1. SEMESTRE I GRUPO
B
GRPOS 3 – 4 – 5.
DR : ANTONIO J.
GONZALEZ M.

2. LOS MEDICAMENTOS BIOTECNOLOGICOS
TAMBIEM DENOMINADOS FARMACOS BIOTEC,
PUEDEN SER PROTEINAS RECOMBINANTES,
ANTICUERPOS MONOCLONALES, VECTORES
PARA EL TRASPORTE DE MATERIAL GENETICO,
FRACMENTOS DE ANTICUERPOS, ACIDOS
NUCLEICOS OLIGONUCLEOTIDOS
ANTISENTIDO, VACUNAS, ETC. QUE
COMAPRTE LAS CARACTERISTICAS DE SER
PRODUCTOS MEDICINALES OBTENIDOS A
PARTIR DE TECNICAS DE BIOTECNOLOGIA.

3. CARACTERISTICAS PRINCIPALES DE
LSO EMDICAMENTOS
BIOTECNOLOGICOS.
LAS MOLECUALAS BIOTEC SUELEN
SER PROTEIANAS DE ALTO PESO
MOLECUALAR, CON UN TAMAÑO
HASTA DE MIL VECES EL DE ALS
MOLECUALAS DE SINTESIS QUIMICA.
LA ACTIVIDAD BIOLOGICA DE ESTAS
MOLECULAS ESTARA CONDICIONADA EN
GRAN MEDIDA POR SU ESTRUCTURA
POR EL GRADO Y EL PATRÓN DE

4. Los fármacos biotec se obtienen a partir de
procesos de producción que pueden durar meses
y que comprenden varias etapas complejas. Éstas
van desde la definición de la secuencia de DNA
que codifica la proteína deseada, pasando por el
desarrollo del banco de células en el cual se
producirá la expresión de esta secuencia para
obtener la proteína recombinante que
posteriormente será purificada y analizada
adecuadamente. La complejidad de este proceso
convierte a la molécula final en un producto
totalmente dependiente de cada una de las etapas
del proceso de fabricación, de manera que
pequeños cambios (en los excipientes, uso de
nuevos bancos de células etc.

5. La característica diferencial
fundamental entre las moléculas de
síntesis química y aquellas obtenidas
por biotecnología es el riesgo de
inmunogencidad inherente a éstas
últimas y es que al tratarse de
moléculas biológicamente activas
derivadas de células vivas, tienen el
potencial de activar la respuesta
inmunitaria y de desarrollar
immunogenicidad, con las posibles

6. DIFERENCIA ENTRE EMDICAMENTOS QUIMICOS Y BIOTECNOLOGICOS
LOS PRODUCTOS BIOTECNOLOGICOS ESTAN HECHOS A
PARTIR DE “SISTEMAS VIVOS” COMO LAS CELULAS Y NO A
PARTIR DE SINTESIS QUIMICA (COMO ES EL CASO DE LOS
MEDICAMENTOS TADICIONALES).
EN ESTE SENTIDO LA MEJOR MANERA DE ENTENDER QUE
ES Y COMO FUNCIONA UN MEDICAMENTO
BIOTECNOLOGICO, ES ILUSTRAR EL PROCESO POR EL
CUAL ESTAN HECHOS.
UNO DE LOS METODOS COMUNES APRA PRODUCIR ESTE
TIPO DE MEDICAMENTOS, CONSISTE EN MODIFICAR UN
ORGANISMO VIVO A FIN DE OPTIMIZAR ALGUNOS DE LOS
PROCESOS QUE DESARROLLA NATURALMENTE (POR
EJEMPLO, FERMENTACION), Y PERMITIR ASI QUE
PRODUZCA LO QUE SERA EL PRINCIPIOA CTIVO DEL
MEDICAMENTO (POR EJEMPLO, UNA PROTEINA). ASI, LOS
MEDICAMENTOS BIOTECNOLOGICOS FUNCIONAN
REMPLAZANDO O COMPLEMENTANDO UNA SUSTANCIA
NATURAL PRODUCIDA POR CUERPO (COMO LA INSULINA).

