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ATS e doenças raras

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Dra. Luciene Schluckebier

Publicada em: Saúde e medicina
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ATS e doenças raras

  1. 1. ATS e Doenças Raras Luciene Schluckebier Professora do Mestrado Profissional em ATS do Instituto Nacional de Cardiologia
  2. 2. • Brasil: afeta até 65 pessoas/100.000 habitantes1 • EUA: até 200.000 pessoas (~62:100.000 hab em 2015)2 • UE: prevalência <5/10.0003 • Medicamentos órfãos Doenças raras 1Portaria 199/2014. Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras 2 FDA. Designation na Orphan Product: Drugs and Biological Products. Disponível em: https://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDe signation/default.htm 3 European Mediciny Agencies. Orphan Designation. Disponível em: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000029.jsp&mid=WC 0b01ac0580b18a41#
  3. 3. - Necessidades não atendidas (“unmet needs”) - Maior custo por paciente Medicamentos Órfãos Custo anual médio por paciente de um medicamento órfão comparado com o custo de um medicamento regular, entre 2010 a 2014 nos EUA. Análise baseada nos 100 mais vendidos em 2014. Adaptado de: Chris Alcantara/ The Washington Post. Fonte: EvaluatePharma. Disponível em: https://www.washingtonpost.com/business/economy/high-prices-make-once-neglected-orphan-drugs-a- booming-business/2016/08/04/539d0968-1e10-11e6-9c81-4be1c14fb8c8_story.html Medicamentos órfãos Medicamentos regulares
  4. 4. Evidências limitadas • População pequena • Heterogênea e dispersa • Acompanhamento curto • Poucos centros de referência, IC largos, fase IV difícil e cara • Sem consenso para os desfechos • Desfechos substitutos
  5. 5. Desfecho substituto • Plausibilidade biológica • O valor do biomarcador fortemente preditiva da sobrevivência • Deve estar na via causal da doença • O efeito do tratamento deve ser totalmente capturado pelo DS Fonte: Sacket.
  6. 6. Ideal Desfecho Substituto Doença Intervenção • Todos os mecanismos de ação da intervenção até o desfecho finalístico devem ser mediados pelo desfecho substituto Fleming, DeMets. Ann Intern Med. 1996 Desfecho Clínico Finalístico
  7. 7. Desfecho Substituto Doença Intervenção Desfecho Clínico Finalístico Correlação ≠ Desfecho
  8. 8. Por que é importante identificar os DS? • Entender a patogenese e mecanismos de ação de um tratamento • Fase II selecionar medicamentos para prosseguir • Protocolo acelerado (licença adaptativa) • Fase III substitutir estudos longos e com grandes tamanhos amostrais
  9. 9. Orphan Drug Act Concede uma condição especial para um medicamento, a partir do pedido do patrocinador Orphan Status (21 CFR Part 316) -Prioridade na análise -Terapias inovadoras -Aprovação acelerada -Fast track Fonte: FDA. Designating an Orphan Product: Drugs and Biological Products. Disponível em: https://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrph anProductDesignation/default.htm
  10. 10. Fast track Facilita o processo de desenvolvimento e aprovação - Condições sérias (ex.: SIDA, Alzheimer, insuficiência cardíaca, câncer, depressão) - Necessidades não-atendidas (inexistência de terapia ou terapia potencialmente melhor que a existente) Fonte: FDA. Fast track. Disponível em:https://www.fda.gov/forpatients/approvals/fast/ucm405399.htm
  11. 11. Designação órfão no ciclo de vida do produto Pesquisa e desenvolvimento Autorização de mercado Pós-autorização Solicitação para designação produto órfão - Relatórios anuais - Incentivos - Transferência para designação órfão Atividades pós-designação - Exclusividade do mercado - Similaridade órfã - Revisão da manutenção da designação órfão - Mudança de patrocinador - Remoção designação órfão - Revisão da exclusividade de mercado Adaptado de: European Medicines Agency. Disponível em: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000029.jsp& mid=WC0b01ac0580b18a41
  12. 12. "Art. 17-A. Os prazos estabelecidos para a decisão final nos processos de registro e de alteração pós-registro de medicamento levarão em conta os seguintes critérios: I - complexidade técnica; II - benefícios clínicos, econômicos e sociais da utilização do medicamento objeto do requerimento. ... § 2º Os prazos máximos para a decisão final nos processos de registro e de alteração pós- registro de medicamento serão, respectivamente: I - para a categoria prioritária, de cento e vinte dias e de sessenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de priorização; II - para a categoria ordinária, de trezentos e sessenta e cinco dias e de cento e oitenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de registro ou de alteração pós-registro.
  13. 13. Art. 6º A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras é constituída a partir dos seguintes princípios: ... VI - incorporação e uso de tecnologias voltadas para a promoção, prevenção e cuidado integral na RAS, incluindo tratamento medicamentoso e fórmulas nutricionais quando indicados no âmbito do SUS, que devem ser resultados das recomendações formuladas por órgãos governamentais a partir do processo de avaliação e aprovação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) e Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT);
  14. 14. Art. 9º. Compete ao Ministério da Saúde: ... II - definir diretrizes gerais para a organização do cuidado às doenças raras na população brasileira; ... IV - estabelecer, através de PCDT, recomendações de cuidado para tratamento de doenças raras, levando em consideração a incorporação de tecnologias pela CONITEC, de maneira a qualificar o cuidado das pessoas com doenças raras;
