1. 1LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Essais cliniques :
un accès précoce à l’innovation
Les associations de patients
veulent être plus impliquées dans
la mise en place et le déroulement
des essais cliniques, qui sont
un accès précoce à l’innovation
thérapeutique. Un discours entendu
par les industriels qui avaient
organisé le 21 juin 2013, un forum
de discussions avec les associations afin
de mieux comprendre les apports et les
attentes des uns et des autres en matière de
recherche clinique.
Les essais cliniques favorisent l'accès précoce aux médicaments pour les
patients
Les essais cliniques – tests d’un produit de santé sur l’homme – sont une chance pour les patients d’avoir
un accès précoce aux médicaments innovants et, pour les professionnels de santé, de pouvoir se former
à l’utilisation optimale de ces traitements. Dans les maladies graves, les patients sont dans l’attente de cet
accès aux nouveaux médicaments, qui peut être pour eux une chance de survie. Mais même dans les
maladies fréquentes, comme l’arthose, les patients demandent de l’innovation et veulent entrer en contact
avec la recherche.

2. 2LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Les essais cliniques sécurisent et accompagnent l'emploi des nouveaux
traitements
L’objectif des essais cliniques est de définir les effets d’un médicament en suivant de près un petit nombre de
patients. Les essais cliniques sont essentiels aux Autorités de santé pour maîtriser et encadrer l’emploi des
nouveaux traitements. Ils sont menés en France, soit à l’initiative d’un acteur académique, soit d’un acteur
industriel, avec un contrôle des Autorités de santé.
L’essai clinique doit être considéré comme un élément du parcours de soin du patient. Dans le service
d’hématologie du CHU de Nancy, le patient est accompagné par la même équipe tout au long de ce
parcours, depuis le diagnostic. Le patient doit comprendre la stratégie de soins globale, et s’il entre dans un
essai clinique dans un autre centre, la communication avec l’équipe de départ doit être parfaite.
Développer des critères de qualité
de vie
La représentation du malade des effets
secondaires n’est pas la même que celle
de l’investigateur. La qualité de vie doit
être évaluée, elle fait partie du calcul de la
balance bénéfices/risques. La lecture de ces
effets secondaires doit s’effectuer à plusieurs
niveaux car au début de la maladie, ces effets
secondaires sont perçus comme très forts, alors
que si le patient est à la troisième rechute, les
effets seront considérés comme faibles.
L’AFLAR (Association Française de Lutte Anti-
Rhumatismale) demande aussi la prise en
compte de nouveaux scores d’évaluation
comme l’impact sociétal, la perte de travail…
Des enjeux majeurs Accès précoce des patients aux innovations¡¡
Contribution à la qualité et à la sécurité¡¡
des soins avec la formation des médecins
investigateurs et de leurs équipes
Notoriété des établissements hospitaliers¡¡
Attractivité de la France en matière de¡¡
recherche

3. 3LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Une approche réglementaire stricte qui tend à réduire le nombre d’essais
La construction des essais cliniques est de plus en plus complexe. Il faut près de deux ans entre la construction
du protocole et le premier patient inclus. Les cliniciens rappellent que la qualité de leur travail est liée à la
conduite d’essais cliniques. Ils participent ainsi au développement des nouvelles molécules, apprennent à
les utiliser, suivent de très près leurs actions chez ces patients.
La rigueur clinique est essentielle, et la réglementation est là pour préserver cette rigueur et protéger le
malade mais attention à ne pas placer la barre trop haut pour la plupart des centres hospitaliers. Sinon,
ces compétences resteront l’apanage de quelques centres en France avec un biais de sélection de la
participation à la recherche clinique, un accès moindre en général des patients à l’innovation et un accès
des patients à ces essais inégal sur le territoire.
Attractivité de la recherche clinique
La France se trouve en compétition avec
les autres pays afin d’attirer les essais
cliniques sur son territoire et en retirer
tous les bénéfices pour les patients et
les médecins. Le premier accès des patients
aux molécules innovantes est leur inclusion
dans les essais cliniques et ce dès les phases
précoces. En cancérologie, pour faciliter l’accès
à ces molécules, l’INCa a créé le label CLIPP1
(Centres Labellisés INCa de Phase Précoce) qui
a été attribué à 16 sites fin 2010 pour 4 ans.
Bilan : en 2012, 37000 patients étaient dans
des essais cliniques, dont 3000 dans les phases
précoces.
Afin d’améliorer l’attractivité européenne, et de simplifier les procédures, un règlement
est en cours de discussion en Europe avec la création de 3 catégories selon le risque.
Pour les essais cliniques à faible risque, un portail unique sera créé, les délais d’évaluation seront
raccourcis, et l’évaluation de l’essai sera coordonnée entre les différents Etats membres. Ce règlement sera
applicable deux ans environ après sa publication, soit dans cinq ans environ. L’ANSM (Agence Nationale
de Sécurité des Médicaments et des produits de santé) est très favorable au projet dans son ensemble,
qui va changer la gestion et l’évaluation des essais cliniques. L’Agence cherche le meilleur rapport entre
l’accès à l’innovation et l’assurance de la sécurité.
1 Rapport scientifique 2011-2012 de l’INCa