7. MEDICAMENTOS QUIMICOS.
MEDICAMENTOS
BIOTECNOLOGICOS.
 FABRICADOS A TRAVES FABRICADA A TRAVEZ DE
DE SINTESIS QUIMICA. CELUALS VIVAS (LINEAS
CELULARES UNICAS.
ESTRUCTURA DEFINIDA Y ESTRUCTURA HETEROGENEA
FACIL DE CARACTERIZAR. , COMPLEJA, DE CARACTERIZAR;
EXISTE UNA MEZCLA DE
MOLECUALS A FINES.
PROCESO DE
AL SER GENERADOS POR
FABRICACION ESTABLE Y ORGANISMOS VIVOS, EL
CONTROLADO. MEDICMANETO RESULTANTE
DEPENDERA DE LOS DIFERENTES
EFECTOS QUE PUEDA PROVOCAR
 USUALMENTE SE ALGUN PARAMETRO DE
INGIEREN POR VIA ORAL. CULTIVO, CAPA O TECNOLOGIA
UTILIZADA EN SU ELABORACION.
GENERALMENTE SON DE

8. La industria biotecnológica emplea tecnologías
avanzadas para aplicar la biología celular y molecular a
la creación de nuevos productos médicos. Los
productos de biotecnología médica se utilizan para tratar
o prevenir enfermedades. Estos productos comprenden
proteínas terapéuticas, anticuerpos monoclonales,
vacunas, productos de inmunoterapia contra las
alergias, componentes de terapéuticas. tejidos y células
Proteínas la sangre y .
para trasplantes. emplean la tecnología del ADN
Los científicos
recombinante para generar proteínas terapéuticas, a
menudo conocidas como productos biológicos. Los
productos biológicos se utilizan en campos tales como
la oncología, reumatología, inmunología, endocrinología
y virología. En la actualidad, hay unas 50 proteínas
terapéuticas recombinantes aprobadas para uso clínico
y comercializadas y varios cientos más se encuentran
en fase de ensayos clínicos. Algunos productos
biológicos llevan más de 20 años en uso y se

9. Los médicos han utilizado proteínas terapéuticas durante
mucho tiempo para sustituir o complementar proteínas
naturales de los pacientes, especialmente cuando
disminuyen o desaparecen las concentraciones de
proteína natural a causa de una enfermedad.
Algunas proteínas recombinantes son versiones de
proteínas naturales y otras no son versiones exactas,
pero ejercen unos efectos parecidos en el organismo.
Las vacunas.
Las vacunas estimulan el sistema inmunitario y ofrecen
protección contra enfermedades concretas. Las primeras
vacunas se elaboraron con virus inactivados (muertos) o
debilitados incapaces de reproducirse en el organismo,
pero suficientes para proporcionar inmunidad ante una
exposición futura al virus vivo.

10. También se crean vacunas con
proteínas recombinantes. Los
científicos utilizan la ingeniería
genética para crear vacunas
recombinantes mediante la
introducción de los genes de los
antígenos deseados en un vector. Un
vector, o transportador, de vacunas es
un virus o bacteria debilitado en el
que puede introducirse material
genético inocuo de otro

11. Anticuerpos.
Un área importante de los productos biológicos
es la producción de anticuerpos humanizados o
totalmente humanos. Los anticuerpos pueden
acoplarse a antígenos presentes sobre un
patógeno y señalarlo para que sea destruido por
el sistema inmunitario. Los anticuerpos también
pueden unirse a proteínas existentes en las
células inmunitarias implicadas en respuestas
auto inmunitarias en enfermedades tales como la
artritis reumatoide y la esclerosis múltiple.
Los anticuerpos humanizados se diseñan para
ser humanos en su mayor parte con el fin de
evitar problemas de rechazo. Los anticuerpos
totalmente humanos se obtienen a partir de

12. Cuerpos peptídicos.
Los cuerpos peptídicos
son proteínas de
fusión terapéuticas obtenidas
mediante ingeniería genética con
atributos de péptidos y de
anticuerpos, pero que son
distintas de unos y otros y que
se unen a objetivos humanos.

13. Pruebas diagnósticas
Además del uso de proteínas recombinantes
como medicamentos biológicos, los
científicos emplean la tecnología del ADN
recombinante para obtener diversas pruebas
diagnósticas de enfermedades, como
hepatitis y SIDA. En realidad, los científicos
suelen utilizar antígenos de proteínas
recombinantes como reactivos diagnósticos
en análisis de inmunoabsorción ligado a
enzimas (ELISA) para detectar agentes
infecciosos, como el responsable del
síndrome respiratorio agudo grave (SRAG).

