Urologie 1 2 3 9 5
BREST
CHRU
LORIEN
T CH
MORLAI
X
CH
QUIMPE
R
CH
RENNE
S CHP
St
Grégoire
RENNE
S CEM
RENNES
CHU
ST
BRIEUC
CAR
ST
BRIEUC
CH
VANNE
S CHBA
VANNE
S CSY
Dermatologie 2 1 5 3 1
Digestif 5 6 1 5 7 7 9 3 1
Douleur/
palliatifs 2 1 1 2 1 2 1
Endocrinologie 1
Gynécologie 2 1 1 1 1 8 2 2
Sénologie 11 5 6 9 7 3 3
Hématologie 31 3 60 6 16
Hépatologie 1 1 1 4 2 1 1
Voies biliaires 1 2
Neurologie 1 1 4 5
Oncogénétique
Oncopédiatrie 2 1 21 1
Oncogériatrie* 11 1 1 6 1 7 5
ORL 4 2 3 1 3 3 5
Pneumologie 8 4 15 1 7
Sarcomes 1 5
Urologie 1 2 3 9 5
Répartitionpar spécialité
Certaines spécialités représentées dans peu de centres
* Les essais en oncogériatrie (réservé au plus de 75 ans) étant très rares, nous considérons ici les essais en oncogériatrie
comme ceux réservés au plus de 60 ans et dons la limite supérieur dépasse 75 ans.
La rechercheclinique enoncologieenBretagne
46. Lesorganismes de cancérologie
7 réseaux territoriaux, 1 réseau régional, l’observatoire du médicament, 1 pôle régional
La rechercheclinique enoncologieenBretagne
47. Sitedu Pôle Régional de Cancérologie : le web au servicede tous
• Planscancers
• Objectifs duPôle Régionalde
Cancérologie
• Organigramme
• RCPderecours:moded’emploi
simplifié
• RCPSarcome
• RCPThorax
• RCPRenaten
• RCPOncogénétique
• Quelqueschiffres
• FAQessaiscliniques
• AnnuairedesEssaisCliniques
• TechniquesInnovantes
• Equipesderechercheenlienavec
l’oncologie
• Projetscommunsde recherche
fondamentale
• Enseignement: Formationsenlien
avecl’Université
LePôleRégionalde Cancérologie RCPde Recours
LaRecherche Cliniqueen
Oncologieen Bretagne
Recherche Fondamentale et
Formations
Actuellement:
Choix de l’arborescence
Contenu
Entretiens avec les agences de communications
La recherche
48. •Premièreversiononlinede l’Annuaire
•Livraison version finale,implémentée
•Vérifications/ correctionsdes erreurssur l’annuaire
•Miseen ligne
•Diffusiondel’information
•Miseà jour dela base desessais
•Evaluation del’annuaire
13juin2013
30juin2013
20juin2013