“Advice center:
OD & Business”
Johan Hanstede
Secretary General BioFarmind
Chairman Dutch Vaccines Group

Agenda
“Advice center: OD & Business”
• Facts
• Why
• OD Projectteam
• Business Plan
• How to go on?

Enkele feiten
• Ongeveer 8000 patienten met een Zeldzame Ziekte
in Nederland
• Ongeveer 60 bedrijven actief met
weesgeneesmiddelen (+/- 125)
• Van 8 aug 2000 t/m 21 juni 2011. EMA ZZ indicaties
– 801 positief beoordeeld
– 12 negatief
– 79 teruggetrokken
• In 2011 82 Zzindicaties aangevraagd

Orphan Drugs in Europa
0
2
4
6
8
10
12
14
16
18
1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011
Yes ODD & OD MA
No ODD & OD MA

Stuurgroep Weesgeneesmiddelen
• De stuurgroep heeft de opdracht om de
positie van mensen met een zeldzame
aandoening te verbeteren door:
– Het stimuleren van de ontwikkeling van
weesgeneesmiddelen;
– Het versterken van de informatievoorziening over
zeldzame ziekten.
• Stopt 1 januari 2012 met huidige mandaat.

En Nu??
• Stuurgroep nieuw mandaat (afgeslankte vorm)
• Nationaal Plan Zeldzame Ziekten www.nationaalplan.nl
1. Loket informatie (ICT) vz. A. van der Zeijden
2. Zorg (Diagn/Behandeling) vz. F.Gabreels
3. Onderzoek vz. J.Hanstede
4. Beschikbaarheid/behandeling vz. M.vd Graaf
Beschikbaarheid / kennis/educatie vz. C. Lammers
• Onderbrengen bij verschillende Stakeholders
• Patienten organisaties komen met een initiatief
• WIJ OOK

Priority Medicines Rare diseases
Subsidie regeling OD Support
Stuurgroep Weesgeneesmiddelen
VSOP en
Platform Zeld. Aand.
FBG samen met
Stuurgroep nieuw mandaat
Adviespunt Zeldzame Ziekten
en het bedrijfsleven
Topsector Life Sciences Health
9 topsectoren
Het Kabinet heeft 9 topsectoren
aangewezen. Dit zijn sectoren waarin
Nederland wereldwijd sterk is. De sector
Life Sciences & Health (LS&H) is er daar
een van.
10 Roadmaps LS&H

Topsectoren

LS&H Roadmaps
1. Molecular diagnostics
2. Imaging & image guided therapies
3. Self-management, home care & ICT
4. Regenerative medicine
5. Pharmacotherapy
6. One health
7. Specialized Nutrition
8. HTA / Quality of Life
9. Enabling technologies & infra
10.Neglected diseases

Life Sciences & Health
De regiegroep LS&H, trekker Rob van Leen.
Roadmaps
10 deelgebieden vastgesteld
Consultatieronden
Reageren op de roadmaps:
http://www.zonmw.nl/nl/roadmaps-lsh/roadmaps-lsh
- 5 december 12.00 uur Eerste conceptversies roadmaps.
- Consultatieronde sluit 12 december.
- 19 december bijeenkomst met eindversies
Innovatiecontract
2015 moet ten minste 40 procent van het onderzoeksgeld in publiek-
private samenwerking van bedrijven afkomstig zijn.
NWO; KNAW en toegepaste kennisinstituten (TNO ) zullen in 2015
minstens € 600 miljoen vanuit bestaande middelen bijdragen.

adviespunt
“Zeldzame Ziekten & Bedrijfsleven”

Orphan Drug Project team
• Eric van der Aa (Pantarhei Biologicals);
• Roger Legtenberg (PSR-group);
• Hans Schikan (Prosensa);
• Paul Flapper (Shire Human Genetic Therapies);
• Bert de Jong/ Andreas Schuil/Maud Creemers (Genzyme);
• Peter Bertens (Nefarma)
• Margaret van der Meijden (BioFarmind);
• Marcel Gerritsen (BioFarmind)
• Johan Hanstede (BioFarmind) voorzitter

De OD weg naar Succes
Patienten netwerk
Centrale financiering
Compassionate use
Zorgstandaarden
Registratie programma
Diagnostische infrastructuur
Expertise Centers

