Este documento describe cómo el índice de propensión puede usarse como una herramienta para mejorar la potencia estadística en estudios hospitalarios. Explica que los estudios observacionales en hospitales suelen tener bases de datos pequeñas y estar sujetos a sesgos. El índice de propensión permite ajustar por múltiples variables para simular una aleatorización y así controlar parcialmente los sesgos. Se proveen dos ejemplos de cómo el índice de propensión mejoró los resultados al estratificar análisis de regresión
Presentación de artículos sobre errores estadísticos frecuentes en publicaci...
íNdice de propensión
1. USO DEL PROPENSITY SCORE COMO
HERRAMIENTA PARA MEJORAR LA
POTENCIA ESTADÍSTICA EN ESTUDIOS
HOSPITALARIOS.
Pedro Antonio de la Rosa Fernández-Pacheco
MIR-4 Medicina Preventiva y Salud Pública
Unidad Docente de Medicina Preventiva y Salud Pública de Navarra
2. Situación de la investigación en MIRs
• Gran presión laboral/asistencial: limitado tiempo para
trabajo de campo: bases de datos pequeñas
• Bases de datos de diversos servicios fundamentalmente
observacionales: sesgos
• Escaso tamaño muestral: poca potencia estadística.
• Típicos estudios:
• Estudios descriptivos: encuestas de satisfacción, prevalencias, etc.
• Estudios analíticos sobre efectividad de un tratamiento
• No significativos por poco tamaño muestral: no publicables
• Estudios multicéntricos, si tienen suerte…
4. • Ensayos Clínicos Aleatorizados:
• Controlan factores de confusión conocidos y
desconocidos
• Estudios observacionales
• Sometidos a confusión y sesgos
¿ ?
5. Maneras de controlar confusión
• Regresión:
• Permite ajuste multivariable
• Ajustar por demasiadas variables puede comprometer resultados
• Estratificación
• Se pierde potencia estadística
• Complicado estratificar por varios factores de confusión
• Otros: Índice de propensión
• Permite ajustar por muchas variables simulando aleatorización
• Puede controlar parcialmente sesgos de inclusión.
• No ajusta por factores de confusión desconocidos.
6. Propensity Score
• Posibilidad de que un participante sea incluido en un
grupo de tratamiento o en otro en función de otras
variables.
Density
0 1Propensity score
Region of
common
support
Density of
scores for
participants
High probability of
participating given X
Density of scores
for non-
participants
7. Pasos para ajustar por Prop Sc.
1. Necesidad de datos representativos y comparables
para grupos de tratamiento
2. Usar un modelo de regresión logística para estimar
propensión a formar de un grupo u otro en función de
otras variables
3. Crear el Propensity Score de los valores predichos por
el modelo de regresión logística.
• 0-1
• 0: 100% de no recibir un tratamiento X
• 1: 100% de sí recibir un tratamiento X
• predict (STATA), create predicted values (SPSS)
9. Creamos la el índice según la Y de la
ecuación de la regresión
end of do-file
.
(option pr assumed; Pr(stentfspopliteo))
. predict propensity
10. Estratificamos el índice de propesión en
cuantiles (por ejemplo: 3)
. xtile propensity3= propensity, nq(3)
11. Realizamos el análisis estratificando por
los cuantiles del índice de propensión
Stratified by propensity3
fumador 2.523577 3.587748 0.65 0.515 .1555501 40.9414
fontainepost 2.901779 4.15097 0.74 0.456 .1758036 47.89618
nuevotasct 2.096103 .9555162 1.62 0.104 .8578066 5.121957
edad 1.056061 .0739245 0.78 0.436 .9206714 1.21136
sexo .2897663 .3370855 -1.06 0.287 .0296377 2.833033
stentfspopl~o .0653005 .0905887 -1.97 0.049 .004306 .9902702
_t Haz. Ratio Std. Err. z P>|z| [95% Conf. Interval]
. stcox stentfs sexo edad nuevotasct fontainepost fum , strata(propensity3)
12. ¿Qué hemos hecho con todo esto?
• Simular una aleatorización, al realizar estratos en los que
todos los participantes tienen la misma posibilidad de
recibir un grupo de tratamiento u otro según nuestras
variables. Es como una “aleatorización a posteriori”
• Ensayos Clínicos Aleatorizados:
• Estudios observacionales con índice de propensión
13. ¿Qué variables empleo?
• Actualmente es un tema en discusión
1. Todas las variables
2. Las variables que influyan en la exposición
3. Las variables que influyan en el desenlace
4. Las variables que influyan en ambas
• Se acepta variables con una p<0.100 para el factor de estudio
(el objetivo del índice de propensión no es ver qué variables se
asocia al tratamiento, sino usar esas variables para ajustar
mejor. Por eso usamos intervalos mayores)
14. Ejemplo 1:
Comparación de la supervivencia de pacientes con hepatocarcinoma
e invasión portal tratados con sorafenib o radioembolización
• Estudio multicéntrico en 4 hospitales. 73 pacientes
• Problema: pacientes con sorafenib suelen ser los más graves en
función a muchas variables, y eso repercute también en
supervivencia.
• Se emplea modelo de regresión de cox estratificando por índice de
propensión
16. • Índice de propensión: diámetro, ehd, bilirrubina, inl, clip
Regresión de COX SIN índice de propensión.
Variable HR p
Tratamiento con RE 0,49 0,018
Edad 1,01 0,367
Sexo (Mujer) 0,91 0,9
ECOG 1 1,56 0,195
ECOG > 2 2,87 0,016
Bilirrubina 2,39 0,011
Regresión de COX. CON índice de propensión
Variable HR p
Tratamiento con RE 0,37 0,006
Edad 1,01 0,308
Sexo (Mujer) 0,95 0,888
ECOG 1 1,66 0,163
ECOG > 2 3,25 0,011
Bilirrubina 2,80 0,004
17. Ejemplo 2:
• ¿La cirugía endovascular en sector fémoro poplíteo ó distal
puede condicionar la posterior realización de un bypass
distal?
• Estudio restrospectivo. 23 pacientes.
• Valora indicación de bypass proximal vs distal en pacientes con
intervención previa (angioplastia o stent) que ha fracasado.
• Problema: Stent suele elegirse para pacientes con enfermedad
vascular proximal.
19. • Índice de propensión: TASC distal y proximal previo, Fontaine previo, diabetes,
cardiopatía, tabaco
Regresión de COX SIN índice de propensión.
Variable HR p
Stent femoropopliteo 0,15 0,058
Sexo (Mujer) 0,38 0,410
Edad 1,09 0,304
TASC proximal y distal 1,43 0,298
Fontaine 7,22 0,133
Fumador 1,49 0,696
Regresión de COX SIN índice de propensión.
Variable HR p
Angioplastia distal 0,10 0,036
Sexo (Mujer) 0,31 0,319
Edad 1,06 0,441
TASC proximal y distal 1,89 0,124
Fontaine 4,23 0,296
Fumador 1,61 0,657
20. Ventajas del Índice de Propensión
• Controla confusión de estudios hospitalarios por
variables clínicas, presentes en todos los hospitales
• Permite disminuir tamaños muestrales necesarios.
• “Estadísticamente fácil de calcular”
Desventajas
• Selección de variables en discusión
• Sólo controla por factores de confusión conocidos.