14. El futuro de la biotecnología en la salud.
La biotecnología puede ofrecer más y mejores opciones sanitarias a
los pacientes. Las pruebas diagnósticas y tratamientos nuevos e
innovadores están modificando el modo en que se previenen algunas
enfermedades humanas y en que se tratan otras. Este gran cambio
sanitario se encuentra en sus etapas iniciales, con medicamentos,
pruebas diagnósticas y tecnologías novedosas en desarrollo que
tienen un gran potencial para mejorar las vidas de los pacientes.
Medicina Personalizada
Significa tratar a los pacientes con fármacos basados
específicamente en la constitución genética exclusiva de cada uno de
ellos, con el fin de lograr resultados óptimos.
La medicina personalizada es un nuevo paradigma que propone tratar
la enfermedad de un paciente en función de sus características
concretas, como edad, sexo, talla, peso, alimentación, genética y
ambiente. Los estudios genéticos están empezando a permitir el
desarrollo de la medicina personalizada genómica, una asistencia
médica basada en el genotipo o perfil de expresión génica de un

15. Otros aporte de la biotecnología en la salud y que
verdaderamente serán de mucho aporte en el futuro son:
 la fármaco genómica.
La terapia génica.
El implante de células madres para algunas patologías.
La nanotecnología: La nanotecnología tiene que ver con la
manipulación de moléculas y estructuras a escala nanométrica
(milmillonésima parte de un metro) o atómica. La aplicación de la
nanotecnología para mejorar la salud humana se denomina
nanomedicina.
En la nanomedicina biotecnológica se emplean organismos
vivos o sus componentes a una escala muy pequeña.
Un ejemplo de nanomedicina es el uso experimental de
nanoproyectiles que actúan selectivamente y destruyen las
células neoplásicas a escala celular.

16. Nuevos sistemas de administración de fármacos.
Los investigadores biomédicos están estudiando
nuevas formas de administrar fármacos en el interior
del organismo que podrían mejorar su eficacia. Un
ejemplo es el desarrollo de partículas microscópicas
denominadas microesferas que poseen orificios
diminutos con el diámetro suficiente para transportar y
aplicar medicamentos a sus objetivos. Están
elaboradas con materiales que se asemejan a las
grasas naturales que hay en las membranas celulares
y se administran en forma de pulverización nebulizada
en la nariz o la boca.
En la actualidad, existen tratamientos con
microesferas para combatir el cáncer de pulmón y
enfermedades respiratorias. La investigación actual
está estudiando el empleo de microesferas para aplicar

17. La práctica médica ha cambiado radicalmente
con el transcurso de los años debido a los
avances pioneros que se han hecho en la
investigación e innovación biotecnológicas;
millones de pacientes en todo el mundo siguen
beneficiándose de los tratamientos
desarrollados por empresas que están
descubriendo, desarrollando y
comercializando medicamentos innovadores
para tratar enfermedades graves. A medida
que las empresas sigan desarrollando
medicamentos que aborden necesidades
médicas importantes, las innovaciones futuras
en la investigación biotecnológica conllevarán
nuevos y apasionantes avances que ayudarán

18. • Los interferones son unas proteínas producidas
naturalmente por el sistema inmunitario de la
mayoría de los animales como respuesta a
agentes patógenos, tales como virus y células
cancerígenas. Reciben su nombre debido a su
capacidad para interferir en la replicación de los
virus en las células hospedadoras. Se unen a
receptores de superficie de las células
infectadas y se activan, impidiendo la replicación
de una amplia variedad de virus de ARN y ADN.

19. En los seres humanos hay tres tipos principales de
interferón:
• El primer tipo está compuesto por 14 diferentes
isoformas del interferón alfa, e isoformas individuales
beta, omega, épsilon y kappa.
• El segundo tipo consiste en el interferón gamma. (es
un tipo de citoquina producida por los linfocitos T y
natural killer (NK) cuya función más importante es la
activación de los macrófagos, tanto en las respuestas
inmunitaria innatas como las respuestas celulares
adaptativas)
• Recientemente se ha descubierto una tercera clase

20. • En la mayoría de casos, la producción de
interferón es inducida por otras citocinas,
por ejemplo, IL-1, IL-2, TNF y CSF, que
son sintetizadas en respuesta a la
aparición de virus en el cuerpo. Su
metabolismo y excreción se produce
principalmente en el hígado y riñones

21. • El interferón alfa y beta es producido por varios tipos
celulares: las células T y las células B, macrófagos,
fibroblastos, células endoteliales y osteoblastos entre
otras, y son importantes componentes de la respuesta
antiviral. Estimulan a los macrófagos y las células NK y
son activas contra los tumores.
• El interferón gamma participa en la regulación de las
respuestas inmune e inflamatoria. En los humanos, sólo
hay un tipo de interferón gamma. Se produce en células
T activadas. El interferón gamma tiene efectos antivirales
y antitumorales, pero generalmente débiles.
Desafortunadamente, el interferón gamma necesita ser
liberado en el tumor en dosis muy pequeñas y no es,
actualmente, muy útil en el tratamiento del cáncer.