Goals
“Advice center: OD & Business”
Virtual network,
Start-ups, T.
Research, Business
Web Portal, Q&A,
Experts, Support,
Registration,
Education

1. “OD & Business” Portal site.
Onderzoeksgroepen en bedrijven kunnen elkaar hier vinden (Questions & Answers). De portaal site wijst de
weg (Expertise sharing, expert netwerk, Expert Centra) en educatief middels E-learning & Forum discussions
kan een versnelling en verbetering van de kennis en de doorstroming worden bewerkstelligt.
2. OD Network (ZZN)
Door het opbouwen van een Zeldzame Ziekten Netwerk (ZZN) kunnen de krachten worden gebundeld en
samenwerking tussen de verschillende stakeholders worden versterkt (Sharing programma’s en matchmaking.
De samenwerking met patiënten organisaties en andere stakeholders wordt versterkt.
3. OD Registry (ZZR)
Een nationale registratie van weesgeneesmiddelen onderzoek. Van fundamenteel tot registratie- en
uitkomstenonderzoek. Het centraal bijhouden van wat er in de R&D pijplijn zit bij het bedrijfsleven aangesloten
bij het ZZN.
4. OD Sentiment monitor
De jaarlijkse uitgave van een ZZ Sentimentmonitor zal het maatschappelijk draagvlak voor Zeldzame Ziekten
verbeteren. Vanuit het ZZN kunnen beleidsmakers, politiek en media worden geïnformeerd over bijzondere ZZ
activiteiten. De successen en behoeften. Wat komt er aan op korte en op langere termijn.
5. Training and education:
Vaste trainingsprogramma’s voor onderzoekers en ondernemers: “ van patent tot Pil”. Vaste programma’s
toegespitst op de behoefte van onderzoekers en ondernemers
Roadmap
“Adviespunt ZZ & Bedrijfsleven”

How to proceed from now?
2011/12
• In Roadmap PharmacoTherapy
• In National Plan OD
• Innovationcontract
– Consortium acc Topsectoren policy
– Research / Business / Patients / Government
• Database with OD companies and Research Groups
• Research & Development database
• Kick-off: Orphan Café; 8 December Utrecht
• Educational Program
• Roadmap Portal site

Orphan Drug Project team
• Eric van der Aa (Pantarhei Biologicals);
• Roger Legtenberg (PSR-group);
• Hans Schikan (Prosensa);
• Paul Flapper (Shire Human Genetic Therapies);
• Bert de Jong/ Andreas Schuil/Maud Creemers (Genzyme);
• Peter Bertens (Nefarma)
• Margaret van der Meijden (BioFarmind);
• Marcel Gerritsen (BioFarmind)
• Johan Hanstede (BioFarmind) Chair

- Meerjaren ZonMw-programma Priority
Medicines weesgeneesmiddelen en zeldzame
ziekten (budget € 13,4 miljoen, waarvan 4 x
100.000 bestemd voor praktische zaken die na
beëindiging van de Stuurgroep )
- betrokken blijven bij de Europese
ontwikkelingen die niet rechtstreeks onder het
ministerie van VWS vallen.
- Algemene aspecten geagendeerd bij het
Forum Biotechnologie en Genetica (FBG).
Hoe stimuleert VWS ontwikkeling
weesgeneesmiddelen

Wat is een zeldzame ziekte?
De definitie van een zeldzame ziekte in Nederland is bepaald door de
Europese wet- en regelgeving. In Europa wordt een ziekte zeldzaam genoemd
indien niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners in de Europese Unie deze
aandoening hebben. Dit betekent dat een ziekte zeldzaam wordt
genoemd, indien in Nederland maximaal ongeveer 8.000 patiënten deze
aandoening hebben.
Naast het voorkomen (prevalentie) van de ziekte speelt ook de ernst van de
ziekte een rol. Een zeldzame ziekte is een levensbedreigende of chronisch
slopende ziekte met een zo geringe prevalentie dat bijzondere
gecombineerde inspanningen noodzakelijk zijn om deze aan te pakken. Deze
inspanningen zijn nodig om ervoor te zorgen dat een grote ziektelast en
vroegtijdige sterfte als ook een aanzienlijke achteruitgang van de kwaliteit van
het bestaan of van het sociaal-economisch potentieel van individuele personen
worden voorkomen. Deze omschrijving staat in Besluit No. 1295/1999/EG van
het Europese parlement en Raad van 29 April 1999.