4. 4LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Communiquer auprès du grand public
Les Autorités de santé doivent faire des efforts pour que la France reste
attractive dans l’organisation des essais cliniques, mais il faut aussi
travailler sur l’image de cette recherche clinique. Au final,
c’est le patient qui décide ou non d’intégrer un protocole de recherche.
Une communication sur les essais cliniques doit être faite au niveau du
grand public, les nouvelles technologies de communication devraient
aider à diffuser ces informations et à développer des registres d’essais
et de patients. Le grand public a une méconnaissance de ce
qu’est un essai clinique. Il serait intéressant de pouvoir diffuser
l’historique de développement d’un médicament au grand public et
au sein de consultation d’éducation thérapeutique.
Certains pays ont des spots TV ou radio qui valorisent le malade qui
participe à un essai clinique. Pourquoi ne pas faire une campagne
nationale sur la recherche clinique ? Et pourquoi ne pas en parler dès
l’école ?
Chaque patient a-t-il un accès égal à l’innovation ?
L’accès aux molécules innovantes reste une des priorités des patients. Et il faut veiller à ce que tous les
patients aient accès à l’innovation, pas uniquement les patients « éclairés ». Même s’il est difficile de
garantir un accès égal des patients aux essais cliniques, puisque les critères cliniques pour pouvoir entrer
dans un essai clinique sont spécifiques de chaque essai, et très précis, il est important de s’assurer
que tout patient ait les informations pour pouvoir participer à un essai clinique s’il le
souhaite. L’Inca a lancé une enquête sur ce point, pour voir si indépendamment des critères cliniques, il
existait des inégalités géographiques ou socioéconomiques dans le recrutement des patients inclus dans les
essais précoces des CLIPP.
L’INCa a ainsi mis en place de 28 plateformes de génétique moléculaire réparties sur
le territoire afin que tous les patients puissent bénéficier des tests moléculaires en
oncologie. Originalité prisée de la France, ces 28 structures sont montées en puissance et ont réalisé en
2011 des tests déterminant un accès aux thérapies ciblées pour environ 50 000 patients1
.
Ces structures participent pleinement à l’attractivité de la France dans les essais cliniques en cancérologie,
et c’est un des seuls domaines où la France a réussi à préserver la participation de ses centres et de ses
patients dans la recherche clinique, selon les derniers chiffres de l’enquête du Leem2
. Il faut amplifier les
efforts dans les autres domaines thérapeutiques.
1 http://www.e-cancer.fr/soins/les-traitements/lacces-aux-therapies-ciblees/les-plateformes-de-genetique-moleculaire-des-cancers
2 http://www.leem.org/attractivite-de-france-pour-recherche-clinique-internationale-resultats-de-lenquete-2012

5. 5LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Avoir de plus en plus une approche européenne et simplifier les procédures.¡¡
Assurer la sécurité du patient mais sans complexifier à outrance les exigences¡¡
réglementaires.
Développer avec les associations de patients des critères d’évaluation du¡¡
bénéfice d’un médicament tenant compte de leur ressenti (qualité de vie,
effets secondaires…).
Préserver l’attractivité de la recherche clinique en France afin que les patients¡¡
français puissent participer à un maximum d’essais cliniques.
Assurer un égal accès à l’innovation aux patients.¡¡
Communiquer auprès du grand public sur les enjeux de la recherche¡¡
clinique.
Participants au forum du 21 juin 2013
préconisations du forum
Associations
d’industriels
du
médicament
Associations
de
patients
Gram
AFM3
Europa Donna France
Alliance Maladies Rares
AFLAR
Fédération française des diabétiques

6. 6LIR - Forum associations de patients / industriels de santé - 21 juin 2013
Rapport scientifique 2011-2012, Inca, Boulogne-Billancourt, octobre
2012 : http://www.e-cancer.fr/component/docman/doc_download/9632-institut-
national-du-cancer-rapport-scientifique-2011-2012
Téléchargez l’enquête 2012 du Leem sur l’attractivité de la recherche
clinique en France : http://www.leem.org/attractivite-de-france-pour-recherche-
clinique-internationale-resultats-de-lenquete-2012
Visionner les points clés des essais cliniques avec la fiche du Leem :
http://www.leem.org/les-essentiels-essais-cliniques
Publications du LIR :
http://www.lir.asso.fr/nos-exclusivites/item/acces-des-patients-aux-molecules-
innovantes
http://www.lir.asso.fr/nos-exclusivites/item/quand-les-academiques-explorent-de-
nouvelles-indications-cliniques
« Conserver la place de la France dans les essais cliniques est primordial, car il
y a à la clé un grand bénéfice sociétal. Et pour le patient, au-delà du bénéfice
thérapeutique, il peut accéder à une plus grande qualité de vie.
Une des idées fortes du forum est de développer une évaluation plus globale du
médicament en intégrant les critères du patient, cette idée est très intéressante
pour réussir à cerner le bénéfice global d’un médicament. »
Denis Hello, Président du LIR
Pour en savoir plus ...
Le LIR – Think Tank dédié à l’innovation en santé
Centre d’affaires ATEAC - 112 av. Kléber – 75 784 Paris cedex 16 - www.lir.asso.fr
709 millions d’euros dans la R&D française investis par les membres¡¡
du LIR en 2010
40 millions d’euros de PPP signés en France depuis 2009¡¡
Plus de 70% des essais cliniques réalisés en France le sont par des¡¡
membres du LIR
Plus de 8 médicaments (ASMR 1 à 3) répondant à des besoins de¡¡
santé critiques sur 10 proviennent des entreprises internationales
réunies au LIR
Le Lir, acteur de la recherche en france