22. El interferón tiene 2 acciones básicas:
• Impide la replicación en células infectadas que aún no
han sido destruidas por la acción vírica.
• Activa unos linfocitos, denominadas NK (natural killer),
capaces de reconocer células infectadas por virus y
eliminarlas.
El interferón actúa en dos niveles: por un lado evita la
replicación vírica en células aún sanas y, por otro lado,
favorece la destrucción de las células ya infectadas.

23. • La producción de interferón era cara hasta 1980 cuando
genes de interferón fueron introducidos en bacterias
usando tecnología de recombinación de ADN,
permitiendo el cultivo masivo y purificación de las
emisiones bacterianas.
• Actualmente existen varios tipos de interferón que han
sido aprobados para su uso en humanos, y la terapia de
interferón es usada junto con la quimioterapia y la
radioterapia en el tratamiento del cáncer. Cuando es
usado de esta manera, el interferón α y el interferón γ se
administran generalmente mediante inyecciones
intramusculares. La inyección de interferón en los
músculos, venas o bajo la piel es comúnmente bien
tolerada.

24. Los efectos secundarios más frecuentes son síntomas
catarrales:
• Aumento de la temperatura corporal,
• malestar, fatiga,
• Dolor de cabeza,
• Dolor muscular y convulsiones.
• Eritema, dolor y dureza en el punto de la inyección
también se observan frecuentemente.
• Raras veces, los pacientes experimentan caída del
cabello, vértigo y depresión.
Todos los efectos conocidos son reversibles y desaparecen
a los pocos días de abandonar el tratamiento.

25. • El interferón α ha sido usado en el tratamiento
de la hepatitis C y de la leucemia mielógena
crónica.
• El interferón β es utilizado en el tratamiento y
control de la esclerosis múltiple. Por un
mecanismo aún desconocido, inhibe la
producción de las citocinas de Th1 y la
activación de monocitos. También tiene una
labor importante en el shock séptico.

26. • Paciente 1: Sexo masculino, 37 a de edad,
aparentemente sano, sin factor de riesgo conocido,
con anticuerpos contra el virus de la hepatitis C
(anti-HVC) detectados en una donación de sangre.
Como síntoma clínico fundamental presentó
astenia.
• Paciente 2: Sexo masculino, 45 a de edad,
marinero, bebedor habitual, sin antecedentes de
exposiciones parenterales declaradas. Presenta
episodio de ascitis que cedió al tratamiento con
diuréticos.

27. • El diagnóstico de cirrosis en ambos se estableció
por el aspecto laparoscópico del hígado. 6 La
presencia de hipertensión portal se determinó por
ecografía, laparoscopia y endoscopia alta. El
paciente 2 tenía várices esofágicas grado II según
clasificación de Paquet.7 Para detectar los
anticuerpos contra el virus VHC se empleó un
sistema ELISA desarrollado en el Centro de
Ingeniería Genética y Biotecnología de Cuba8
(Bio-Screen anti-HVC, Heber Biotec, La
Habana, Cuba).
• De acuerdo con los hallazgos clínicos y de
laboratorio, ambos pacientes fueron incluidos en
el grupo A de la clasificación de Child-Pugs.

28. • En el caso 1 los valores de transaminasas
disminuyeron pero nunca llegaron a la
normalidad. Se mantienen de esta forma
en el seguimiento pos tratamiento.
Alrededor del 4to. Mes con interferón, este
enfermo experimentó una trombocitopenia
ligera, sin repercusión clínica. Por tal
motivo se disminuyó de manera transitoria
la dosis a 3 millones de unidades (MU).

29. • En el enfermo tratado con 3 MU de
interferón alfa se produjo
normalización de las cifras de ALAT
durante los 9 meses. Sin embargo,
éstas volvieron a elevarse una vez
finalizado el esquema de tratamiento,
y mantuvo un carácter fluctuante
como ocurría antes de recibir la
terapéutica. Los parámetros
hematológicos evaluados no sufrieron
modificaciones significativas.