  15. 15. Dever!
  16. 16. Preferências da Sociedade? • “ Value for money” – utilitarista x base legal (direito dos pacientes) Utilitarismo: princípio ético no qual o que determina se uma decisão ou ação é correta, é o benefício intrínseco exercido à coletividade, ou seja, quanto maior o benefício, tanto melhor será a decisão ou ação.
  17. 17. Fonte: Lancet. Published online April 20, 2016. Is it ethically preferable to provide a larger number of people with cheaper treatments that are less effective (or more toxic), or to restrict treatments to a smaller group to provide a more expensive but more effective or less toxic alternative? Foundational principles of justice: utility, equality, and priority for those worst off.
  18. 18. • Portadores de doenças raras devem ter opções de tratamento • Incentivos para inovações • Fundos • Abono de impostos • Garantia de Mercado • Licença adaptativa e fast-track • Necessidade de estabeler fronteiras para os benefícios pagos pela sociedade Equidade de acesso
  19. 19. Equidade Vertical
  20. 20. Regra do resgate
  21. 21. • Captura de valores e preferências sociais • Custo-oportunidade social (“value foregone”) • Person trade-off, Relative social- WTP, MCDA Preferências da Sociedade
  22. 22. Custo-efetivo? Fonte: Drummond et al. Assessing the economic challenges posed by orphan drugs. Int J of Technology Assessment in Health Care 2007; 23(1): 36-42 A: Critério de eficiência B: Remoção tatuagem Tto de impotência masc C: Doenças raras Câncer terminal
  23. 23. Desafios ATSPreços altos ICERs elevados Falta de tratamento alternativo Evidências limitadas Demanda pequena / recuperação dos investimentos Identificação das necessidades individuais Adaptado de: NICE.Challenges for Highly Specialised Technology Evaluations at NICE – The assessment of OMP. Disponível em http://www.birmingham.ac.uk/Documents/college-social-sciences/social- policy/hsmc-library/Priorities2016/Sheela-Upadhyaya.pdf
  24. 24. Fonte: Winquist et al An evaluation framework for funding drugs for rare dieases. Value in Health 2012; 15: 982-6
  25. 25. Desafios ATSPreços altos ICERs elevados Falta de tratamento alternativo Evidências limitadas Demanda pequena / recuperação dos investimentos Identificação das necessidades individuais Adaptado de: NICE.Challenges for Highly Specialised Technology Evaluations at NICE – The assessment of OMP. Disponível em http://www.birmingham.ac.uk/Documents/college-social-sciences/social- policy/hsmc-library/Priorities2016/Sheela-Upadhyaya.pdf
  26. 26. Fonte: CONITEC. Icatibanto para o tratamento da crise aguda moderada ou grave do angioedema hereditário. Relatório de recomendação nº163, 2015.
  27. 27. Desafios ATSPreços altos ICERs elevados Falta de tratamento alternativo Evidências limitadas Demanda pequena / recuperação dos investimentos Identificação das necessidades individuais Adaptado de: NICE.Challenges for Highly Specialised Technology Evaluations at NICE – The assessment of OMP. Disponível em http://www.birmingham.ac.uk/Documents/college-social-sciences/social- policy/hsmc-library/Priorities2016/Sheela-Upadhyaya.pdf
  28. 28. Schlander et al. How (Not) To Assess the Social Value of Medical Interventions for Ultra-Rare Disorders (URDs): Recommendations from the URD Evaluation Project. ISPOR Connections; vol20, n. 6, 2014 A meta Pacientes: acesso a intervenções efetivas Indústria farmacêutica: incentivos para PDI Gestores e fonte pagadora: estabelecimento de limites
  29. 29. Abordagem diferenciada - Valores da sociedade ≠ utilidades individuais agregadas - Preferências sociais: equidade e compartilhamento, não benefício direto - All-or-nothing decisions não vai de encontro à perspectiva do cidadão - QALYs não incorporam equidade de acesso ao tto - Limiar de custo-efetividade pode levar à decisões não- éticas - Custo não implica raridade Schlander et al. How (Not) To Assess the Social Value of Medical Interventions for Ultra-Rare Disorders (URDs): Recommendations from the URD Evaluation Project. ISPOR Connections; vol20, n. 6, 2014
  30. 30. Prêmio por raridade? NICE’s Citizens’ Council considerou que, com certas condições, o NHS deveria considerer o pagamento de um preço prêmio para terapias de pacientes com doenças muito raras. Critérios: - Grau de severidade da doença - Se o tratamento iria prover ganho em saúde, e não somente estabilização da condição clínica - Se a doença ou condição era potencialmente fatal Fonte: National Institute for Clinical Excellence. NHS should consider paying premium prices for drugs to treat patients with very rare diseases says NICE Citizen's Council. Press release 26Jan. www.nice.org.uk/pdf/2005_002_CitizensCouncilreport.pdf
  31. 31. Fonte: EMA. Orphan Medicines Figures 2000-2016. Disponível em: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2015/04/WC500185766.pdf
  32. 32. - A farmacogenética vem desagregando doenças prevalentes em doenças geneticamente distintas - Medicamentos órfãos passam a ser muito comuns - Status órfão é mantido para medicamentos com múltiplas indicações
  33. 33. - Oportunidade estratégica da legislação de doenças raras - Evita decisões desfavoráveis na alocação de recursos - Impõe aumento substancial do uso de recursos no sistema de saúde.

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