La terapia génica se aplica principalmente en ensayos clínicos para tratar enfermedades graves. Consiste en insertar genes funcionales en células para reemplazar genes defectuosos. En el cáncer, se usan estrategias como insertar genes que maten células tumorales o que potencien la respuesta inmune contra el cáncer. La mayoría de ensayos de terapia génica se han realizado en pacientes con cáncer.
![Terapia génica ,[object Object],La terapia génica consiste en la inserción de genes en las células de los tejidos de un individuo para tratar una enfermedad en general, y enfermedades hereditarias en particular. La terapia génica tiene como objetivo suplir un alelo defectuoso mutado por uno funcional, o bien insertar o seleccionar genes concretos.](data:image/gif;base64,R0lGODlhAQABAIAAAAAAAP///yH5BAEAAAAALAAAAAABAAEAAAIBRAA7)