1. Программа лечения болезни Альцгеймера/умеренных когнитивных нарушений
– Введение –
Открытая информация

2. ОСНОВНЫЕ ПОЛОЖЕНИЯ
Институт проблем старения им. Бака ("Институт им. Бака") - единственное в Соединённых Штатах независимое некоммерческое научно-исследовательское учреждение, занимающееся изучением старения и возрастных заболеваний. Цель института им. Бака заключается в понимании старения во всех его аспектах и использовании этих знаний для увеличения продолжительности жизни и периода здорового долголетия. Институт им. Бака открылся в 1999 г., и в настоящее время в нём под руководством двадцати ведущих исследователей- экспертов в различных областях более 130 учёных проводят исследования в области биологии старения и заболеваний, ассоциируемых со старением.
C момента открытия института им. Бака лаборатория доктора медицинских наук Дейла Бредесена проводит новаторские исследования по выявлению важнейших механизмов развития болезни Альцгеймера. Доктор Бредесен, всемирно известный специалист в области апоптоза и нейродегенерации, создал в институте им. Бака Центр по созданию лекарств для лечения болезни Альцгеймера (ADDN). Команда ADDN состоит из международно признанных учёных и специалистов по созданию продуктов взаимодополняющей квалификации, которые ведут совместную работу по превращению открытий, сделанных лабораторией Бредесена, в инновационные потенциальные лекарственные препараты и приведению этих потенциальных лекарств к успешным клиническим испытаниям.
Лаборатория Бредесена рассматривает болезнь Альцгеймера как заболевание, вызванное дисбалансом биологических сигналов, при этом главным переключателем является белок- предшественних амилоида (APP). Эта работа была опубликована во множестве научных журналов, в том числе "Природа", "Наука", и "Труды Национальной академии наук".
Согласно этой хорошо изученной модели:
 Болезнь Альцгеймера возникает по причине дисбаланса между трофическими (т.е. способствующими росту, выживаемости и взаимодействию) и антитрофическими (т.е. препятствующими росту, выживаемости и взаимодействию) факторами, которые управляют ключевыми нейронными функциями головного мозга, включая клеточное взаимодействие, синаптическую эффективность и функционирование, нейритную ретракцию и, в конечном счёте, апоптоз. Таким образом, болезнь Альцгеймера - не просто β-амилоидное заболевание или тау-заболевание, а системный дисбаланс. 

 APP является обусловленным рецептором, который действует как «молекулярный переключатель», объединяя несхожие биохимические сигналы (трофические, гормональные, происходящие из внеклеточного матрикса, опосредованные и т.д.) в промежуточное подвижное состояние с помощью соединительного и анти- соединительного воздействия. 
Используя инновационный подход к скринингу в ходе разработки лекарственных препаратов, команда ADDN выделила и разработала соединения-хиты, которые взаимодействуют непосредственно с APP, а также другими членами подвижной системы болезни Альцгеймера. Эти посредники APP регулируют переработку APP, превращая её в трофическое сигнализирование (а также оказывая влияние на нисходящие сигналы, в том числе гиперфосфорилирование тау-белка). Благодаря такому подходу к скринингу появилось множество потенциальных лекарств. В лаборатории Бредесена исследуют три типа потенциальных лекарства, каждое из которых проявляет свойства по изменению течения болезни Альцгеймера на животных моделях.
1. Эндогенный биопрепарат, нетрин-1, чья роль в физиологии взрослого была ранее неизвестна. Лабораторией Бредесена было показано, что нетрин-1 стабилизирует APP, уменьшая аберрантную переработку во множестве моделей болезни Альцгемера в лабораторных и естественных условиях.
Институт проблем старения им. Бака

3. 2. Несколько низкомолекулярных веществ, которые показали хороший потенциал в ходе клеточных испытаний и эффективность на валидизированных животных моделях болезни Альцгеймера. Основное потенциальное лекарство, выделенное в ходе скрининга, синтетический препарат пероральной доступности, обозначенный «F03».
3. Исследования связи структура-активность, а также в области медицинской химии, проведённые на F03 и других ключевых соединениях-хитах в ходе вышеупомянутого скрининга, привели к созданию инновационных химических соединений, проявляющих больший потенциал и ГЭБ-проницаемость, чем исходные соединения.
Институт им. Бака занимается клинической разработкой F03, видоизменённого непатентованного препарата, который движется к экспериментальной стадии 2a клинических испытаний. Дополнительная разработка лекарства, а также проведение доклинических и клинических исследований планируется для оказания содействия полномасштабной разработке препарата в Соединенных Штатах и по всему миру. При этом исследователи болезни Альцгеймера института им. Бака разработали целое портфолио перспективных веществ с уникальным механизмом действия и инновационным химическим составом, которые показали многообещающие результаты и в исследованиях на стадии разработки, и в доклинических исследованиях. Цель института им. Бака заключается в проведении активной работы по созданию дополнительных потенциальных препаратов и проведении их клинических испытаний в сотрудничестве с корпоративными партнёрами. В связи с этим, институт им. Бака ищет партнёров, которые могут заниматься совместной разработкой и превращением инновационных потенциальных препаратов в эффективные лекарственные препараты для лечения болезни Альцгеймера.
Институт им. Бака является единственным в США независимым учреждением, посвящённым изучению проблем, связанных со старением. Мы активно сотрудничаем с представителями бизнес-сообщества в рамках разработки лекарственных препаратов, диагностических средств и инструментов. Для более подробной информации об этой или других технологиях или возможностях, пожалуйста, свяжитесь:
Remy Gross, III
вице-прездент, развитие бизнеса rgross@buckinstitute.org
Carlotta Duncan, PhD
Специалист по развитию бизнеса и лизенцированию
cduncan@buckinstitute.org
Институт проблем старения им. Бака